Wkrótce rekrutacja

Ocena objawów mięśniowych związanych ze statynami u dorosłych z rodzinną hipercholesterolemią leczonych atorwastatyną i placebo

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy familial hypercholesterolaemia, czyli wrodzonego schorzenia, w którym we krwi występuje bardzo wysoki poziom cholesterolu. W badaniu oceniany jest atorvastatin, lek z grupy statyn, oraz placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy zgłaszane przez dorosłych bóle lub osłabienie mięśni są rzeczywiście związane ze statyną, czy też mają inne przyczyny.

W trakcie badania uczestnicy przechodzą kolejne okresy leczenia: z atorvastatin, z placebo oraz bez badanego leczenia. Dzięki temu można porównać objawy mięśniowe w różnych sytuacjach. Badanie ma pomóc w lepszym rozpoznaniu, u których osób objawy mięśniowe są związane ze statyną, a u których mogą być błędnie przypisywane temu lekowi.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

Krok 1
Rozpoczęcie udziału w badaniu
Udział w badaniu rozpoczyna się po zakwalifikowaniu do badania klinicznego u osoby dorosłej z rodzinną hipercholesterolemią (chorobą polegającą na bardzo wysokim poziomie cholesterolu dziedziczonym w rodzinie) oraz z odczuwanymi przez pacjenta objawami mięśniowymi, które pacjent wiąże ze stosowaniem statyn.
Badanie ma charakter randomizowany (kolejność okresów leczenia jest przydzielana losowo), podwójnie zaślepiony (ani pacjent, ani oceniający nie wiedzą, jaki preparat jest podawany) oraz typu n-of-1 (wyniki dotyczą indywidualnego przebiegu leczenia jednej osoby).
Krok 2
Okresy leczenia w badaniu
W trakcie badania pacjent przechodzi przez okresy z atorwastatyną, placebo oraz okres bez leczenia badanego. Atorwastatyna to lek obniżający cholesterol, a placebo to tabletka bez substancji czynnej.
Atorwastatyna jest podawana doustnie w dawce 80 mg raz na dobę. Tabletki są przyjmowane przez okresy przewidziane w badaniu.
Placebo jest podawane doustnie w dawce 0 mg raz na dobę. Tabletki są przyjmowane przez okresy przewidziane w badaniu.
W badaniu występują także okresy bez leczenia badanego, czyli bez przyjmowania ani atorwastatyny, ani placebo.
Czas trwania całego badania jest określony przez przebieg kolejnych okresów leczenia i ocen objawów.
Krok 3
Ocena objawów mięśniowych
Podczas badania pacjent ocenia nasilenie objawów mięśniowych, czyli dolegliwości dotyczących mięśni, takich jak ból lub dyskomfort.
Najważniejsza ocena dotyczy różnicy w nasileniu objawów mięśniowych między okresami z atorwastatyną i placebo.
Ocena końcowa obejmuje porównanie średniego nasilenia objawów w ostatnich dwóch tygodniach, czyli w tygodniu 5–6, między tymi okresami leczenia.
Nasilenie objawów jest mierzone w skali od 0 do 100 punktów.
Krok 4
Zakończenie udziału i analiza wyników
Po zakończeniu wszystkich zaplanowanych okresów leczenia udział pacjenta w badaniu dobiega końca.
Wyniki służą do ustalenia, czy objawy mięśniowe są związane ze stosowaniem statyny, czy też mają inne przyczyny, w tym takie, które pacjent może błędnie przypisywać lekowi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

Osoba musi mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody na udział w badaniu.
Osoba musi mieć potwierdzoną rodzinną hipercholesterolemię: albo wynik badania genetycznego potwierdzający heterozygotyczną postać tej choroby, albo rozpoznanie kliniczne z wynikiem Dutch Lipid Clinic Network Score co najmniej 9 (jest to punktowa ocena używana do potwierdzania tego rozpoznania).
Osoba musi mieć w wywiadzie objawy mięśniowe kojarzone przez nią z przyjmowaniem statyn co najmniej po dwóch różnych statynach. Statyny to leki obniżające cholesterol.
Osoba musiała przerwać leczenie statyną z powodu tych objawów mięśniowych i przed pierwszą oceną kwalifikacyjną nie mogła przyjmować statyny przez co najmniej 2 tygodnie.
Jeśli osoba jest kobietą, która może zajść w ciążę, musi mieć ujemny test ciążowy i zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej antykoncepcji albo na powstrzymywanie się od współżycia seksualnego przez cały okres badania. Kobieta, która może zajść w ciążę, to kobieta przed menopauzą, która nie jest trwale bezpłodna.
Osoba musi być gotowa przestrzegać wszystkich wymagań i ograniczeń opisanych w formularzu świadomej zgody oraz w planie badania.
Osoba musi mieć dostęp do smartfona, tabletu lub komputera osobistego przez cały czas trwania badania.
Osoba musi być zdolna do podpisania świadomej zgody, czyli dobrowolnej zgody na udział po zapoznaniu się z informacjami o badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

Osoba, która była hospitalizowana z powodu nieplanowanego zdarzenia sercowo-naczyniowego miażdżycowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, nie może wziąć udziału. Chodzi o nagłe zdarzenie związane z chorobą naczyń krwionośnych, takie jak zawał serca lub udar.
Osoba z przewidywanym czasem życia krótszym niż 24 miesiące z powodu innych chorób nie może wziąć udziału.
Osoba z podwyższonym CK co najmniej 5 razy powyżej górnej granicy normy na początku badania nie może wziąć udziału. CK to enzym mięśniowy, którego wysoki poziom może oznaczać uszkodzenie mięśni.
Osoba biorąca udział w innym badaniu klinicznym z leczeniem nie może wziąć udziału.
Osoba z wywiadem rabdomiolizy nie może wziąć udziału. Rabdomioliza to ciężkie uszkodzenie mięśni, które może być groźne dla nerek.
Osoba z wywiadem miopatii, czyli choroby mięśni, przy której CK było co najmniej 10 razy powyżej normy, nie może wziąć udziału.
Osoba z uszkodzeniem wątroby związanym ze statynami w przeszłości nie może wziąć udziału. Dotyczy to sytuacji, gdy ALT i/lub AST były co najmniej 3 razy powyżej normy. ALT i AST to badania krwi oceniające pracę wątroby.
Osoba z ciężką niewydolnością nerek w ciągu ostatnich 12 miesięcy nie może wziąć udziału. Oznacza to eGFR poniżej 30 mL/min/1,73 m². eGFR to wskaźnik pokazujący, jak dobrze pracują nerki.
Osoba z każdym stanem, który według badacza może stwarzać duże ryzyko, utrudniać udział w badaniu lub zafałszować wyniki, nie może wziąć udziału. Dotyczy to na przykład choroby psychicznej, demencji lub uzależnienia od substancji. Demencja oznacza pogorszenie pamięci i myślenia.
Osoba z przeciwwskazaniem do stosowania atorwastatyny nie może wziąć udziału. Przeciwwskazanie oznacza powód, dla którego leku nie wolno stosować. Dotyczy to także znanej nadwrażliwości na składniki leku, ALT co najmniej 3 razy powyżej normy na początku badania, ciąży oraz karmienia piersią.
Osoba, która obecnie przyjmuje inne leki niezgodne z atorwastatyną lub leki, których nie wolno łączyć z atorwastatyną 80 mg, nie może wziąć udziału.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Oslo Universitetssykehus HF
Zweryfikowany ośrodek
Oslo, Norwegia
St. Olavs Hospital HF
Zweryfikowany ośrodek
Trondheim, Norwegia

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja

Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Atorwastatyna – lek z grupy statyn, stosowany do obniżania poziomu cholesterolu we krwi. W tym badaniu był podawany doustnie, aby sprawdzić, czy u osób z rodzinną hipercholesterolemią powoduje bóle lub osłabienie mięśni oraz czy objawy zgłaszane przez pacjentów są naprawdę związane z tym lekiem.

Atorvastatin

Co już wiadomo o tej terapii

Encapsulated placebo tablets
To tabletki doustne przyjmowane przez usta, które nie zawierają aktywnej substancji leczniczej i służą jako porównanie w badaniach klinicznych. Placebo samo w sobie nie jest stosowane jako lek w codziennej praktyce medycznej, ale jest bardzo ważne w badaniach i pomaga ocenić, czy obserwowany efekt wynika z badanego leku, czy z innych przyczyn. Nie ma działania leczniczego ani określonego mechanizmu działania molekularnego, ponieważ nie zawiera substancji czynnej.
Atorvastatin
Atorvastatin jest lekiem w postaci tabletki powlekanej, przyjmowanej doustnie raz na dobę. Należy do grupy statyn, czyli leków obniżających poziom cholesterolu we krwi, i jest szeroko stosowany w leczeniu wysokiego cholesterolu oraz w zmniejszaniu ryzyka zawału serca i udaru mózgu. Działa przez blokowanie enzymu, który jest potrzebny w wątrobie do wytwarzania cholesterolu, dzięki czemu organizm produkuje go mniej i łatwiej usuwa nadmiar „złego” cholesterolu z krwi.

Badane choroby

Hipercholesterolemia rodzinna - Jest to wrodzona choroba, w której organizm ma trudność z prawidłowym usuwaniem cholesterolu z krwi, przez co jego poziom jest stale podwyższony. Zwykle zaczyna się od bardzo wysokich wartości cholesterolu już we wczesnym życiu. Z czasem cholesterol może odkładać się w naczyniach krwionośnych i w tkankach. Choroba rozwija się stopniowo i często utrzymuje się przez całe życie.

Hiperlipidemia typu IIa

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026

Wiek: od 18 lat
Faza: Faza III
Numer badania i: 2025-521589-83-00
Kod protokołu: REMUS
Planowana liczba uczestników: 70 osób
Sponsor: Oslo University Hospital HF

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026

Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521589-83-00Kod protokołuREMUSPlanowana liczba uczestników70 osóbSponsorOslo University Hospital HF

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Ocena objawów mięśniowych związanych ze statynami u dorosłych z rodzinną hipercholesterolemią leczonych atorwastatyną i placebo

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

schedule Przebieg badania

Rozpoczęcie udziału w badaniu

Okresy leczenia w badaniu