Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Lerodalcibep u dzieci i młodzieży w wieku 6–17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią leczoną dietą i doustnymi lekami obniżającymi cholesterol

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 17 lat z Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, czyli chorobą, w której organizm ma zbyt wysoki poziom cholesterolu we krwi z powodu dziedzicznych zmian. W badaniu będzie stosowany lerodalcibep podawany pod skórę w formie zastrzyku w gotowym do użycia wstrzykiwaczu, a w części uczestników porównanie będzie prowadzone z placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy lerodalcibep może obniżać poziom cholesterolu i czy jest bezpieczny u dzieci i młodzieży z tą chorobą.

W trakcie badania lek będzie podawany raz w miesiącu przez określony czas. Uczestnicy pozostaną na stałej diecie oraz na lekach doustnych obniżających cholesterol, które już przyjmują. Podczas wizyt kontrolnych będą oceniane wyniki badań krwi, ogólny stan zdrowia, wzrost, masa ciała i rozwój. Zbierane będą też informacje o możliwych działaniach niepożądanych, czyli niepożądanych objawach po leczeniu, oraz o tym, jak organizm reaguje na lek.

Badanie ma sprawdzić, czy dodanie lerodalcibep do dotychczasowego leczenia może lepiej zmniejszać stężenie LDL-C, czyli tak zwanego „złego” cholesterolu, niż samo dotychczasowe leczenie z placebo. U części osób będą także wykonywane dodatkowe badania krwi związane z lekiem i odpornością organizmu. Całość badania potrwa do kilku miesięcy, a obserwacja uczestników będzie prowadzona w czasie regularnych wizyt kontrolnych.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału

    Po rozpoczęciu udziału w badaniu otrzymujesz lerodalcibep albo placebo. Placebo to preparat wyglądający tak samo jak lek badany, ale bez substancji czynnej.

    Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani Ty, ani personel prowadzący badanie nie wiecie, czy otrzymujesz lek badany, czy placebo.

    Lek podaje się jako zastrzyk pod skórę w postaci roztworu w gotowym do użycia wstrzykiwaczu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku w trakcie badania

    Jeśli otrzymujesz lek badany, dawka wynosi 300 mg raz w miesiącu.

    Podawanie trwa do 24. tygodnia badania.

    Jeśli otrzymujesz placebo, podawanie odbywa się w taki sam sposób i w takim samym rytmie jak lek badany.

  3. Krok 3

    Wizyty i badania kontrolne

    W trakcie badania wykonywane są kontrole w 4., 8., 12., 16., 20., 22. i 24. tygodniu.

    Podczas wizyt sprawdzany jest poziom ldl-c, czyli cholesterolu zwanego także „złym cholesterolem”, a także inne składniki krwi związane z tłuszczami.

    W badaniu ocenia się także wzrost, masę ciała, bmi (wskaźnik masy ciała), rozwój dojrzewania oraz wybrane hormony we krwi.

    Wykonywane są również badania bezpieczeństwa, w tym badania krwi i moczu, zapis pracy serca ecg (badanie elektrycznej pracy serca), badanie fizykalne oraz pomiar parametrów życiowych.

  4. Krok 4

    Badania związane z działaniem leku

    W 1. dniu, a także w 12., 22. i 24. tygodniu, u osób otrzymujących lerodalcibep sprawdzane są stężenia leku oraz białka pcsk9 we krwi.

    U osób otrzymujących placebo próbki mogą być przechowywane.

    W niektórych dodatkowych wizytach, takich jak 4., 8., 16. i 20. tydzień, badania te mogą być wykonane, jeśli jest to potrzebne do oceny odpowiedzi organizmu na leczenie.

  5. Krok 5

    Badania przeciwciał i bezpieczeństwa leczenia

    U osób otrzymujących lerodalcibep w 1. dniu oraz w 12. i 24. tygodniu sprawdzane są ada, czyli przeciwciała przeciw lekowi.

    Jeśli przeciwciała zostaną wykryte, dodatkowe badania mogą zostać wykonane także w 4., 8., 16. i 20. tygodniu.

    W badaniu obserwuje się działania niepożądane, w tym zdarzenia ciężkie, zdarzenia prowadzące do przerwania leczenia, zdarzenia dotyczące serca i zgon z jakiejkolwiek przyczyny.

    Sprawdzane są także wyniki badań laboratoryjnych, z uwzględnieniem wątroby, poziomu glukozy na czczo, hba1c (badania pokazującego średni poziom cukru we krwi z ostatnich tygodni) oraz mięśni.

    Oceniane są także reakcje w miejscu wstrzyknięcia.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału

    Udział w badaniu trwa do 24. tygodnia albo do wcześniejszego zakończenia udziału, jeśli nastąpi ono przed tym terminem.

    Na końcowej wizycie ponownie oceniane są wyniki skuteczności leczenia, bezpieczeństwo oraz badania laboratoryjne wykonane w trakcie badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

17 kryteriów

  • Pacjent lub opiekun prawny musi przed rozpoczęciem jakichkolwiek badań związanych ze studium podpisać pisemną zgodę na udział, a dziecko musi także wyrazić zgodę odpowiednią do wieku, jeśli jest to wymagane.
  • Uczestnik musi być chłopcem lub dziewczyną w wieku od 6 do mniej niż 18 lat podczas pierwszej wizyty przesiewowej, czyli wizyty sprawdzającej, czy można wziąć udział w badaniu.
  • Uczestnik musi ważyć więcej niż 18 kg (40 funtów).
  • Uczestnik musi mieć wskaźnik masy ciała BMI większy niż 17 i mniejszy niż 42 kg/m². BMI to liczba obliczana na podstawie wzrostu i masy ciała.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznanie pewnej lub prawdopodobnej heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii na podstawie kryteriów klinicznych lub badania genetycznego. Kryteria kliniczne to medyczne zasady oceny choroby na podstawie objawów, wyników badań i wywiadu rodzinnego.
  • W dniu oceny kwalifikacji uczestnik musi mieć obliczony cholesterol LDL równy lub wyższy niż 130 mg/dL. LDL to tak zwany „zły” cholesterol.
  • W dniu oceny kwalifikacji uczestnik musi mieć triglicerydy poniżej 400 mg/dL. Triglicerydy to rodzaj tłuszczu we krwi.
  • Uczestnik musi stosować stabilną dietę oraz stałe doustne leki obniżające lipidy przez co najmniej 6 tygodni. Lipidy to tłuszcze we krwi, a leki doustne to leki przyjmowane przez usta.
  • Do leków dozwolonych należą między innymi statyny, ezetymib oraz żywice wiążące kwasy żółciowe, stosowane samodzielnie lub w połączeniu. Statyny i ezetymib pomagają obniżać cholesterol.
  • Niektóre leki obniżające cholesterol nie mogą być stosowane przed udziałem w badaniu, w tym mipomersen, lomitapid i gemfibrozyl.
  • Jeśli uczestnik wcześniej otrzymywał przeciwciało monoklonalne PCSK9 (lek biologiczny obniżający cholesterol), musi minąć co najmniej 8 tygodni od ostatniej dawki. Jeśli otrzymywał siRNA przeciw PCSK9 (lek działający na poziomie materiału genetycznego), musi minąć 360 dni od ostatniej dawki.
  • Dziewczęta, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować bardzo skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania i przez 60 dni po ostatniej dawce badanego leku, jeśli są aktywne seksualnie.
  • Dziewczęta, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania oraz podczas ostatniej wizyty przesiewowej.
  • Dziewczęta, które mogą zajść w ciążę, nie mogą oddawać komórek jajowych podczas stosowania badanego leku ani przez 90 dni po ostatniej dawce.
  • Chłopcy muszą być sterylni chirurgicznie albo zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji aż do 90 dni po ostatniej dawce badanego leku.
  • Jeśli chłopiec nie jest sterylny chirurgicznie, musi używać prezerwatywy z plemnikobójczym środkiem, a partnerka musi być sterylna lub stosować jedną z dozwolonych metod antykoncepcji, takich jak diafragma, kapturek naszyjkowy, wkładka domaciczna, tabletki antykoncepcyjne, implant lub zastrzyk antykoncepcyjny.
  • Chłopcy nie mogą oddawać nasienia aż do 90 dni po ostatniej dawce badanego leku. Nasienie zawiera plemniki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

23 kryteria

  • Stosowanie leków obniżających tłuszcze we krwi, których nie wolno było przyjmować w badaniu: mipomersen lub lomitapid w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem, albo gemfibrozyl w ciągu ostatnich 6 tygodni przed wizytą przesiewową. Wizyta przesiewowa to badanie sprawdzające, czy pacjent może wejść do badania.
  • Wykonanie aferezy LDL lub aferezy osocza w ciągu 2 miesięcy przed pierwszym dniem badania. Afereza to zabieg oczyszczania krwi z wybranych składników.
  • Rozpoznanie homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii, czyli cięższej, innej postaci tej choroby.
  • Każda wcześniejsza lub obecna choroba albo ostry lub niestabilny stan ogólny, który według badacza mógłby utrudnić udział w badaniu lub zwiększyć ryzyko, w tym istotne choroby płuc, krwi, przewodu pokarmowego, hormonów, układu odpornościowego, skóry, układu nerwowego lub psychiczne.
  • U kobiet, które mogą zajść w ciążę: brak stosowania bardzo skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 60 dni po ostatniej dawce leku, ciąża, karmienie piersią albo dodatni test ciążowy podczas ostatniej wizyty przesiewowej.
  • Umiarkowane lub ciężkie zaburzenie pracy nerek, czyli eGFR mniejsze niż 30 mL/min/1,73 m². eGFR to wynik pokazujący, jak dobrze nerki filtrują krew.
  • Aktywna choroba wątroby lub zaburzenie pracy wątroby, na przykład marskość, choroba wątroby związana z alkoholem, znane zapalenie wątroby typu B lub C, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, niewydolność wątroby, rak wątroby, przeszczep wątroby w przeszłości, albo zbyt wysokie wyniki AST lub ALT powyżej 2,5 razy górnej granicy normy. AST i ALT to enzymy wątrobowe, czyli badania krwi oceniające stan wątroby.
  • Niekontrolowana choroba tarczycy: nadczynność lub niedoczynność tarczycy, gdy TSH jest poza określonym zakresem. TSH to hormon kontrolujący pracę tarczycy. Jeśli wyniki są poza zakresem, ale FT3 jest prawidłowe, udział może być możliwy tylko wtedy, gdy leczenie jest stabilne od co najmniej 3 miesięcy.
  • Niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub typu 2, gdy glukoza na czczo jest powyżej 200 mg/dL, a HbA1c jest powyżej 9%. HbA1c to badanie pokazujące średni poziom cukru we krwi z ostatnich około 3 miesięcy.
  • Niekontrolowana poważna arytmia serca, czyli groźne zaburzenie rytmu serca, takie jak utrzymujący się częstoskurcz komorowy, częste krótkie epizody częstoskurczu komorowego, migotanie komór, szerokozespołowy częstoskurcz, migotanie przedsionków z szybkim rytmem komór lub ciężki blok przedsionkowo-komorowy II albo III stopnia.
  • Zawał serca, niestabilna dławica piersiowa, zabieg udrożnienia naczyń wieńcowych przez cewnik, operacja pomostowania naczyń wieńcowych, wszczepienie kardiowertera-defibrylatora lub stymulatora dwukomorowego, operacja zastawki aortalnej albo udar mózgu w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Planowana operacja serca lub zabieg przywracający przepływ krwi w naczyniach.
  • Niewydolność serca klasy III–IV według klasyfikacji NYHA albo ostatnio potwierdzona frakcja wyrzutowa lewej komory poniżej 30%. Frakcja wyrzutowa to miara tego, jak dobrze serce pompuje krew.
  • Nadciśnienie tętnicze niekontrolowane, czyli ciśnienie krwi mimo leczenia na poziomie co najmniej 95. centyla dla wieku i płci.
  • Udział w innym badaniu z lekiem lub urządzeniem badanym, zakończenie takiego badania zbyt niedawno, przyjmowanie innych leków badanych, albo stosowanie leków wpływających na PCSK9, ANGPTL3, siRNA przeciw Lp(a) lub leków opartych na kwasie nukleinowym w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Niewyjaśniony bardzo wysoki poziom CK powyżej 5 razy górnej granicy normy. CK to enzym, który może rosnąć przy uszkodzeniu mięśni. Jeśli wzrost był po wysiłku lub nietypowej aktywności, można było powtórzyć badanie tylko raz.
  • Brak możliwości stawienia się na wymagane wizyty lub wykonania procedur badania.
  • W ciągu 6 miesięcy przed badaniem: nadużywanie leków na receptę, używanie nielegalnych narkotyków lub nadużywanie alkoholu.
  • Oddanie lub utrata dużej ilości krwi albo osocza, czyli więcej niż 500 mL, w ciągu 30 dni przed pierwszym dniem badania.
  • Przetoczenie krwi w ciągu 4 tygodni przed losowaniem do badania albo znane zakażenie HIV. HIV to wirus, który uszkadza układ odpornościowy.
  • Wcześniejsze leczenie lerodalcibepem lub jakimkolwiek lekiem z grupy adnektyn.
  • Każde inne znalezisko, które według badacza mogłoby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub utrudnić udział w badaniu.
  • Bycie pracownikiem badacza lub ośrodka badawczego albo członkiem jego rodziny.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Lerodalcibep jest lekiem podawanym podskórnie w formie roztworu do wstrzykiwania w wstępnie napełnionym długopisie. W badaniu podawano go raz w miesiącu dzieciom i nastolatkom (6‑17 lat) z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią, którzy już stosowali stabilną dietę i maksymalnie tolerowaną doustną terapię obniżającą poziom cholesterolu. Celem leku jest zmniejszenie stężenia „złego” cholesterolu (LDL‑C) we krwi, co może pomóc w zmniejszeniu ryzyka chorób sercowo‑naczyniowych już od młodego wieku. Dzięki regularnemu podawaniu lek wspiera działanie dotychczasowych leków doustnych i diety, przyczyniając się do lepszej kontroli poziomu cholesterolu.

Co już wiadomo o tej terapii

Lerodalcibep - Lerodalcibep jest podawany podskórnie jako roztwór do wstrzykiwań w gotowym penie, zwykle w comiesięcznych dawkach, co ułatwia samodzielne stosowanie. Jest to nowy lek badany w medycynie i opisywany w literaturze głównie w związku z obniżaniem „złego” cholesterolu LDL, zwłaszcza u osób z rodzinną hipercholesterolemią. Stosuje się go w leczeniu wysokiego poziomu cholesterolu LDL, gdy sama dieta i leki doustne nie wystarczają, a jego działanie polega na blokowaniu białka PCSK9, które zwykle przyspiesza usuwanie receptorów LDL z wątroby; dzięki temu wątroba może wychwytywać więcej LDL z krwi. Należy do grupy leków obniżających lipidy, dokładniej do inhibitorów PCSK9.

Badane choroby

Heterozygotalna hipercholesterolemia rodzinna - Jest to dziedziczna choroba, w której organizm od urodzenia ma zbyt wysoki poziom cholesterolu LDL we krwi. Wynika to z zaburzenia sposobu usuwania LDL z krwiobiegu, przez co cholesterol gromadzi się szybciej niż u osób zdrowych. Zmiany te rozwijają się stopniowo i mogą być obecne już w dzieciństwie. Z czasem mogą prowadzić do narastającego odkładania cholesterolu w naczyniach krwionośnych i w tkankach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-524214-28-00Kod protokołuLIB003-008Planowana liczba uczestników150 osóbSponsorLib Therapeutics LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).