Badanie skuteczności olezarsenu w leczeniu ciężkiej hipertriglicerydemii u pacjentów otrzymujących lek lub placebo w postaci zastrzyków podskórnych

Rozpoczęcie uczestnictwa w badaniu

Po zakwalifikowaniu się do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup. Jedna grupa otrzyma lek badany olezarsen (ISIS 678354), a druga grupa otrzyma placebo (substancję nieaktywną). Ani Ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

Przed rozpoczęciem właściwego leczenia przejdziesz przez okres wstępny oraz okres kwalifikacyjny, podczas których zostanie sprawdzony poziom triglicerydów (tłuszczów we krwi) na czczo. W obu tych okresach poziom triglicerydów musi wynosić co najmniej 500 mg/dL (5,65 mmol/L).

Kontynuacja dotychczasowego leczenia

Przez cały czas trwania badania musisz kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków obniżających poziom tłuszczów we krwi. Te leki powinny być ustalone i nie zmieniane przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.

Twoje leczenie powinno być zgodne ze standardowymi wytycznymi stosowanymi w Twoim kraju.

Musisz również przestrzegać zaleceń dotyczących diety i stylu życia przez cały okres badania.

Otrzymywanie leku badanego lub placebo

Będziesz otrzymywać iniekcje podskórne (zastrzyki pod skórę) leku ISIS 678354 lub placebo.

Lek badany ISIS 678354 zawiera substancję czynną sól sodowa isis 678354.

Placebo to sterylny roztwór zawierający chlorek sodu i ryboflawynę w wodzie do iniekcji o objętości 0,8 mL, który nie zawiera substancji czynnej.

Iniekcje będą podawane regularnie przez określony czas.

Ocena wyników w 6. miesiącu

Po 6 miesiącach leczenia zostanie przeprowadzona ocena procentowej zmiany poziomu triglicerydów na czczo w porównaniu do wartości wyjściowej.

Jest to pierwszy główny punkt oceny skuteczności leczenia.

Kontynuacja leczenia i ocena w 12. miesiącu

Leczenie będzie kontynuowane do 12. miesiąca (53. tygodnia).

Po 12 miesiącach zostanie ponownie oceniona procentowa zmiana poziomu triglicerydów na czczo w porównaniu do wartości wyjściowej.

Dodatkowo zostanie oceniona procentowa zmiana poziomu apolipoproteiny C-III (białka związanego z metabolizmem tłuszczów), cholesterolu resztkowego oraz cholesterolu nie-HDL.

Zostanie sprawdzone, czy udało Ci się osiągnąć poziom triglicerydów poniżej 500 mg/dL (5,65 mmol/L).

Jeśli na początku badania Twój poziom triglicerydów wynosił co najmniej 880 mg/dL (10 mmol/L), zostanie sprawdzone, czy udało Ci się osiągnąć poziom poniżej tej wartości.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Przez cały okres leczenia, od 1. do 53. tygodnia, będziesz monitorowany pod kątem wystąpienia ostrego zapalenia trzustki (nagłego stanu zapalnego trzustki).

W przypadku niektórych uczestników może zostać przeprowadzona ocena zawartości tłuszczu w wątrobie, aby sprawdzić, jak leczenie wpływa na ten parametr.

Zakończenie badania

Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu leczenia Twoje uczestnictwo w badaniu dobiegnie końca.

Zostaniesz poinformowany o dalszych krokach dotyczących Twojego leczenia po zakończeniu badania.