Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Optymalizacja leczenia pacjentów z drepanocytozą przy użyciu hydroksykarbamidu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy anemii sierpowatej, znanej również jako drepanocytoza. Jest to choroba krwi, która powoduje, że czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co może prowadzić do bólu i innych powikłań. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie hydroksykarbamid. Lek ten jest dostępny w postaci kapsułek i tabletek powlekanych, takich jak HYDREA 500 mg oraz Siklos 100 mg i Siklos 1000 mg.

Celem badania jest optymalizacja leczenia pacjentów z anemią sierpowatą za pomocą hydroksykarbamidu. Badanie ma na celu porównanie czasu potrzebnego do osiągnięcia optymalnego poziomu leczenia u dwóch grup pacjentów, z których każda będzie miała inną metodę monitorowania terapii. W trakcie badania pacjenci będą przyjmować hydroksykarbamid doustnie, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany.

Badanie będzie trwało do sierpnia 2025 roku. Pacjenci będą oceniani pod kątem liczby kryzysów bólowych, powikłań związanych z chorobą, liczby hospitalizacji oraz czasu do konieczności transfuzji. Dodatkowo będą monitorowane parametry krwi i funkcje nerek oraz wątroby, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia. W badaniu zostanie również uwzględniona analiza farmakokinetyczna, która pomoże lepiej dostosować dawkę leku do indywidualnych potrzeb pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego celach i ryzykach. Wymagana jest zgoda na udział, którą pacjent lub opiekun prawny musi podpisać.

    Pacjent musi spełniać kryteria włączenia, takie jak wiek od 2 do 35 lat oraz genotyp HbSS.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna leczenie hydroksykarbamidem, które jest stosowane doustnie.

    Dostępne formy leku to kapsułki twarde o dawce 500 mg oraz tabletki powlekane o dawkach 100 mg i 1000 mg.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i dostosowanie dawki

    Celem badania jest optymalizacja leczenia pacjentów z drepanocytozą poprzez monitorowanie farmakologiczne.

    Czas do osiągnięcia docelowej dawki terapeutycznej (DMT) jest porównywany w dwóch grupach pacjentów z różnymi metodami monitorowania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Oceniane są parametry kliniczne, takie jak liczba kryzysów naczyniowo-okluzyjnych, powikłania związane z chorobą sierpowatokrwinkową oraz liczba hospitalizacji.

    Monitorowane są również parametry biologiczne, takie jak morfologia krwi, funkcja nerek i wątroby.

  5. Krok 5

    Analiza farmakokinetyczna

    Przeprowadzana jest analiza farmakokinetyczna, aby lepiej przewidzieć indywidualne dostosowanie dawki.

    Analizowane są parametry takie jak funkcja nerek, wiek, waga, powierzchnia ciała oraz procent HbF.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w sierpniu 2025 roku.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz dalszych krokach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoba w wieku od 2 do 35 lat.
  • Osoba, która rozumie cele i ryzyka związane z badaniem oraz potrafi wyrazić świadomą zgodę, podpisując odpowiedni dokument.
  • Podpisana świadoma zgoda przez pacjenta i/lub opiekunów prawnych oraz małoletniego pacjenta, jeśli jest w stanie zrozumieć sytuację.
  • Genotyp sierpowaty: HbSS (to specyficzny rodzaj genotypu związany z chorobą sierpowatokrwinkową).
  • Osoba, która była hospitalizowana z powodu kryzysu naczyniowo-okluzyjnego (CVO) w ciągu ostatnich 3 miesięcy, u której ma być rozpoczęte leczenie hydroksymocznikiem (HU) lub której leczenie nie jest zrównoważone lub jest poniżej 30 mg/kg, niezależnie od wieku leczenia.
  • Dla kobiety w wieku rozrodczym: negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas wizyty włączającej oraz zgoda na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez czas trwania badania i 182 dni po jego zakończeniu. Wysoce skuteczne środki antykoncepcyjne to m.in. hormonalna antykoncepcja doustna, dopochwowa, przezskórna, wkładki wewnątrzmaciczne, podwiązanie jajowodów.
  • Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i 92 dni po jego zakończeniu, w tym używanie prezerwatyw oraz stosowanie antykoncepcji przez partnerkę w wieku rozrodczym.
  • Rozpoczęcie leczenia hydroksymocznikiem u pacjenta wymagającego intensyfikacji leczenia w kontekście choroby sierpowatokrwinkowej.
  • Pacjent hospitalizowany (np. z powodu kryzysu naczyniowo-okluzyjnego) i/lub którego leczenie hydroksymocznikiem jest niezrównoważone (nie osiągnięto docelowego poziomu leczenia).
  • Osoba objęta systemem ochrony zdrowia lub będąca jego beneficjentem.
  • Osoba, która została poinformowana o wynikach wcześniejszego badania lekarskiego, i/lub której opiekunowie prawni zostali poinformowani.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej drepanocytozą, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Drepanocytoza to choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nietypowy kształt.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się mieścić, aby móc uczestniczyć.
  • Osoby, które należą do grupy szczególnie wrażliwej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Grupa szczególnie wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Hydroxyurea to lek stosowany w leczeniu pacjentów z drepanocytozą, znaną również jako anemia sierpowata. Pomaga zmniejszyć częstotliwość i nasilenie bolesnych epizodów oraz może poprawić ogólną jakość życia pacjentów. W badaniu klinicznym oceniana jest skuteczność i optymalizacja zarządzania leczeniem hydroksymocznikiem poprzez monitorowanie terapeutyczne.

Co już wiadomo o tej terapii

Hydroksymocznik – Jest to lek podawany doustnie, najczęściej w formie kapsułek lub tabletek. Obecnie jest szeroko stosowany w medycynie, szczególnie w leczeniu drepanocytozy, znanej również jako anemia sierpowata. Hydroksymocznik działa poprzez zwiększenie produkcji hemoglobiny płodowej, co pomaga zmniejszyć deformację czerwonych krwinek. Należy do klasy leków znanych jako antymetabolity, które wpływają na podział komórek.

Badane choroby

Anemia sierpowatokrwinkowa – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na kształt czerwonych krwinek, powodując, że przybierają one formę sierpa. Zmiana ta prowadzi do problemów z przepływem krwi, ponieważ sierpowate krwinki mogą blokować naczynia krwionośne. Choroba ta może powodować epizody bólu, zwane kryzysami bólowymi, oraz prowadzić do uszkodzenia narządów. Z czasem może dojść do anemii, ponieważ sierpowate krwinki mają krótszą żywotność niż normalne krwinki czerwone. Drepanocytoza może również prowadzić do zwiększonego ryzyka infekcji. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515562-14-00Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).