Badanie teklystamambu u pacjentów z wcześniej leczoną amyloidozą AL
Badanie prowadzone w: Francja, Niemcy, Włochy, Holandia, Grecja
To badanie jest przeznaczone dla osób, które już otrzymały leczenie amyloidozy łańcuchów lekkich. Uczestnikami mogą zostać osoby dorosłe (od 18 lat), u których potwierdzono diagnozę za pomocą specjalistycznych testów. Badanie ocenia skuteczność leku o nazwie teklystamab, który jest nowoczesnym lekiem biologicznym pomagającym układowi odpornościowemu zwalczać nieprawidłowe komórki.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić pacjenci z potwierdzoną diagnozą amyloidozy AL, u których przeprowadzono testy genetyczne wykluczające dziedziczne formy choroby. Wymagany jest wiek co najmniej 18 lat oraz sprawność według skali ECOG na poziomie 0-2 (co oznacza zdolność do samodzielnego funkcjonowania mimo pewnych objawów). Pacjenci muszą mieć za sobą co najmniej jedną linię leczenia, w tym leki takie jak daratumumab i bortezomib. Konieczna jest mierzalna choroba oraz zajęcie co najmniej jednego narządu (serca, nerek, wątroby, układu pokarmowego lub nerwowego).
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu amyloidozy AL, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz ci, którzy otrzymywali leczenie w ciągu ostatnich 14 dni przed rozpoczęciem badania.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak wielu pacjentów osiągnie całkowitą odpowiedź po trzech cyklach leczenia teklystamabem. Badanie monitoruje również reakcję zajętych narządów oraz bezpieczeństwo i tolerancję leczenia.
Badany lek: Teklystamab podawany jest w postaci iniekcji podskórnych. Jest to lek z grupy przeciwciał dwuswoistych, który pomaga układowi odpornościowemu wykrywać i niszczyć nieprawidłowe komórki produkujące szkodliwe białka.
Badanie birtamimambu i bortezomibu u pacjentów z zaawansowaną amyloidozą łańcuchów lekkich
Badanie prowadzone w: Włochy, Izrael, Francja, Grecja, Dania, Portugalia, Belgia, Czechy, Niemcy, Hiszpania, Austria, Irlandia, Węgry, Holandia, Polska
To badanie dotyczy pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, określaną jako stadium Mayo IV. Testowany jest lek birtamimab w połączeniu ze standardowym leczeniem.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby dorosłe (od 18 lat) z nowo rozpoznaną amyloidozą AL, które nie otrzymały jeszcze żadnego leczenia. Wymagane jest zajęcie serca oraz spełnienie kryteriów stadium Mayo IV, co oznacza poziom NT-proBNP wynoszący 1800 pg/ml lub wyższy, troponiny-T 0,025 ng/ml lub wyższy oraz dFLC (różnicy wolnych łańcuchów lekkich) 18 mg/dl lub wyższy. Pacjenci muszą być zakwalifikowani do rozpoczęcia chemioterapii pierwszej linii zawierającej bortezomib podawany raz w tygodniu podskórnie.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, którzy niedawno przebyli zawał serca lub mają ciężkie problemy z sercem, osoby z ciężką chorobą nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni oraz osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy birtamimab dodany do standardowego leczenia może przedłużyć życie pacjentów z zaawansowaną postacią choroby oraz poprawić funkcjonowanie zajętych narządów.
Badany lek: Birtamimab podawany jest dożylnie. Jest to przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z nieprawidłowymi białkami amyloidu i może pomagać w ich usuwaniu z tkanek.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych dotyczących amyloidozy pierwotnej (AL), obejmujących łącznie 15 krajów europejskich oraz Izrael. Największa koncentracja badań występuje w krajach Europy Zachodniej i Południowej, przy czym Grecja uczestniczy w aż 5 z 6 badań, co czyni ją jednym z głównych ośrodków badawczych w tym zakresie.
Zdecydowana większość badań koncentruje się na terapiach zawierających daratumumab – przeciwciało monoklonalne, które pojawia się w 4 z 6 badań, zarówno jako terapia dla pacjentów nowo zdiagnozowanych, jak i tych z nawracającą lub oporną postacią choroby. Inne często badane leki to bortezomib (obecny w 5 badaniach), cyklofosfamid (4 badania) oraz deksamatazon (4 badania).
Warto zauważyć, że badania obejmują różne stadia zaawansowania choroby: od pacjentów nowo zdiagnozowanych, przez tych z nawrotami, aż po osoby z bardzo zaawansowaną chorobą (stadium Mayo IV). Dwa badania testują całkowicie nowe podejścia terapeutyczne – teklystamab i linwoseltamab dla pacjentów z oporną postacią choroby oraz birtamimab dla zaawansowanych przypadków.
Szczególnie istotne jest, że jedno z badań prowadzone jest wyłącznie w Polsce i testuje innowacyjną kombinację zawierającą sargamostym – lek, który może pomagać w rozkładaniu złogów amyloidu poprzez aktywację komórek odpornościowych. To pokazuje, że polscy pacjenci mają dostęp do najnowszych terapii badanych na świecie.
Wszystkie badania zwracają szczególną uwagę na bezpieczeństwo sercowe, co jest kluczowe, ponieważ zajęcie serca jest jednym z najpoważniejszych powikłań amyloidozy AL i główną przyczyną zgonów pacjentów. Większość protokołów wymaga regularnego monitorowania funkcji serca za pomocą specjalistycznych biomarkerów, takich jak NT-proBNP i troponiny.
Francja
