Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
3 badania kliniczne w tym schorzeniu
Badanie oceniające skuteczność N-acetylo-L-leucyny w leczeniu ataksji-teleangiektazji (A-T) u pacjentów z tą chorobą
NiemcyBadanie wpływu deksametazonu sodu fosforanu na objawy neurologiczne u dzieci z ataksją-teleangiektazją
BelgiaBadanie nad bezpieczeństwem i tolerancją deksametazonu sodu fosforanu u pacjentów z ataksją-teleangiektazją
DaniaW skrócie
Ataksja teleangiektazja to rzadka choroba genetyczna wpływająca na układ nerwowy i koordynację ruchów. Obecnie trwają 3 badania kliniczne testujące nowe metody leczenia tej choroby, w tym terapie mające na celu poprawę objawów neurologicznych i koordynacji ruchowej u pacjentów w różnym wieku.
Badanie prowadzone w: Słowacja, Niemcy, Hiszpania
To badanie koncentruje się na testowaniu leku o nazwie N-Acetylo-L-Leucyna u pacjentów z ataksją teleangiektazją, rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na ruchy ciała i koordynację. Lek podawany jest w postaci zawiesiny doustnej, czyli płynnego leku przyjmowanego przez usta. Celem badania jest określenie, jak dobrze N-Acetylo-L-Leucyna działa w leczeniu problemów z ruchem związanych z ataksją teleangiektazją.
Kryteria włączenia do badania:
Kryteria wykluczenia:
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie skuteczności N-Acetylo-L-Leucyny w leczeniu objawów ataksji. Uczestnicy będą otrzymywać albo lek badany, albo placebo w różnych okresach. Okres leczenia trwa 12 miesięcy, a maksymalna dzienna dawka leku wynosi 4 gramy. Jest to badanie krzyżowe, co oznacza, że uczestnicy będą przechodzić między otrzymywaniem rzeczywistego leku a placebo w różnych okresach badania.
Badany lek: N-Acetylo-L-Leucyna to lek testowany w celu poprawy objawów ataksji u pacjentów z ataksją teleangiektazją. Pochodna aminokwasu działa na układ nerwowy, pomagając poprawić równowagę i zmniejszyć objawy utraty koordynacji ruchowej.
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Norwegia, Dania, Polska, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim zaburzeniu genetycznym zwanym ataksją teleangiektazją. Choroba wpływa na układ nerwowy i inne części ciała, prowadząc do problemów z ruchem i koordynacją. W badaniu stosowane jest leczenie zwane EryDex, które polega na użyciu leku o nazwie fosforan sodu deksametazonu. Lek ten jest zamykany we własnych czerwonych krwinkach pacjenta, a następnie ponownie podawany do organizmu.
Kryteria włączenia do badania:
Kryteria wykluczenia:
Cel badania: Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji EryDex u pacjentów z ataksją teleangiektazją oraz zbadanie jego wpływu na objawy neurologiczne. Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie związane z tą chorobą, będą otrzymywać leczenie EryDex i monitorowani pod kątem wszelkich skutków ubocznych lub zmian w stanie zdrowia. Badanie będzie trwać do 2026 roku.
Badany lek: EryDex to terapia, w której fosforan sodu deksametazonu (lek steroidowy) jest dostarczany powoli w czasie za pomocą własnych czerwonych krwinek pacjenta. Metoda ta ma na celu pomóc w zarządzaniu objawami ataksji teleangiektazji i poprawić funkcjonowanie neurologiczne poprzez zmniejszenie stanu zapalnego.
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Norwegia, Polska, Dania, Hiszpania, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skutków leczenia EryDex u osób z ataksją teleangiektazją. Leczenie polega na użyciu leku zwanego fosforanem sodu deksametazonu, który jest zamykany we własnych czerwonych krwinkach pacjenta. Ten proces ma na celu pomóc w zarządzaniu objawami związanymi z ośrodkowym układem nerwowym, takimi jak trudności z koordynacją i ruchem.
Kryteria włączenia do badania:
Kryteria wykluczenia:
Cel badania: Celem badania jest ocena, czy EryDex może zapewnić znaczącą poprawę objawów neurologicznych u dzieci w wieku 6-9 lat z ataksją teleangiektazją. Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymywania albo leczenia EryDex, albo placebo. Badanie prowadzone jest metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Badanie ma trwać kilka miesięcy, z zaplanowanymi wizytami w celu śledzenia postępów. Szacuje się, że zakończy się 31 lipca 2025 roku.
Badany lek: EryDex to terapia wykorzystująca specjalny system dostarczania leku za pośrednictwem czerwonych krwinek. Deksametazon, kortykosteroid, jest zamykany w czerwonych krwinkach i podawany jako infuzja. Ma to na celu poprawę objawów związanych z ośrodkowym układem nerwowym poprzez zmniejszenie stanu zapalnego i modulację odpowiedzi immunologicznej.
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące ataksji teleangiektazji, testujące dwa różne podejścia terapeutyczne. Badania są rozproszone geograficznie, obejmując wiele krajów europejskich, w tym Polskę, Niemcy, Hiszpanię, Włochy, Norwegię, Danię, Belgię, Słowację oraz Chorwację.
Dwa badania koncentrują się na terapii EryDex, która wykorzystuje fosforan sodu deksametazonu zamknięty we własnych czerwonych krwinkach pacjenta. Jedno z tych badań jest przeznaczone specyficznie dla dzieci w wieku 6-9 lat, podczas gdy drugie jest badaniem kontynuacyjnym dla pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie. Trzecie badanie testuje N-Acetylo-L-Leucynę, pochodną aminokwasu, u pacjentów w wieku od 4 lat.
Wszystkie badania mają na celu poprawę objawów neurologicznych i koordynacji ruchowej u pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną. Badania stosują różne metody oceny skuteczności, w tym skalę SARA i ICARS, które mierzą poziom ataksji i koordynacji ruchowej. Wymagania dotyczące masy ciała (minimum 15 kg) są wspólne dla wszystkich trzech badań, co odzwierciedla potrzebę odpowiedniej dawki leku w stosunku do masy ciała pacjenta.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
