Badanie dotyczące stosowania Valbenazinu w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Belgia, Włochy, Portugalia
To badanie kliniczne koncentruje się na dyskinezie związanej z mózgowym porażeniem dziecięcym. Dyskineza to mimowolne ruchy, które mogą występować u osób z mózgowym porażeniem dziecięcym – grupą zaburzeń wpływających na ruch i napięcie mięśniowe.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć medycznie potwierdzoną diagnozę dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym, co oznacza zaburzenie ruchowe charakteryzujące się szarpanym lub tanecznymi ruchami, określanymi jako ruchy choreiformne
- Stan zdrowia pacjenta powinien być stabilny, co oznacza, że nie oczekuje się jego zmiany lub pogorszenia w trakcie badania
- Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn
- Pacjent musi mieć od 4 do 17 lat – badanie obejmuje dzieci i nastolatków
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie mają dyskinezy związanej z mózgowym porażeniem dziecięcym
- Pacjenci, którzy nie doświadczają ruchów choreiformnych – szarpanych, mimowolnych ruchów mogących dotknąć różne części ciała
- Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym przewidzianym dla badania
- Pacjenci, którzy nie należą do określonych grup badawczych
Cel badania:
Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku Valbenazin w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Valbenazin lub placebo – substancję wyglądającą jak lek, ale niezawierającą aktywnego składnika. Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Takie podejście zapewnia obiektywne wyniki.
Badany lek:
Valbenazin to lek podawany doustnie w postaci twardych kapsułek. Jest on badany pod kątem zdolności do zmniejszania mimowolnych ruchów u osób z mózgowym porażeniem dziecięcym. Lek działa poprzez selektywne hamowanie transportera monoamin pęcherzykowych typu 2 (VMAT2), co zmniejsza uwalnianie dopaminy w mózgu i pomaga kontrolować mimowolne ruchy.
Przebieg badania:
Podczas badania uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo przez określony czas, a ich postępy będą monitorowane przez specjalistów medycznych. Głównym celem jest ocena zmiany w nasileniu mimowolnych ruchów. Badanie obejmuje szereg ocen, w tym:
- Ocenę całkowitego wyniku maksymalnej pląsawicy (TMC) – mierzącą zmniejszenie mimowolnych ruchów
- Globalną ocenę nasilenia objawów klinicznych (CGI-S)
- Skalę oceny zaburzeń ruchowych u dzieci (MD-CRS)
- Ocenę bólu przy użyciu zmodyfikowanej skali twarzy do oceny bólu (FPS-R)
- Ocenę poprawy według pacjenta i opiekuna
Badanie rozpoczęło rekrutację 2 października 2023 roku, a jego zakończenie planowane jest na 16 stycznia 2026 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące leczenia dystonii, a konkretnie dyskinezy związanej z mózgowym porażeniem dziecięcym. Badanie jest prowadzone w pięciu krajach europejskich: Hiszpanii, Polsce, Belgii, Włoszech i Portugalii, co zapewnia międzynarodowy zasięg i różnorodność uczestników.
Badanie koncentruje się na testowaniu leku Valbenazin – innowacyjnego preparatu z grupy inhibitorów VMAT2, który może pomóc w kontrolowaniu mimowolnych ruchów u dzieci i nastolatków w wieku od 4 do 17 lat. Jest to istotne badanie, ponieważ dyskineza może znacząco wpływać na codzienne funkcjonowanie młodych pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Badanie wykorzystuje metodologię podwójnie ślepej próby z randomizacją, co jest złotym standardem w badaniach klinicznych i pozwala na uzyskanie wiarygodnych wyników dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.
Belgia
