Badanie bezpieczeństwa i skuteczności chlorku enlicytydu u dzieci z rodzinną hipercholesterolemią heterozygotyczną

Rozpoczęcie udziału w badaniu - Część A lub Część B

Badanie jest podzielone na dwie główne części: Część A i Część B. Zostaniesz zakwalifikowany do jednej z nich w zależności od wieku i oceny lekarza prowadzącego.

Badanie obejmuje dwie grupy wiekowe: Kohortę Wiekową 1 dla osób w wieku od 12 do poniżej 18 lat oraz Kohortę Wiekową 2 dla osób w wieku od 6 do poniżej 12 lat.

Przed rozpoczęciem badania musisz mieć potwierdzoną diagnozę heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (jest to dziedziczne schorzenie powodujące podwyższony poziom cholesterolu we krwi).

Musisz przyjmować stałe dawki leków obniżających poziom cholesterolu (takich jak statyny lub inne leki) przed rozpoczęciem badania i podczas jego trwania, bez planowanych zmian dawek lub rodzaju leków.

Część A - badanie farmakokinetyczne (jeśli zostaniesz do niej zakwalifikowany)

W Części A badany jest sposób, w jaki organizm przetwarza lek enlicitide. Celem jest sprawdzenie, jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i usuwany z organizmu.

Otrzymasz lek MK-0616 zawierający substancję czynną chlorek enlicytidu w postaci tabletek powlekanych do przyjmowania doustnie (przez usta).

Musisz być w stanie połykać tabletki.

Część A trwa do Wizyty 5 (Dzień 14), czyli około 2 tygodni od rozpoczęcia przyjmowania leku.

W trakcie tej części będą pobierane próbki krwi w celu zmierzenia poziomu leku we krwi.

Część B - badanie skuteczności (jeśli zostaniesz do niej zakwalifikowany)

W Części B badana jest skuteczność leku enlicitide w obniżaniu poziomu cholesterolu LDL (tzw. złego cholesterolu) w porównaniu z placebo (tabletkę nieaktywną, która nie zawiera substancji leczniczej).

Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca lek MK-0616 lub grupa otrzymująca placebo.

Lek MK-0616 zawiera substancję czynną chlorek enlicytidu i jest dostępny w postaci tabletek powlekanych do przyjmowania doustnie.

Musisz być w stanie połykać tabletki.

Część B trwa do Wizyty 7 (Tydzień 24), czyli około 24 tygodni (około 6 miesięcy) od rozpoczęcia przyjmowania leku lub placebo.

W trakcie tej części będą regularnie pobierane próbki krwi w celu zmierzenia poziomu cholesterolu i innych parametrów.

Okres przedłużonego leczenia otwartego (OLE)

Po zakończeniu Części A lub Części B możesz kontynuować udział w badaniu w okresie przedłużonego leczenia otwartego (OLE).

Aby uczestniczyć w tym okresie, musisz otrzymać co najmniej jedną dawkę leku w poprzedniej części badania i ukończyć odpowiednią wizytę (Wizytę 5 w Części A lub Wizytę 7 w Części B).

W okresie OLE wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek MK-0616 zawierający chlorek enlicytidu.

Lek będzie podawany w postaci tabletek powlekanych do przyjmowania doustnie.

Okres ten pozwala na długoterminową ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku.

Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności podczas całego badania

Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane bezpieczeństwo i tolerancja leku enlicitide.

Będą rejestrowane wszelkie zdarzenia niepożądane (objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić podczas badania).

Będą wykonywane regularne badania krwi w celu oceny poziomu cholesterolu LDL, apolipoproteiny B (białka związanego z cholesterolem), cholesterolu nie-HDL oraz lipoproteiny (a).

Będzie sprawdzane, czy udało się osiągnąć docelowe poziomy cholesterolu, takie jak cholesterol LDL poniżej 130 mg/dl lub poniżej 100 mg/dl, oraz czy nastąpiło zmniejszenie cholesterolu LDL o co najmniej 50% w stosunku do wartości początkowej.

W Części B będzie również wykonywane badanie ultrasonograficzne w celu pomiaru grubości wewnętrznej warstwy tętnic (cIMT), co pozwala ocenić stan naczyń krwionośnych.