Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności ekulizumabu u dorosłych pacjentów z zespołem hemolityczno-mocznicowym w przebiegu przełomu nadciśnieniowego z ciężkim uszkodzeniem nerek

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z zespołem hemolityczno-mocznicowym związanym z przełomem nadciśnieniowym. Jest to rzadka choroba, w której dochodzi do uszkodzenia małych naczyń krwionośnych i czerwonych krwinek, co prowadzi do poważnych problemów z nerkami i wymaga dializowania. W badaniu stosowany jest lek ekulizumab, który podawany jest dożylnie w połączeniu ze standardowym leczeniem nadciśnienia tętniczego.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności wczesnego podawania ekulizumabu u pacjentów z ciężkim uszkodzeniem nerek. Lek jest podawany w formie wlewu dożylnego przez okres do 13 tygodni. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 1200 mg, a całkowita dawka w trakcie badania nie przekracza 9600 mg.

W trakcie badania pacjenci są obserwowani pod kątem poprawy funkcji nerek, ustąpienia rozpadu krwinek oraz innych objawów choroby. Szczególna uwaga zwracana jest na to, czy pacjenci będą mogli zakończyć leczenie dializami po 6 miesiącach od rozpoczęcia terapii. Badanie obejmuje również analizę markerów układu dopełniacza we krwi oraz badania genetyczne.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie ekulizumab, który będzie podawany dożylnie

    Badanie dotyczy pacjentów z ostrą niewydolnością nerek związaną z przełomem nadciśnieniowym

  2. Krok 2

    Pierwszy tydzień (W1)

    Zostanie wykonane badanie markerów układu dopełniacza we krwi

    Lekarz będzie monitorował oznaki hemolizy (rozpadu krwinek czerwonych)

  3. Krok 3

    Drugi tydzień (W2)

    Ocena skuteczności leczenia poprzez sprawdzenie, czy hemoliza ustąpiła

    Kontrola ciśnienia krwi i ocena skuteczności leków przeciwnadciśnieniowych

  4. Krok 4

    Czwarty tydzień (W4)

    Kolejne badanie markerów układu dopełniacza we krwi

    Ocena funkcji nerek i ewentualnej potrzeby dializowania

  5. Krok 5

    Trzynasty tydzień (W13)

    Trzecie badanie markerów układu dopełniacza we krwi

    Dalsza ocena funkcji nerek

  6. Krok 6

    Szósty miesiąc

    Główna ocena skuteczności leczenia

    Sprawdzenie czy potrzebne jest kontynuowanie dializ

    Ocena funkcji nerek poprzez badanie współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR)

  7. Krok 7

    Dwunasty miesiąc

    Końcowa ocena skuteczności leczenia

    Sprawdzenie czy potrzebne jest kontynuowanie dializ

    Ostateczna ocena funkcji nerek

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek minimum 18 lat
  • Hospitalizacja w ciągu ostatnich 10 dni z powodu HE-aHUS (atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego) z następującymi objawami:
    • Ostra niewydolność nerek wymagająca dializy lub wysokie stężenie kreatyniny we krwi (≥354 μM)
    • Mechaniczna hemoliza (rozpad krwinek czerwonych) objawiająca się anemią, małopłytkowością oraz niskim poziomem haptoglobiny lub obecnością schistocytów (uszkodzonych krwinek czerwonych)
    • Ciężkie nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe >180mmHg i/lub rozkurczowe >110mmHg)
    • Uszkodzenia narządów docelowych, w tym:
      • Objawy neurologiczne (encefalopatia nadciśnieniowa, bóle głowy, dezorientacja)
      • Objawy sercowo-naczyniowe (ostra niewydolność serca, obrzęk płuc, ból w klatce piersiowej)
      • Objawy oczne (retinopatia niedokrwienna, zaburzenia widzenia)
      • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym: stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 5 miesięcy po ostatniej dawce leku ekulizumab
      • Posiadanie ubezpieczenia społecznego
      • Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Aktywne zakażenie Neisseria meningitidis (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowych)
  • Brak aktualnego szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis
  • Aktywne, nieleczone zakażenie systemowe
  • Znana nadwrażliwość na ekulizumab (lek stosowany w badaniu) lub jego składniki
  • Współistniejące choroby autoimmunologiczne
  • Nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 5 lat
  • Poważne choroby serca lub płuc
  • Niewydolność wątroby
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Stan zdrowia, który w opinii lekarza prowadzącego może wpływać na bezpieczeństwo pacjenta lub wyniki badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Eculizumab to lek stosowany w leczeniu zespołu hemolityczno-mocznicowego (HUS) związanego z nagłym wzrostem ciśnienia krwi. Jest to przeciwciało monoklonalne, które działa poprzez blokowanie układu dopełniacza - części układu odpornościowego organizmu. Lek pomaga chronić nerki przed uszkodzeniem poprzez hamowanie procesów zapalnych i krzepnięcia krwi w małych naczyniach krwionośnych. Jest podawany dożylnie w warunkach szpitalnych jako uzupełnienie standardowego leczenia kontrolującego ciśnienie krwi.

Co już wiadomo o tej terapii

Eculizumab - Jest to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, stosowane w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) związanego z przełomem nadciśnieniowym i ciężkim uszkodzeniem nerek. Lek działa poprzez blokowanie układu dopełniacza na poziomie molekularnym, zapobiegając niszczeniu czerwonych krwinek i uszkodzeniu naczyń krwionośnych w nerkach. Eculizumab należy do grupy leków immunosupresyjnych i jest stosowany u pacjentów dorosłych wymagających dializy lub z wysokim poziomem kreatyniny w surowicy krwi (≥ 354μM), gdzie stanowi terapię dodaną do standardowego leczenia kontrolującego ciśnienie krwi.

Badane choroby

  • Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS)

    Jest to rzadka choroba charakteryzująca się nieprawidłowym działaniem układu dopełniacza, co prowadzi do uszkodzenia małych naczyń krwionośnych. W przebiegu choroby dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek (hemolizy) oraz tworzenia się zakrzepów w małych naczyniach krwionośnych. Proces ten szczególnie dotyka naczynia w nerkach, prowadząc do ich poważnego uszkodzenia. Choroba może być związana z nadciśnieniem tętniczym (HE - Hypertensive Emergency), które dodatkowo pogarsza funkcjonowanie nerek. U pacjentów często rozwija się ostra niewydolność nerek, która może wymagać dializoterapii. Choroba może wystąpić w każdym wieku, ale najczęściej diagnozowana jest u dorosłych.

  • Przełom nadciśnieniowy

    Stan nagłego, znacznego wzrostu ciśnienia tętniczego krwi, który może prowadzić do uszkodzenia narządów końcowych. Jest to poważny stan medyczny, w którym ciśnienie krwi gwałtownie wzrasta do niebezpiecznie wysokich poziomów. W przypadku HE dochodzi do uszkodzenia narządów, szczególnie nerek, mózgu, serca lub oczu. Stan ten charakteryzuje się wartościami ciśnienia znacznie przekraczającymi normy i wymaga natychmiastowej interwencji medycznej. Może występować samodzielnie lub jako powikłanie innych chorób.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516402-32-00Kod protokołuAPHP211039Planowana liczba uczestników66 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).