Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ziftomenib z chemioterapią dla dzieci z nawrotową lub oporną ostrą białaczką

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką. W szczególności skupia się na przypadkach, gdzie występują specyficzne zmiany genetyczne, takie jak KMT2A-rearanżacja, NUP98-rearanżacja lub mutacja NPM1. W badaniu stosowany będzie nowy lek o nazwie ziftomenib, który jest inhibitorem meniny, w połączeniu z chemioterapią. Chemioterapia obejmuje leki takie jak cytarabina i fludarabina fosforan. Celem badania jest ustalenie odpowiedniej dawki Ziftomenibu w połączeniu z chemioterapią, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać ziftomenib w formie kapsułek doustnych oraz chemioterapię w formie wstrzyknięć dożylnych. Badanie będzie monitorować, jak organizm dzieci reaguje na leczenie, w tym jak szybko lek jest wchłaniany i usuwany z organizmu. Dodatkowo, będą oceniane ewentualne działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas leczenia. Badanie ma na celu znalezienie najlepszej dawki leku, która będzie skuteczna, a jednocześnie bezpieczna dla dzieci.

Badanie jest zaplanowane na kilka lat, a jego zakończenie przewiduje się na koniec 2028 roku. W trakcie badania dzieci będą poddawane regularnym badaniom, aby ocenić skuteczność leczenia i monitorować ich stan zdrowia. Ważne jest, aby dzieci były pod stałą opieką medyczną, aby zapewnić im bezpieczeństwo i jak najlepsze wyniki leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna terapię z użyciem ziftomenibu w połączeniu z chemioterapią.

    Celem badania jest ustalenie odpowiedniej dawki ziftomenibu w połączeniu z chemioterapią dla dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką.

  2. Krok 2

    Podawanie ziftomenibu

    Ziftomenib jest podawany doustnie w formie twardych kapsułek.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane indywidualnie w zależności od wyników badań i reakcji organizmu pacjenta.

  3. Krok 3

    Chemioterapia

    Chemioterapia obejmuje podawanie cytarabiny i fludarabiny fosforanu dożylnie.

    Cytarabina jest podawana w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Fludarabina fosforan jest podawana jako koncentrat do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

  4. Krok 4

    Podawanie hydrokortyzonu

    Hydrokortyzon jest podawany dokanałowo w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Jest to część terapii wspomagającej, mającej na celu zmniejszenie stanu zapalnego i wspomaganie organizmu w walce z chorobą.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem działań niepożądanych i reakcji na leczenie.

    Oceniane są parametry farmakokinetyczne ziftomenibu, takie jak maksymalne stężenie leku we krwi (Cmax) i czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax).

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu terapii pacjent jest poddawany ocenie skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Badanie ma na celu określenie, czy pacjent może przejść do kolejnych etapów leczenia, takich jak przeszczepienie komórek macierzystych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 0 do 21 lat i ważyć co najmniej 5 kg. Większość pacjentów powinna być poniżej 18 roku życia.
  • Kobiety karmiące piersią muszą zgodzić się na niekarmienie piersią podczas badania.
  • Pacjenci, którzy mogą mieć dzieci, muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas badania i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu. Mężczyźni muszą używać prezerwatyw i nie mogą być ojcami ani oddawać nasienia w tym czasie.
  • Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z ostrych skutków ubocznych wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej. Muszą minąć określone okresy od zakończenia różnych terapii, takich jak interleukiny, czynniki wzrostu, radioterapia, przeszczepy komórek macierzystych, terapia komórkowa i inne.
  • Pacjenci, którzy mieli wcześniejsze leczenie innym inhibitorem meniny, mogą wziąć udział, chyba że doświadczyli poważnych skutków ubocznych związanych z tym leczeniem.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ostrą białaczkę z określonymi zmianami genetycznymi (KMT2A-r, NPM1-m, NUP98-r) w pierwszym lub kolejnym nawrocie lub być opornym na standardowe leczenie.
  • Pacjenci muszą spełniać określone warunki dotyczące nawrotu choroby lub oporności na leczenie, takie jak obecność określonej liczby komórek białaczkowych w szpiku kostnym.
  • Pacjenci w USA i Kanadzie muszą być zapisani do innego badania (APAL2020SC) przed przystąpieniem do tego badania.
  • Pacjenci muszą mieć odpowiedni stan zdrowia, oceniany według określonych skal (ECOG, Lansky, Karnofsky).
  • Pacjenci muszą mieć odpowiednią funkcję narządów, w tym nerek, wątroby i serca, zgodnie z określonymi kryteriami.
  • Pacjenci muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a w przypadku dzieci, również zgodę rodziców lub opiekunów.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed przystąpieniem do badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogłyby być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogłyby wpłynąć na działanie leku.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogłyby wpłynąć na jego zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może mieć choroby psychicznej, która mogłaby utrudnić zrozumienie i przestrzeganie procedur badania.
  • Pacjent nie może mieć aktywnej infekcji, która mogłaby wpłynąć na jego zdrowie podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ziftomenib to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest to inhibitor meniny, który ma na celu blokowanie działania białka meniny, co może pomóc w leczeniu niektórych rodzajów białaczki. W tej próbie ziftomenib jest testowany w połączeniu z chemioterapią u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką. Chemioterapia (FLA) to standardowa terapia stosowana w leczeniu białaczki. W tej próbie klinicznej chemioterapia jest stosowana w połączeniu z ziftomenibem, aby ocenić, czy takie połączenie jest bardziej skuteczne w leczeniu dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką.

Co już wiadomo o tej terapii

Ziftomenib – Ziftomenib jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jest badany w połączeniu z chemioterapią u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką, w tym z ostrą białaczką szpikową, ostrą białaczką limfoblastyczną oraz białaczką o mieszanym fenotypie. Działa poprzez hamowanie białka menin, co wpływa na procesy genetyczne związane z rozwojem białaczki. Ziftomenib jest klasyfikowany jako inhibitor menin, a jego głównym celem jest poprawa skuteczności leczenia białaczek z określonymi mutacjami genetycznymi.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – Jest to nowotwór krwi, który zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie komórki krwi są produkowane. W tej chorobie szpik kostny produkuje nieprawidłowe białe krwinki, które szybko się mnożą i wypierają zdrowe komórki krwi. Choroba może prowadzić do objawów takich jak zmęczenie, łatwe siniaczenie, infekcje i krwawienia. Postępuje szybko, co oznacza, że objawy mogą się nasilać w krótkim czasie. Mieszana białaczka o ostrym fenotypie – Jest to rzadki rodzaj białaczki, w którym komórki nowotworowe wykazują cechy zarówno ostrej białaczki limfoblastycznej, jak i ostrej białaczki szpikowej. Choroba charakteryzuje się obecnością różnych typów komórek nowotworowych, co może utrudniać jej klasyfikację. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, infekcje i krwawienia. Postępuje szybko, co wymaga szybkiej interwencji medycznej. Ostra białaczka limfoblastyczna – Jest to nowotwór krwi, który dotyka głównie dzieci, ale może wystąpić także u dorosłych. Choroba zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie produkowane są nieprawidłowe limfocyty, które nie dojrzewają prawidłowo. Te nieprawidłowe komórki mogą gromadzić się w szpiku kostnym, wypierając zdrowe komórki krwi. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, łatwe siniaczenie i infekcje. Choroba postępuje szybko, co oznacza, że objawy mogą się nasilać w krótkim czasie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-505262-28-00Planowana liczba uczestników34 osobySponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).