Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad ravulizumabem u dzieci z nocną napadową hemoglobinurią lub atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rzadkich chorób: napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) oraz atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS). Obie te choroby wpływają na krew i mogą prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie ravulizumab, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Ravulizumab to rodzaj leku, który działa na układ odpornościowy, pomagając w kontrolowaniu objawów tych chorób.

Celem badania jest zrozumienie, jak ravulizumab działa u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat, które cierpią na PNH lub aHUS. Badanie będzie trwało do 52 tygodni, a uczestnicy będą regularnie otrzymywać dawki leku. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku. Uczestnicy będą również poddawani różnym badaniom, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich organizm.

W badaniu będą brały udział dzieci, które wcześniej nie były leczone inhibitorami komplementu, jak również te, które już miały doświadczenie z lekami takimi jak ravulizumab lub eculizumab. Badanie ma na celu zebranie informacji, które mogą pomóc w przyszłości w lepszym leczeniu dzieci z PNH i aHUS. W trakcie badania niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać placebo, co jest częstą praktyką w badaniach klinicznych, aby lepiej zrozumieć działanie leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do poniżej 18 lat oraz odpowiednie wyniki badań laboratoryjnych.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek ravulizumab jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych lub dożylnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

    Podczas wizyt kontrolnych wykonywane są badania krwi oraz inne testy diagnostyczne.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie zmian w wynikach badań laboratoryjnych oraz objawów klinicznych.

    Badanie trwa do 52 tygodni, a jego zakończenie planowane jest na 31 października 2027 roku.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu badania uczestnik jest informowany o wynikach i dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

    Uczestnik może być poproszony o udział w dodatkowych badaniach kontrolnych po zakończeniu głównej części badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Musisz mieć od 2 do mniej niż 18 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Jeśli masz PNH, musisz mieć potwierdzoną diagnozę PNH za pomocą specjalnego badania krwi, które sprawdza czerwone i białe krwinki.
  • Jeśli nie byłeś wcześniej leczony inhibitorami dopełniacza, musisz mieć co najmniej jeden z objawów związanych z PNH w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, takich jak zmęczenie, ciemny mocz, ból brzucha, duszność, anemia, historia zakrzepicy, trudności w połykaniu lub problemy z erekcją.
  • Jeśli masz aHUS i nie byłeś wcześniej leczony inhibitorami dopełniacza, musisz mieć dowody na występowanie TMA, co oznacza niski poziom płytek krwi, oznaki rozpadu krwinek i uszkodzenie nerek.
  • Jeśli masz aHUS i byłeś wcześniej leczony eculizumabem lub ravulizumabem, musisz mieć potwierdzoną diagnozę aHUS i stabilne wyniki badań krwi.
  • Jeśli masz przeszczep nerki, musisz mieć historię aHUS przed przeszczepem lub dowody na TMA po zmianie leków immunosupresyjnych.
  • Jeśli TMA pojawiło się po porodzie, musisz mieć dowody na TMA przez ponad 3 dni po porodzie.
  • Możesz być mężczyzną lub kobietą.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą być gotowi stosować się do zaleceń dotyczących antykoncepcji.
  • Musisz ważyć co najmniej 10 kg podczas badania.
  • Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokowego, musisz być zaszczepiony przeciwko meningokokom zgodnie z krajowymi lub lokalnymi wytycznymi.
  • Musisz być zaszczepiony przeciwko Streptococcus pneumoniae zgodnie z krajowym i lokalnym harmonogramem szczepień.
  • Musisz być zaszczepiony przeciwko Haemophilus influenzae typu b zgodnie z krajowym i lokalnym harmonogramem szczepień.
  • Jeśli byłeś wcześniej leczony eculizumabem lub ravulizumabem, musisz być leczony zgodnie z zaleceniami przez co najmniej 90 dni przed badaniem, bez pominiętych dawek w ciągu 2 miesięcy przed badaniem.
  • Twój opiekun prawny musi być w stanie wyrazić pisemną zgodę, a Ty musisz być w stanie wyrazić pisemną zgodę, jeśli to dotyczy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ravulizumab to lek stosowany w leczeniu dzieci z paroksyzmową nocną hemoglobinurią (PNH) lub atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS). W badaniu klinicznym oceniano, jak lek ten działa w organizmie dzieci, jak wpływa na ich stan zdrowia oraz czy jest bezpieczny do stosowania. Ravulizumab podawany jest podskórnie, co oznacza, że wstrzykuje się go pod skórę. Celem badania było zrozumienie, jak lek jest wchłaniany i przetwarzany przez organizm dzieci oraz jak wpływa na objawy ich chorób.

Co już wiadomo o tej terapii

Ravulizumab – Jest to lek podawany podskórnie, stosowany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) oraz atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które oceniają jego farmakokinetykę, farmakodynamikę, skuteczność i bezpieczeństwo u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat. Ravulizumab działa poprzez blokowanie białka C5, co zapobiega niszczeniu czerwonych krwinek przez układ odpornościowy. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory dopełniacza.

Badane choroby

  • Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

    Jest to rzadkie schorzenie krwi, w którym dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ odpornościowy. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną, która prowadzi do braku ochrony czerwonych krwinek przed atakiem układu odpornościowego. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, bóle brzucha oraz ciemne zabarwienie moczu. PNH może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak zakrzepy krwi i niewydolność szpiku kostnego. Choroba często postępuje powoli, ale może mieć zmienne nasilenie objawów.

  • Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS)

    Jest to rzadkie schorzenie, które charakteryzuje się niszczeniem czerwonych krwinek, niewydolnością nerek i niską liczbą płytek krwi. Choroba jest spowodowana nieprawidłową aktywacją układu dopełniacza, części układu odpornościowego. Objawy mogą obejmować zmęczenie, wysokie ciśnienie krwi, zmniejszoną ilość moczu oraz objawy neurologiczne. aHUS może prowadzić do poważnych uszkodzeń nerek i innych narządów. Choroba może mieć nagły początek i wymagać szybkiej interwencji medycznej.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502335-19-00Kod protokołuALXN1210-PED-316Planowana liczba uczestników22 osobySponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).