Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
6 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie dapansutrile w leczeniu ostrego napadu dny moczanowej u pacjentów
FrancjaBadanie wpływu odstawienia lub kontynuacji leczenia allopurynolem i febuksostatem u dorosłych pacjentów z dną moczanową w remisji
FrancjaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa tiguliksostatu w leczeniu dny moczanowej z hiperurykemią w porównaniu z allopurynolem u pacjentów z dną moczanową
BelgiaBadanie skuteczności febuksostatu w leczeniu dny moczanowej u pacjentów z różnym czasem rozpoczęcia terapii
FrancjaW skrócie
Dna moczanowa to schorzenie charakteryzujące się nagłymi i intensywnymi atakami bólu stawów, spowodowane gromadzeniem się kryształów kwasu moczowego. Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych, które testują różne podejścia terapeutyczne – od leczenia ostrych napadów, przez porównanie różnych leków obniżających stężenie kwasu moczowego, po strategie odstawiania terapii u pacjentów w remisji. Badania te mają na celu znalezienie bardziej skutecznych sposobów zarządzania objawami i zapobiegania przyszłym napadom.
Badanie prowadzone w: Holandia, Hiszpania, Francja
To badanie skupia się na leczeniu ostrego napadu dny moczanowej – stanu charakteryzującego się nagłym i intensywnym bólem stawów, często dotyczącym palucha. Badacze testują skuteczność leku o nazwie dapansutrile, który jest podawany w formie tabletek doustnych.
Kryteria włączenia do badania: Do udziału zapraszani są mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 18 lat z potwierdzonym klinicznie rozpoznaniem dny moczanowej. Konieczne jest wystąpienie napadu w ciągu ostatnich 96 godzin, potwierdzone bólem spoczynkowym o nasileniu co najmniej 50 mm w skali od 0 do 100. Pacjent musi być w ogólnie dobrym stanie zdrowia, szczególnie pod względem funkcji serca, nerek i wątroby. Wymagane jest podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie doświadczają aktualnie ostrego napadu dny, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby należące do grup wrażliwych wymagających szczególnej ochrony w badaniach.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak skutecznie dapansutrile zmniejsza ból stawów w porównaniu z placebo w ciągu 72 godzin od podania pierwszej dawki. Uczestnicy są monitorowani pod kątem natężenia bólu w różnych odstępach czasu – po 12, 24, 36, 48 i 60 godzinach, a także w 8. i 15. dniu. Dodatkowo oceniana jest tkliwość stawów, obrzęk i ogólny stan zdrowia. Do leczenia wspomagającego stosowany jest również paracetamol.
Badany lek: Dapansutrile działa jako środek przeciwzapalny, hamując specyficzne białko zaangażowane w proces zapalny, co pomaga zmniejszyć obrzęk i ból w stawach.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie porównuje dwie strategie stosowania leku febuksostat w tabletkach powlekanych 80 mg – rozpoczęcie leczenia natychmiast po napadzie lub 6 tygodni po jego wystąpieniu.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i doświadczyć napadu dny zdiagnozowanego natychmiast lub w ciągu ostatnich 5 dni. Napad powinien dotyczyć co najmniej jednego stawu obwodowego (np. w dłoniach lub stopach). Stężenie kwasu moczowego we krwi musi wynosić co najmniej 420 mikromoli na litr. Klirens kreatyniny powinien wynosić co najmniej 30 ml/min. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję i mieć negatywny test ciążowy. Pacjenci muszą być objęci ubezpieczeniem zdrowotnym i podpisać świadomą zgodę.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez aktualnego napadu dny, osoby poniżej 18. roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z ciężkimi problemami nerek lub wątroby, osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych, osoby z uczuleniem na febuksostat, z poważnymi problemami sercowymi (w tym przebytym zawałem lub udarem), z niekontrolowanym nadciśnieniem, z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków, oraz osoby planujące zabieg chirurgiczny w okresie trwania badania.
Cel badania: Głównym celem jest porównanie liczby dni z objawami dny w okresie około 42 dni. Uczestnicy prowadzą codzienny dzienniczek, w którym notują występowanie objawów. Natężenie bólu jest mierzone w 14., 42., 84. i 182. dniu. Oceniane są również nawroty choroby, ogólna sprawność i tolerancja leczenia.
Badany lek: Febuksostat obniża stężenie kwasu moczowego we krwi poprzez hamowanie oksydazy ksantynowej – enzymu odpowiedzialnego za produkcję kwasu moczowego. Badanie ma wykazać, czy moment rozpoczęcia terapii wpływa na skuteczność leczenia.
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie porównuje skuteczność dwóch leków w leczeniu ostrych napadów dny: prednizolonu (glikokortykosteroidu) i kolchicyny.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dorośli w wieku 18 lat i więcej, którzy doświadczają ostrego bólu w dłoni lub stopie, rozpoczętego nie więcej niż 2 dni temu. Wymagane jest kliniczne potwierdzenie ostrego napadu dny przez lekarza. Uczestnicy muszą wyrazić chęć uczestnictwa i podpisać świadomą zgodę.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez aktualnego napadu dny, osoby poniżej 18. lub powyżej 65. roku życia, osoby nieodczuwające silnego bólu (ocenianego w skali 0-10) oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, który z leków lepiej radzi sobie z najsilniejszym bólem występującym podczas ostrego napadu. Jest to badanie podwójnie zaślepione – ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje który lek, co zapewnia obiektywność wyników. Leki są podawane doustnie przez okres do pięciu dni. Monitorowane są poziomy bólu, obrzęk i tkliwość stawów oraz ogólna sprawność fizyczna od 1. do 6. dnia.
Badane leki: Prednizolon działa przeciwzapalnie, hamując układ odpornościowy i zmniejszając produkcję substancji wywołujących stan zapalny. Kolchicyna działa poprzez zakłócanie tworzenia mikrotubul, co zmniejsza aktywność białych krwinek odpowiedzialnych za stan zapalny.
Badanie prowadzone w: Francja
To długoterminowe badanie bada, czy można bezpiecznie odstawić leki obniżające stężenie kwasu moczowego u pacjentów, których dna jest w remisji kontrolowanej badaniami ultrasonograficznymi.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, rozpoznaną dnę moczanową według kryteriów z 2015 roku, oraz przyjmować allopurynol lub febuksostat przez co najmniej 2 lata. Konieczny jest brak napadów dny przez co najmniej 2 lata, brak guzków dnawych (tophi), a stężenie kwasu moczowego powinno wynosić 60 mg/l lub mniej. W badaniu ultrasonograficznym nie może być widocznych złogów moczanowych w stawach palucha i kolana. Pacjenci muszą mieć ubezpieczenie zdrowotne i podpisać świadomą zgodę.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niebędący dorosłymi, bez dny moczanowej, bez remisji oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest porównanie ryzyka napadów dny w ciągu 2 lat między pacjentami, którzy kontynuują terapię, a tymi, którzy ją odstawiają. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup. Regularne oceny odbywają się w miesiącach 6, 12, 18, 24, 30 i 36, obejmując badania ultrasonograficzne sprawdzające obecność złogów moczanowych oraz badania krwi mierzące stężenie kwasu moczowego. Oceniana jest również jakość życia związana ze zdrowiem i czynność nerek.
Badane leki: Allopurynol i febuksostat to leki obniżające stężenie kwasu moczowego poprzez hamowanie oksydazy ksantynowej. Badanie ma pomóc określić, kiedy bezpiecznie można rozważyć przerwanie terapii u pacjentów w długotrwałej remisji.
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie porównuje dwie strategie u pacjentów w remisji: kontynuację terapii obniżającej kwas moczowy versus jej odstawienie. Badane leki to allopurynol, benzbromaron i febuksostat.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć kliniczne rozpoznanie dny lub spełniać kryteria ACR-EULAR z 2015 roku. Powinni stosować allopurynol, benzbromaron i/lub febuksostat oraz osiągnąć remisję przez co najmniej 12 miesięcy. Remisja oznacza brak napadów i widocznych guzków dnawych w ciągu ostatnich 12 miesięcy, stężenie kwasu moczowego nie wyższe niż 0,36 mmol/l, ból związany z dną poniżej 2 w skali 0-10 oraz samoocenę aktywności choroby poniżej 2. Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, być kompetentni psychicznie i podpisać świadomą zgodę.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami niż dna, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Badanie trwa 24 miesiące i ocenia, ilu pacjentów w każdej grupie pozostaje w remisji w ciągu ostatnich 6 miesięcy okresu obserwacji. Kryteria remisji obejmują brak guzków dnawych, brak napadów, ból poniżej 2 w skali 0-10 oraz aktywność choroby poniżej 2, niezależnie od stężenia kwasu moczowego. Badanie ocenia również opłacalność obu strategii terapeutycznych.
Badane leki: Wszystkie trzy leki działają poprzez obniżanie stężenia kwasu moczowego we krwi. Allopurynol hamuje oksydazę ksantynową, benzbromaron zwiększa wydalanie kwasu moczowego przez nerki, a febuksostat również hamuje oksydazę ksantynową.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Czechy, Niemcy, Polska, Francja, Litwa, Belgia, Bułgaria, Włochy
To międzynarodowe badanie porównuje skuteczność nowego leku tigulixostat z tradycyjnie stosowanym allopurynolem u pacjentów z dną moczanową i hiperurykemią (podwyższonym stężeniem kwasu moczowego).
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć od 18 do 85 lat i wyrażać pisemną zgodę na udział. Wymagane jest rozpoznanie hiperurykemii oraz obecna lub przebyta dna moczanowa według określonych kryteriów medycznych. Pacjenci aktualnie przyjmujący leki obniżające kwas moczowy muszą mieć jego stężenie co najmniej 6,0 mg/dl, a ci nieprzyjmujący takich leków – co najmniej 7,0 mg/dl. Wskaźnik masy ciała (BMI) nie może przekraczać 50 kg/m², a przesączanie kłębuszkowe (eGFR, miara czynności nerek) musi wynosić co najmniej 30 ml/min/1,73m².
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami niż dna z hiperurykemią, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest określenie, czy tigulixostat może skuteczniej obniżać stężenie kwasu moczowego i utrzymywać je poniżej 6 mg/dl w 4., 5. i 6. miesiącu leczenia. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej tigulixostat (w tabletkach) lub allopurynol (w kapsułkach, w dawkach do 800 mg dziennie). Badanie trwa 12 miesięcy i obejmuje regularne badania krwi, badania fizykalne oraz monitorowanie objawów ubocznych. Śledzona jest również częstość napadów dny i ustępowanie istniejących guzków dnawych.
Badane leki: Tigulixostat to nowy inhibitor oksydazy ksantynowej, obecnie w fazie badań. Allopurynol to dobrze znany lek z tej samej grupy, szeroko stosowany w praktyce klinicznej. Oba leki działają poprzez hamowanie enzymu odpowiedzialnego za produkcję kwasu moczowego.
Przedstawione 6 badań klinicznych oferuje szeroki wgląd w różne aspekty leczenia dny moczanowej – od ostrej fazy napadu po długoterminowe zarządzanie chorobą u pacjentów w remisji.
Badania nad ostrymi napadami testują nowe podejścia terapeutyczne, takie jak dapansutrile, oraz porównują skuteczność klasycznych leków przeciwzapalnych (prednizolon versus kolchicyna). Szczególnie interesujące są badania dotyczące optymalnego momentu rozpoczęcia terapii obniżającej kwas moczowy – porównanie natychmiastowego i opóźnionego podawania febuksostatu może dostarczyć cennych wskazówek dla praktyki klinicznej.
Istotną grupę stanowią badania skupione na pacjentach w długotrwałej remisji, które próbują odpowiedzieć na pytanie, czy można bezpiecznie odstawić leki obniżające kwas moczowy. Trzy takie badania (prowadzone we Francji i Holandii) wykorzystują zaawansowane metody obrazowania, takie jak ultrasonografia, do obiektywnej oceny remisji choroby.
Badanie międzynarodowe (obejmujące 10 krajów europejskich, w tym Polskę) testuje nowy lek – tigulixostat – co może w przyszłości poszerzyć możliwości terapeutyczne dla pacjentów, u których tradycyjne leki są nieskuteczne lub źle tolerowane.
Warto zauważyć, że badania koncentrują się nie tylko na skuteczności farmakologicznej, ale również na jakości życia pacjentów, opłacalności terapii oraz długoterminowych wynikach leczenia. Wszystkie badania stosują rygorystyczne metodologie, w tym randomizację i podwójnie zaślepioną próbę, co zwiększa wiarygodność uzyskanych wyników.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
