Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa piclidenosonu w leczeniu pacjentów z zespołem Lowe

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby genetycznej Lowe Syndrome, w której uszkodzone są głównie nerki i oczy, co może prowadzić do utraty ważnych substancji z moczu. W ramach studii badani będą otrzymywać lek Piclidenoson w postaci tabletki przyjmowanej doustnie, po 6 mg dziennie. Lek ten jest testowany pod kątem możliwości poprawy funkcji nerek.

Celem badania jest sprawdzenie, czy po 6 miesiącach stosowania leku nastąpi zwiększenie renal uptake (czyli zdolności nerek do pobierania) substancji 99mTc-DMSA, która jest używana do oceny, jak dobrze nerki wchłaniają małe cząsteczki. Uczestnicy będą przyjmować lek codziennie i regularnie odwiedzać ośrodek, aby wykonać proste badania krwi i moczu oraz kontrolne badania serca (EKG). W trakcie badania będą także mierzone poziomy LMW proteinuria – czyli niewielkich białek pojawiających się w moczu – oraz wskaźniki Fanconi syndrome, czyli utraty sodu, glukozy, fosforu i innych substancji przez nerki. Bezpieczeństwo uczestników będzie monitorowane poprzez obserwację ewentualnych działań niepożądanych, pomiar ciśnienia, badania laboratoryjne i kontrolę ogólnego stanu zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zapisaniu się do badania zostaje przeprowadzona seria badań wyjściowych, które określają aktualny stan nerek oraz poziom białek w moczu.

    Podczas tej wizyty wykonywany jest obraz diagnostyczny przy użyciu radioaktywnego znacznika 99mTc-DMSA, co pozwala ocenić, jak dobrze nerki pobierają substancję przed rozpoczęciem leczenia.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po zakończeniu badań wyjściowych pacjent otrzymuje lek Piclidenoson w postaci tabletki.

    Dawka wynosi 6 mg i należy ją przyjmować doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza, przez okres 6 miesięcy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa i pierwsza kontrola po 3 miesiącach

    Po trzech miesiącach leczenia pacjent przychodzi na kontrolę, podczas której ocenia się występowanie ewentualnych działań niepożądanych oraz wykonuje się pomiary ciśnienia, badania laboratoryjne i EKG (elektrokardiogram).

    W tym samym czasie pobierany jest mocz, aby zmierzyć poziom białek niskocząsteczkowych, takich jak białko wiążące retinol oraz beta‑2‑mikroglobulina, a także ocenić objawy zespołu Fanconiego (np. objętość moczu, zawartość sodu, glukozy, fosforanu i aminokwasów).

  4. Krok 4

    Końcowa kontrola po 6 miesiącach

    Po sześciu miesiącach leczenia przeprowadzana jest druga seria badań z użyciem 99mTc-DMSA, aby porównać wyniki z pomiarami wyjściowymi i ocenić, czy doszło do poprawy wchłaniania substancji przez nerki.

    Ponadto ponownie pobierany jest mocz i wykonywane są badania laboratoryjne, które pozwalają ocenić poziom białek niskocząsteczkowych oraz parametry związane z zespołem Fanconiego.

    Podczas tej wizyty lekarz ocenia również bezpieczeństwo terapii, sprawdzając, czy nie wystąpiły nowe działania niepożądane oraz analizując wyniki badań kontrolnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu ostatniej kontroli pacjent kończy przyjmowanie leku i zostaje poinformowany o wynikach badania oraz o dalszych zaleceniach medycznych.

    W razie potrzeby pacjent może kontynuować opiekę medyczną u swojego lekarza prowadzącego, korzystając z uzyskanych wyników jako podstawy do dalszego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi.
  • Posiadanie dokumentacji potwierdzającej genetyczną diagnozę zespołu Lowe (czyli wyników badań DNA wykazujących mutację odpowiedzialną za chorobę).
  • Szacunkowa filtracja kłębuszkowa (eGFR) wynosząca co najmniej 40 ml/min/1,73 m², obliczona metodą CKD‑EPI (wzór używany do oszacowania, jak dobrze nerkowo filtruje krew).
  • Mężczyźni muszą powstrzymać się od oddawania nasienia podczas leczenia i przynajmniej miesiąc po ostatniej dawce oraz używać prezerwatyw przez cały okres badania i dodatkowy miesiąc po jego zakończeniu.
  • Możliwość ukończenia badania zgodnie z jego planem (przestrzeganie zaleceń i wizyt kontrolnych).
  • Umiejętność zrozumienia i podpisania pisemnej zgody świadomej (osoba badana lub jej prawny opiekun wyraża dobrowolną zgodę na udział).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Nie mogą brać udziału osoby przyjmujące przewlekłe leki (regularne, długotrwałe leki) nie związane z zespołem Lowe.
  • Osoby z poważnymi ostrymi lub przewlekłymi chorobami fizycznymi lub psychicznymi, w tym z przewlekłym zakażeniem całego organizmu lub nowotworem, które według lekarza mogą zagrażać bezpieczeństwu, utrudniać udział w badaniu lub wpływać na wyniki.
  • Nie można uczestniczyć, jeśli brało się udział w innym badaniu leków lub szczepionek jednocześnie lub w ciągu 30 dni przed pierwszą wizytą kontrolną.
  • Osoby, u których wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) jest niższy niż 40 ml/min/1,73 m² (obliczany równaniem CKD‑EPI), nie mogą brać udziału.
  • Jeśli poziom enzymów wątrobowych (aminotransferaz) jest wyższy niż 1,5‑krotność górnej granicy normy w laboratorium, uczestnictwo nie jest możliwe.
  • Osoby z wydłużonym odstępem QTcF powyżej 450 ms w badaniu EKG (średnia z trzech pomiarów) nie kwalifikują się, chyba że wydłużenie wynika z bloku odgałęzienia lub rozrusznika serca.
  • Nie mogą uczestniczyć osoby z chorobami zwiększającymi ryzyko nieprawidłowego rytmu serca, takimi jak hipokaliemia (niskie stężenie potasu), hipomagnezemia (niskie stężenie magnezu) lub wrodzony zespół wydłużonego QT (Long QT Syndrome).
  • Stosowanie leków znajdujących się na liście CredibleMeds™, które mogą wywołać torsades de pointes (specjalny, niebezpieczny rodzaj arytmii), wyklucza udział.
  • Aktywna choroba przewodu pokarmowego, która może utrudniać wchłanianie leku przyjmowanego doustnie, jest wykluczająca.
  • Osoby z uzależnieniem od narkotyków lub alkoholu nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Jednoczesne przyjmowanie silnych induktorów enzymu cytochromu P450, takich jak rifampicyna, fenobarbital, fenytoina lub karbamazepina, wyklucza uczestnictwo.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Piclidenoson jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletki. W badaniu jest testowany jako potencjalny środek, który może poprawić zdolność nerek do ponownego wchłaniania małych białek. Badacze sprawdzają, czy po 6‑miesięcznym stosowaniu leku zwiększy się ilość radioaktywnego środka (99mTc‑DMSA) gromadzącego się w nerkach, co wskazywałoby na lepszą funkcję kanalików nerkowych u pacjentów z zespołem Lowe.

Co już wiadomo o tej terapii

Piclidenoson - Tabletka przyjmowana doustnie, zazwyczaj 6 mg raz dziennie. Substancja jest w fazie badań klinicznych (faza II) i nie posiada jeszcze zatwierdzenia do powszechnego użytku. Badana jest pod kątem leczenia zespołu Lowe, choroby wpływającej na funkcję nerek. Działa jako selektywny agonista receptora adenozynowego A1, co zmniejsza stan zapalny i poprawia wchłanianie substancji w nerkach; klasyfikowany jest jako immunomodulator i agonista receptora A1.

Badane choroby

zespół Lowe'a - Zespół Lowe'a jest rzadką, wrodzoną chorobą genetyczną, której przyczyną jest mutacja genu OCRL. Charakteryzuje się zaburzeniami funkcji nerek, oczu i układu nerwowego. W nerkach dochodzi do upośledzenia wchłaniania małych białek w kanalikach proksymalnych, co prowadzi do zwiększonej utraty białek i substancji takich jak glukoza, fosforany czy aminokwasy w moczu. Z biegiem czasu może rozwijać się zespół Fanconiego, objawiający się dużą objętością moczu i kwasicą metaboliczną. Zaburzenia wzroku obejmują zaćmę i jaskrę, a neurologiczne mogą przejawiać się opóźnieniem rozwoju i napadami padaczkowymi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-525495-26-00Kod protokołuPICLILOWEPlanowana liczba uczestników5 osóbSponsorCan-Fite Biopharma Ltd.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).