Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją deksametazonu sodu fosforanu u pacjentów z ataksją-teleangiektazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Ataksja Teleangiektazja (A-T), która jest rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na układ nerwowy i odpornościowy. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie dexamethasone sodium phosphate, który jest podawany w formie roztworu do infuzji. Lek ten jest specjalnie przygotowywany, aby być wprowadzonym do czerwonych krwinek pacjenta, co jest częścią procesu zwanego EryDex.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku EryDex u pacjentów z A-T. Dodatkowo, badanie ma na celu zbadanie wpływu leku na objawy neurologiczne związane z tą chorobą. Badanie jest kontynuacją wcześniejszego badania, w którym pacjenci już uczestniczyli. W trakcie badania pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia.

Badanie będzie trwało do 2026 roku i obejmie pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie i nie mają przeciwwskazań do dalszego leczenia. Pacjenci będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, w tym badaniom neurologicznym i laboratoryjnym.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakończeniu udziału w badaniu IEDAT-04-2022, uczestnik może przystąpić do badania rozszerzonego, jeśli spełnia kryteria włączenia, takie jak brak przeciwwskazań zdrowotnych i waga ciała co najmniej 15 kg.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek dexamethasone sodium phosphate jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej. Lek ten jest przeznaczony do enkapsulacji w autoerytrocytach, co oznacza, że jest wprowadzany do własnych czerwonych krwinek pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku są oceniane poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych, zmian w parametrach życiowych, wynikach badań laboratoryjnych oraz wynikach badań fizycznych i neurologicznych.

    Dodatkowo, stosowana jest skala oceny nasilenia myśli samobójczych Columbia (C-SSRS) w celu monitorowania stanu psychicznego.

  4. Krok 4

    Ocena efektów neurologicznych

    Badanie ma na celu również ocenę wpływu leku EryDex na objawy neurologiczne u pacjentów z ataksją-teleangiektazją (A-T).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 31 października 2026 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną Ataksję Teleangiektazję (A-T), co jest rzadką chorobą genetyczną.
  • Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badanie o nazwie IEDAT-04-2022, w tym wszystkie końcowe oceny skuteczności (Wizyta 9), i nie może mieć przeciwwskazań do kontynuacji leczenia, co ocenia lekarz prowadzący.
  • Waga ciała pacjenta musi wynosić co najmniej 15 kg.
  • Badanie jest otwarte dla pacjentów obu płci, czyli zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Badanie obejmuje osoby w wieku od 2 do 18 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

EryDex to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z ataksją teleangiektazją (A-T). EryDex jest badany pod kątem jego wpływu na objawy neurologiczne u pacjentów z A-T. Lek ten jest częścią badania otwartego, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i badacze wiedzą, jaki lek jest podawany.

Co już wiadomo o tej terapii

EryDex – EryDex jest lekiem podawanym w formie dożylnej, który jest obecnie badany w kontekście leczenia ataksji teleangiektazji (A-T). W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i tolerancję u pacjentów z A-T. Główne wskazania terapeutyczne obejmują łagodzenie objawów neurologicznych związanych z tą chorobą. Mechanizm działania EryDex polega na modyfikacji odpowiedzi immunologicznej organizmu, co może pomóc w zmniejszeniu objawów neurologicznych. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Ataksja-teleangiektazja (A-T) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ nerwowy, układ odpornościowy oraz inne części ciała. Charakteryzuje się postępującą ataksją, czyli zaburzeniami koordynacji ruchowej, które zaczynają się w dzieciństwie. Osoby z A-T mogą również doświadczać teleangiektazji, czyli rozszerzonych naczyń krwionośnych widocznych na skórze i w oczach. Choroba ta prowadzi do osłabienia układu odpornościowego, co zwiększa podatność na infekcje. Z czasem objawy neurologiczne mogą się nasilać, wpływając na zdolność chodzenia i mówienia. A-T jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513618-37-00Kod protokołuIEDAT-05-2024Planowana liczba uczestników106 osóbSponsorQuince Therapeutics S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).