Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
25 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie bezpieczeństwa i działania etawopiwabu u dzieci z anemią sierpowatokrwinkową
FrancjaBadanie porównujące morfiny z lidokainą w leczeniu bólu podczas kryzysu niedokrwiennego u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową
BelgiaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej DREAM01 z imatynibem lub bez niego u pacjentów z ciężką anemią sierpowatokrwinkową
FrancjaBadanie lidokainy w leczeniu bólu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową podczas kryzysu naczyniowo-zatorowego
FrancjaW skrócie
Anemia sierpowata to genetyczne zaburzenie krwi, które wpływa na kształt i funkcję czerwonych krwinek. Obecnie na całym świecie prowadzonych jest 19 badań klinicznych testujących różne terapie mające na celu poprawę jakości życia pacjentów z tym schorzeniem. Badania obejmują terapię genową, leki doustne oraz infuzje dożylne, a ich celem jest redukcja bolesnych epizodów, poprawa poziomu hemoglobiny oraz zapobieganie powikłaniom.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej o nazwie lovotibeglogene autotemcel. Terapia polega na modyfikacji własnych komórek macierzystych krwi pacjenta poza organizmem przy użyciu wektora lentiwirusowego, a następnie ich ponownym podaniu pacjentowi.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić pacjenci z anemią sierpowatą, którzy wcześniej otrzymali produkt lekowy w poprzednim badaniu klinicznym. Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez anemii sierpowatej, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, a także osoby z alergiami na badany lek.
Cel badania: Monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia przez okres do 15 lat. Badanie śledzi występowanie zdarzeń immunologicznych, zaburzeń krwi, neurologicznych oraz ocenia wpływ na częstość i nasilenie bolesnych epizodów naczyniowo-zaporowych.
Badany lek: Lovocel (lovotibeglogene autotemcel) – terapia genowa wykorzystująca zmodyfikowane komórki macierzyste krwi pacjenta do produkcji zdrowych czerwonych krwinek.
Badanie prowadzone w: Grecja, Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania
Badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie etawopiwatuTabletki, leku przyjmowanego doustnie w postaci tabletek po 200 mg.
Kryteria włączenia: Pacjenci, którzy ukończyli leczenie etawopiwatem w poprzednim badaniu i odnieśli korzyści kliniczne. Mogą kontynuować przyjmowanie innych leków na anemię sierpowatą, takich jak hydroksymocznik, krizanlizumab lub L-glutamina, jeśli dawka była stabilna.
Kryteria wykluczenia: Osoby poniżej 2 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężkimi problemami wątroby lub nerek, niekontrolowanym nadciśnieniem, aktywnymi infekcjami oraz osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych.
Cel badania: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i monitorowanie poziomu hemoglobiny, hospitalizacji oraz ewentualnych działań niepożądanych podczas długotrwałego stosowania leku.
Badany lek: Etawopiwat – aktywator kinazy pirogronianowej, który może poprawiać funkcjonowanie czerwonych krwinek.
Badanie prowadzone w: Belgia, Grecja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Francja
To badanie porównuje skuteczność etawopiwatuTabletki z placebo u młodzieży i dorosłych z anemią sierpowatą.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku co najmniej 12 lat z potwierdzoną diagnozą anemii sierpowatej, którzy doświadczyli od 2 do 10 epizodów kryzysów naczyniowo-zaporowych w ciągu ostatniego roku. Poziom hemoglobiny musi wynosić między 5,0 a 10,5 g/dL.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez anemii sierpowatej, poniżej 12 roku życia oraz osoby niemogące lub niechcące przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Ocena, czy etawopiwat może zmniejszyć liczbę bolesnych epizodów i poprawić poziom hemoglobiny. Badanie monitoruje także zmęczenie i wydolność fizyczną pacjentów.
Badany lek: Etawopiwat – modulator hemoglobiny działający poprzez aktywację kinazy pirogronianowej.
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie ocenia działanie hydroksykarbamidu w postaci rozpuszczalnych tabletek SIKLOS PAEDIATRIC 50 mg u dzieci w wieku od 9 miesięcy do 11 lat.
Kryteria włączenia: Dzieci z anemią sierpowatą typu HbSS lub HbSβ0, które nie były wcześniej leczone hydroksykarbamide. Wymagana jest zgoda obojga rodziców lub przedstawiciela prawnego.
Kryteria wykluczenia: Dzieci poniżej 9 miesięcy lub powyżej 11 lat, osoby niemogące przyjmować leku dwa razy dziennie.
Cel badania: Ocena, jak organizm przetwarza lek przy podawaniu dwa razy dziennie oraz monitorowanie zmian w parametrach krwi, takich jak hemoglobina, przez okres do 12 miesięcy.
Badany lek: Hydroksykarbamid – lek zwiększający produkcję hemoglobiny płodowej, co pomaga zmniejszyć częstość bolesnych epizodów.
Badanie prowadzone w: Francja, Belgia, Holandia, Irlandia
Badanie II fazy ocenia różne dawki tebapiwatuTabletki w porównaniu z placebo w leczeniu niedokrwistości u osób z anemią sierpowatą.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku co najmniej 16 lat (we Francji co najmniej 18 lat) z poziomem hemoglobiny między 5,5 a 10,5 g/dL. Jeśli pacjent przyjmuje hydroksymocznik, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni.
Kryteria wykluczenia: Osoby z innymi typami anemii sierpowatej niż HbSS lub HbSβ0, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężką niewydolnością nerek lub chorobą wątroby, osoby z niedawną transfuzją krwi.
Cel badania: Badanie trwa 12 tygodni i ocenia, czy tebapiwat może zwiększyć poziom hemoglobiny o co najmniej 1,0 g/dL. Monitorowane są także biomarkery zapalenia i wpływ na kryzys bólowy.
Badany lek: Tebapiwat (AG-946) – aktywator kinazy pirogronianowej, który może poprawiać metabolizm energetyczny czerwonych krwinek.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia nowy lek BMS-986470 w postaci tabletek powlekanych u osób zdrowych oraz u pacjentów z anemią sierpowatą.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku co najmniej 18 lat z udokumentowaną diagnozą anemii sierpowatej (HbSS, HbSβ0-talasemia lub HbSβ+-talasemia), którzy doświadczyli co najmniej 4 kryzysów naczyniowo-zaporowych w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 2 w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez anemii sierpowatej, poza określonym zakresem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Określenie bezpiecznej dawki BMS-986470 oraz ocena jego wpływu na różne typy hemoglobiny, w tym hemoglobinę płodową i sierpowatą.
Badany lek: BMS-986470 – lek badawczy mający na celu poprawę zdrowia i funkcji czerwonych krwinek.
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie koncentruje się na leczeniu ostrego zespołu klatki piersiowej, groźnego powikłania anemii sierpowatej, za pomocą toksylizumabu podawanego dożylnie.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku co najmniej 2 lat z anemią sierpowatą hospitalizowani z powodu ostrego zespołu klatki piersiowej, wymagający dodatkowego tlenu lub wspomagania oddechowego. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez anemii sierpowatej, niewymagające dodatkowego tlenu lub wspomagania oddechowego.
Cel badania: Ocena, czy toksylizumab może przyspieszyć ustąpienie potrzeby dodatkowego tlenu i wspomagania oddechowego poprzez redukcję stanu zapalnego.
Badany lek: Toksylizumab – przeciwciało monoklonalne blokujące białko wywołujące zapalenie, podawane w pojedynczej infuzji dożylnej.
Badanie prowadzone w: Francja, Niemcy
Badanie ocenia osywelator, lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek, u pacjentów z anemią sierpowatą w różnych grupach wiekowych.
Kryteria włączenia: Pacjenci z genotypem anemii sierpowatej HbSS lub HbSB, którzy doświadczyli od 2 do 10 kryzysów naczyniowo-zaporowych w ciągu ostatniego roku. Poziom hemoglobiny musi wynosić między 5,5 a 10,5 g/dL.
Kryteria wykluczenia: Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężkimi problemami wątroby lub nerek, osoby z historią alergicznych reakcji na leki, pacjenci po poważnych operacjach w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Badanie składa się z trzech części oceniających zmiany poziomu hemoglobiny, odpowiedź na lek oraz częstość kryzysów naczyniowo-zaporowych przez okres do 48 tygodni.
Badany lek: Osywelator (GBT021601) – modulator hemoglobiny mający poprawiać kształt i przeżywalność czerwonych krwinek.
Badanie prowadzone w: Francja, Irlandia
Badanie ocenia wpływ mitapiwatuTabletki na funkcję nerek u pacjentów z anemią sierpowatą i nefropatią.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku co najmniej 16 lat (we Francji co najmniej 18 lat) z potwierdzoną diagnozą anemii sierpowatej (HbSS lub HbS/β0-talasemia) i poziomem hemoglobiny między 5,5 a 10,5 g/dL. Wymagane są dwa testy moczu wykazujące stosunek albumina-kreatynina między 100 a 2000 mg/g.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez anemii sierpowatej i nefropatii, poza określonym zakresem wiekowym.
Cel badania: Ocena zmian w stosunku albumina-kreatynina od początku badania do 6 miesięcy oraz monitorowanie częstości wizyt w izbie przyjęć i hospitalizacji.
Badany lek: Mitapiwat – aktywator kinazy pirogronianowej mający na celu poprawę funkcji nerek i ogólnego stanu zdrowia.
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie porównuje dwie różne metody monitorowania pacjentów przyjmujących hydroksymocznik w celu optymalizacji leczenia anemii sierpowatej.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku od 2 do 35 lat z genotypem HbSS, hospitalizowani z powodu kryzysu naczyniowo-zaporowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Wymagana jest zgoda obojga rodziców lub przedstawicieli prawnych.
Kryteria wykluczenia: Osoby poza określonym zakresem wiekowym, niezdolne do przyjmowania leku dwa razy dziennie.
Cel badania: Ocena, jak szybko pacjenci osiągają stabilny poziom leczenia oraz monitorowanie liczby bolesnych epizodów, hospitalizacji i działań niepożądanych.
Badany lek: Hydroksymocznik (hydroksykarbamid) – lek zwiększający produkcję hemoglobiny płodowej, dostępny w różnych postaciach.
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Grecja, Niemcy, Hiszpania, Holandia, Belgia
Badanie ocenia skuteczność rilzabrutynibuTabletki w zapobieganiu bolesnym epizodom naczyniowo-zaporowym u pacjentów z anemią sierpowatą.
Kryteria włączenia: Pacjenci, którzy doświadczyli od 2 do 10 udokumentowanych ostrych kryzysów naczyniowo-zaporowych w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową. Jeśli przyjmują hydroksymocznik, dawka musi być stabilna przez co najmniej 6 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Osoby z innymi typami anemii sierpowatej, które miały transfuzję krwi w ciągu ostatnich 90 dni, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężką chorobą nerek lub wątroby, osoby z kryzysem naczyniowo-zaporowym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania.
Cel badania: Badanie trwa 52 tygodnie i monitoruje liczbę bolesnych epizodów, czas do pierwszego epizodu oraz zmiany w poziomie zmęczenia.
Badany lek: Rilzabrutynib – inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona, który może zmniejszyć zapalenie i ból.
Obecnie prowadzonych jest 19 badań klinicznych nad różnymi metodami leczenia anemii sierpowatej. Francja jest krajem, w którym prowadzi się najwięcej badań, co wskazuje na silne zaangażowanie tego regionu w rozwój nowych terapii. Badania obejmują szerokie spektrum podejść terapeutycznych – od innowacyjnej terapii genowej, przez doustne aktywatory kinazy pirogronianowej, po przeciwciała monoklonalne podawane dożylnie.
Wiele badań koncentruje się na zmniejszeniu częstości i nasilenia kryzysów naczyniowo-zaporowych, które są główną przyczyną bólu i hospitalizacji u pacjentów z anemią sierpowatą. Kilka badań ocenia leki takie jak etawopiwat, tebapiwat i mitapiwat, które działają jako aktywatory kinazy pirogronianowej i mają na celu poprawę funkcji czerwonych krwinek oraz poziomu hemoglobiny.
Badania obejmują pacjentów w różnym wieku – od niemowląt po dorosłych – co pokazuje, że poszukiwania skutecznych terapii dotyczą wszystkich grup wiekowych. Istotne jest, że niektóre badania skupiają się na specyficznych powikłaniach anemii sierpowatej, takich jak ostry zespół klatki piersiowej czy nefropatia, co może prowadzić do bardziej ukierunkowanych i skutecznych metod leczenia.
Terapia genowa, testowana we francuskim badaniu, reprezentuje przełomowe podejście, które potencjalnie może oferować długotrwałe rozwiązanie poprzez korektę genetycznej przyczyny choroby. Długoterminowe badania bezpieczeństwa i skuteczności tych terapii są kluczowe dla zapewnienia, że nowe leczenie jest nie tylko skuteczne, ale także bezpieczne przez wiele lat stosowania.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
