Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa crovalimabu u dzieci z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) is a rare disease that affects the blood and kidneys. It can cause blood clots in small blood vessels, leading to kidney damage and other serious health problems. This study is focused on evaluating a treatment called crovalimab for children with aHUS. Crovalimab is a medication given as a solution for injection or infusion, which means it is administered directly into the bloodstream through a needle.

The purpose of the study is to assess how effective and safe crovalimab is for treating children who have not previously received treatment with complement inhibitors, which are drugs that help control the immune system. The study will observe the effects of crovalimab over a period of time to see if it can help improve the condition of patients with aHUS. Participants will receive crovalimab and be monitored for any changes in their health, including kidney function and blood parameters.

Throughout the study, researchers will collect information on how well crovalimab works and any side effects that may occur. This includes looking at changes in kidney function, blood tests, and any reactions to the medication. The study aims to provide valuable information on the use of crovalimab in treating aHUS in children, which could lead to better treatment options in the future.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku crovalimab u pacjentów pediatrycznych z zespołem hemolityczno-mocznicowym atypowym (aHUS).

  2. Krok 2

    Szczepienie

    Pacjent musi być zaszczepiony przeciwko Neisseria meningitidis w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem leczenia, zgodnie z lokalnymi wytycznymi.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Lek crovalimab jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Może być podawany podskórnie lub dożylnie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie odpowiedzi na leczenie

    Podczas badania monitorowane są różne parametry, takie jak liczba płytek krwi, poziom LDH, oraz poziom kreatyniny, aby ocenić odpowiedź na leczenie.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Głównym celem jest ocena proporcji pacjentów z pełną odpowiedzią TMA (cTMAr) od początku badania do 25 tygodnia.

  6. Krok 6

    Ocena bezpieczeństwa

    Badanie obejmuje ocenę częstości i nasilenia działań niepożądanych, w tym reakcji w miejscu wstrzyknięcia, reakcji związanych z infuzją, nadwrażliwości, nadciśnienia złośliwego i infekcji.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia we wrześniu 2029 roku. Wyniki będą analizowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leku crovalimab.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany Atypowy Zespół Hemolityczno-Mocznicowy (aHUS).
  • Pacjent musi być zaszczepiony przeciwko Neisseria meningitidis (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowych) w ciągu ostatnich 3 lat przed rozpoczęciem leczenia w badaniu, zgodnie z lokalnymi wytycznymi lub standardami opieki.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na abstynencję (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie antykoncepcji.
  • Dla pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorami dopełniacza, początek pierwszych objawów TMA (mikroangiopatia zakrzepowa) musi wystąpić w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką leku crovalimab.
  • Dla pacjentów zmieniających leczenie, musi być kliniczny dowód odpowiedzi na leczenie eculizumabem lub ravulizumabem, co jest udokumentowane przez liczbę płytek krwi na poziomie co najmniej dolnej granicy normy, poziom LDH (dehydrogenaza mleczanowa) na poziomie co najwyżej górnej granicy normy oraz stabilny (zmniejszenie lub zwiększenie o co najwyżej 20%) lub poprawiający się poziom kreatyniny w dwóch kolejnych pomiarach co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia crovalimabem.
  • Dla pacjentów z grupy C5SNP, musi być znana polimorfizm C5 (np. Arg885).
  • Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata.
  • Badanie jest otwarte dla mężczyzn i kobiet.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w trakcie innego badania klinicznego.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Crovalimab to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest on stosowany u dzieci z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS), które wcześniej nie były leczone inhibitorami dopełniacza. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku. Crovalimab działa poprzez hamowanie aktywności układu dopełniacza, co może pomóc w zmniejszeniu objawów związanych z aHUS.

Co już wiadomo o tej terapii

Crovalimab – Crovalimab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy III. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS). Działa poprzez hamowanie aktywności układu dopełniacza, co pomaga w zapobieganiu niszczeniu czerwonych krwinek i poprawie funkcji nerek. Klasyfikowany jest jako inhibitor dopełniacza.

Badane choroby

Zespół hemolityczno-mocznicowy atypowy (aHUS) – Jest to rzadkie schorzenie, które charakteryzuje się nieprawidłowym krzepnięciem krwi w małych naczyniach krwionośnych, co prowadzi do uszkodzenia czerwonych krwinek, nerek i innych narządów. Choroba ta jest wynikiem nieprawidłowej aktywacji układu dopełniacza, części układu odpornościowego. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, zmniejszenie ilości oddawanego moczu oraz wysokie ciśnienie krwi. W miarę postępu choroby może dojść do niewydolności nerek, co wymaga dializoterapii. Zespół ten może wystąpić w każdym wieku, ale często diagnozowany jest u dzieci i młodych dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505638-82-00Kod protokołuBO42354Planowana liczba uczestników38 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).