Badanie działania concizumabu u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami
Badanie prowadzone w: Dania, Polska, Francja, Hiszpania, Szwecja, Włochy, Portugalia, Chorwacja
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku o nazwie concizumab u osób z hemofilią A lub B, u których rozwinęły się inhibitory. Hemofilia to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do nadmiernych krwawień. Inhibitory to przeciwciała, które mogą pojawić się u niektórych pacjentów, zmniejszając skuteczność standardowych metod leczenia.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Płeć męska, wiek co najmniej 12 lat
- Masa ciała powyżej 25 kg
- Wrodzona hemofilia A lub B dowolnego stopnia nasilenia
- Udokumentowana historia występowania inhibitora na poziomie 0,6 BU lub wyższym
- Przepisane lub wymagane leczenie środkami omijającymi w ciągu ostatnich 24 tygodni przed badaniem przesiewowym
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy nie mają hemofilii A lub B z inhibitorami
- Pacjentki płci żeńskiej (badanie obejmuje tylko mężczyzn)
- Osoby należące do grup szczególnie wrażliwych, które mogą wymagać specjalnej ochrony
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, jak skutecznie concizumab zmniejsza liczbę epizodów krwawienia w porównaniu z brakiem regularnego leczenia zapobiegawczego. Uczestnicy zostaną podzieleni na grupy – jedni będą otrzymywać concizumab, a inni zwykłe leczenie na żądanie. Badanie potrwa kilka miesięcy, podczas których uczestnicy będą otrzymywać regularne iniekcje concizumabu i będą monitorowani pod kątem zmian w częstości krwawień.
Badany lek: Concizumab to lek podawany w postaci iniekcji podskórnej za pomocą wstrzykiwacza typu pen. Jest stosowany jako leczenie zapobiegawcze, co oznacza, że jest podawany regularnie, aby zapobiegać epizodom krwawienia, a nie leczyć je po ich wystąpieniu. Na poziomie molekularnym concizumab działa poprzez hamowanie białka zwanego inhibitorem szlaku czynnika tkankowego (TFPI), które odgrywa rolę w regulacji krzepnięcia krwi. Badanie ma pokazać, czy concizumab jest bezpieczną i skuteczną opcją terapeutyczną dla osób z hemofilią A lub B z inhibitorami. Oczekuje się, że badanie zakończy się pod koniec 2025 roku.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności SerpinPC u pacjentów z ciężką hemofilią A lub B
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Belgia, Francja, Polska, Niemcy, Bułgaria
To badanie kliniczne ocenia działanie leczenia o nazwie SerpinPC u osób z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. SerpinPC to roztwór do iniekcji zawierający zmodyfikowaną formę białka zwanego ludzkim inhibitorem alfa-1 proteinazy. Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczne i bezpieczne jest podawanie SerpinPC jako regularnego leczenia zapobiegawczego poprzez iniekcję podskórną.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Płeć męska, wiek między 12 a 65 lat
- Ciężka hemofilia A lub umiarkowanie ciężka do ciężka hemofilia B
- W przypadku hemofilii B – brak inhibitora o wysokim mianie (5 lub więcej jednostek Bethesdy na mililitr)
- Brak potrzeby aktualnego leczenia środkami omijającymi
- Uczestnictwo w programie profilaktyki lub co najmniej 6 epizodów krwawienia wymagających leczenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Co najmniej 12 tygodni (w części 1) lub 24 tygodnie (w części 2) udokumentowanych epizodów krwawienia
- Brak krwawienia w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania
- Odpowiednia funkcja krwi, wątroby i nerek oraz poziom D-dimeru wynoszący 750 mikrogramów na litr lub mniej
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci bez umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B
- Pacjentki płci żeńskiej (badanie obejmuje tylko mężczyzn)
- Osoby należące do grup szczególnie wrażliwych, takich jak dzieci, osoby starsze lub osoby z pewnymi niepełnosprawnościami
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy SerpinPC może skutecznie zmniejszyć liczbę epizodów krwawienia i poprawić jakość życia uczestników. W trakcie badania monitorowana będzie liczba krwawień wymagających leczenia, krwawień samoistnych i krwawień dostawów, a także ogólne zużycie czynników krzepnięcia. Uczestnicy będą regularnie badani, aby śledzić wszelkie zmiany w ich stanie zdrowia.
Badany lek: SerpinPC jest podawany w postaci iniekcji podskórnej. Działa poprzez hamowanie określonego białka we krwi, które normalnie spowalnia krzepnięcie, co sprzyja lepszemu tworzeniu się skrzepów krwi. Celem tego leku jest zapobieganie epizodom krwawienia poprzez poprawę krzepliwości krwi. Badanie ma dostarczyć ważnych informacji, które mogą prowadzić do lepszej opieki i leczenia tych schorzeń w przyszłości. Oczekuje się, że badanie potrwa do lipca 2026 roku.
Podsumowanie
Oba trwające badania kliniczne koncentrują się na testowaniu nowoczesnych leków biologicznych – concizumabu i SerpinPC – które oferują nowe podejście do leczenia hemofilii z inhibitorami. Jest to szczególnie istotne, ponieważ obecność inhibitorów znacząco utrudnia standardowe leczenie zastępcze czynnikami krzepnięcia.
Warto zauważyć, że oba badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, w tym w Polsce, co zapewnia polskim pacjentom dostęp do najnowszych terapii eksperymentalnych. Badania obejmują wyłącznie pacjentów płci męskiej, co wynika z faktu, że hemofilia jest schorzeniem dziedziczonym w sposób sprzężony z chromosomem X i praktycznie wyłącznie dotyka mężczyzn.
Oba badane leki działają według odmiennych mechanizmów – concizumab poprzez hamowanie TFPI, a SerpinPC przez hamowanie określonych białek spowalniających krzepnięcie. Oba są podawane jako iniekcje podskórne w ramach regularnego leczenia zapobiegawczego, co może znacząco poprawić komfort życia pacjentów w porównaniu z dotychczasowymi metodami leczenia.
Austria
