Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Bezpieczeństwo i tolerancja treprostinilu palmitilu w proszku do inhalacji u pacjentów z nadciśnieniem płucnym w chorobach śródmiąższowych – badanie otwarte

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej Pulmonary Hypertension Associated with Interstitial Lung Disease. Jest to stan, w którym ciśnienie w tętnicach płucnych jest podwyższone i jednocześnie występuje zwłóknienie tkanki płucnej, co utrudnia wymianę gazową. Pacjenci z tą chorobą mogą odczuwać duszność, zmęczenie i ograniczenie aktywności fizycznej.

W badaniu stosuje się lek w postaci proszku do inhalacji o nazwie treprostinil palmitil. Lek jest podawany przez wdychanie, co pozwala dotrzeć bezpośrednio do płuc. Niektórzy uczestnicy otrzymują również placebo, czyli substancję pozbawioną aktywnego składnika, ale wyglądającą tak samo jak lek. Głównym celem jest ocena, czy długotrwałe stosowanie tego leku jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów.

Uczestnicy będą przyjmować lek regularnie przez okres do dwóch lat, a lekarze będą regularnie sprawdzać ich stan zdrowia, w tym ciśnienie krwi, wyniki badań krwi, a także prostą próbę chodzenia na odległość (tzw. 6MWD) oraz wyniki pomiarów pojemności płuc (FVC i FEV1). Dodatkowo będzie monitorowane badanie serca za pomocą elektrokardiogramu (ECG) oraz poziom biomarkera NT-proBNP, który pomaga ocenić obciążenie serca. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że wszyscy uczestnicy wiedzą, jaką substancję przyjmują.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania otrzymujesz informacje o wymaganych badaniach wstępnych.

    Przeprowadzane są pomiary: wywiad medyczny, badanie fizykalne, pomiar ciśnienia krwi, badania laboratoryjne, 12‑lead EKG (elektrokardiogram), ocena zużycia tlenu oraz test 6‑minutowego marszu (6MWD).

    Pomiary czynności płuc obejmują pojemność życiową wymuszoną (FVC) i natężenie wydechu pierwszej sekundy (FEV1).

    Mierzony jest także poziom NT‑probnp we krwi oraz wypełniane są kwestionariusze objawów (l‑PF) i jakości życia (EQ‑5D‑5l).

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Od pierwszego dnia badania przyjmujesz treprostinil palmitil w postaci proszku do inhalacji.

    Każda kapsułka zawiera 1280 µg (mikrogramów) substancji czynnej.

    Lek jest wdychany zgodnie z harmonogramem ustalonym przez personel badawczy.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    W trakcie trwania badania, które trwa do 104 tygodni, planowane są regularne wizyty kontrolne.

    Podczas każdej wizyty ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku poprzez badania laboratoryjne, pomiar ciśnienia krwi, badanie fizykalne oraz 12‑lead EKG.

    Monitorowane jest także użycie tlenu oraz pojawienie się jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Co pewien czas powtarzane są testy: 6MWD, pomiary FVC, FEV1, poziom NT‑probnp oraz kwestionariusze l‑PF i EQ‑5D‑5l.

    Wyniki te pozwalają ocenić, czy leczenie wpływa na wydolność fizyczną, funkcję płuc i jakość życia.

  5. Krok 5

    Decyzje o kontynuacji leczenia

    Na podstawie wyników kontroli bezpieczeństwa oraz oceny klinicznej podejmowane są decyzje o kontynuacji lub przerwaniu leczenia.

    Jeśli wystąpią poważne problemy zdrowotne, takie jak hospitalizacja z powodu choroby sercowo‑oddechowej, znaczny spadek wyniku 6MWD lub pogorszenie objawów serca, leczenie może zostać zatrzymane.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po upływie 104 tygodni przeprowadzane są końcowe badania podobne do tych z początku badania.

    Zebrane dane obejmują wszystkie wymienione wcześniej pomiary oraz informacje o ewentualnych zdarzeniach niepożądanych i ważnych zdarzeniach klinicznych.

    Po zakończeniu badania otrzymujesz podsumowanie wyników dotyczących twojego uczestnictwa.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Ukończył wcześniejsze badanie kliniczne o nazwie PH‑ILD TPIP Study INS1009‑311.
  • Może samodzielnie podpisać świadomą zgodę – dokument, w którym potwierdza, że rozumie badanie i zgadza się na udział.
  • Obiecuje nie brać udziału w żadnych innych badaniach interwencyjnych ani nie przyjmować leków lub urządzeń badawczych podczas trwania tego badania.
  • Może być osobą płci męskiej lub żeńskiej.
  • Wiek może obejmować zarówno dzieci, jak i dorosłych (zgodnie z kodami wieku podanymi w protokole).
  • Osoby uznane za wrażliwe (np. starsze, niepełnosprawne) również mogą wziąć udział, pod warunkiem spełnienia pozostałych kryteriów.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Doświadczenie jakichkolwiek działań niepożądanych (AE) uznanych przez lekarza za spowodowane lekiem TPIP w wcześniejszym badaniu, które mogłyby stanowić nieuzasadnione ryzyko przy dalszym podawaniu leku.
  • Aktualne stosowanie lub przewidywana potrzeba leków zatwierdzonych do leczenia nadciśnienia płuc (PAH), w tym prostacykliny, jej analogów lub innych agonistów receptora prostacykliny, antagonistów receptora endotelinowego, stymulatora cyklazy guanylowej lub leku treprostynilu zatwierdzonego w PH‑ILD. Dozwolone jest stosowanie inhibitorów fosfodiesterazy‑5 zgodnie z wytycznymi.
  • Ciężarne lub karmiące piersią. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję zgodną z lokalnymi przepisami. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu moczu na ciążę przed pierwszą dawką leku.
  • Jakikolwiek poważny problem medyczny lub psychiczny, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które lekarz uzna za zwiększające ryzyko, utrudniające udział w badaniu lub mogące wpłynąć na wyniki.
  • Diagnoza nadciśnienia płuc należącego do grup WHO 1, 2, 4 lub 5, lub podtypów grupy WHO 3, które nie są związane z chorobą śródląkową (np. połączenie włóknienia płuc i rozedmy).
  • Stwierdzenie niewydolności lewej komory serca, w tym niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF) lub nadciśnienia płuc pośrodkowego (postkapilarnego).
  • Liczba płytek krwi niższa niż 50 000 na mikrolitr (liczba < 50 × 10³/µL) w momencie rekrutacji lub nie wyjaśnione zaburzenia krzepnięcia krwi w kolejnych badaniach.
  • Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do treprostynilu, TPIP lub składników preparatu (np. mannitol, leucyny).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Treprostinil Palmitil inhalation powder – jest to lek w postaci proszku, który pacjent wdycha bezpośrednio do płuc. Działa on poprzez rozszerzanie naczyń krwionośnych w płucach, co pomaga zmniejszyć ciśnienie w tętnicach płucnych i ułatwia przepływ krwi. W badaniu lek jest podawany pacjentom z nadciśnieniem płucnym związanym z chorobą śródmiąższową płuc, aby ocenić, jak bezpiecznie i dobrze jest tolerowany przy długotrwałym stosowaniu. Pacjenci używają specjalnego inhalatora, który uwalnia proszek w sposób, który umożliwia szybkie wchłonięcie leku w płucach.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo (inhalation powder capsules)

    Produkt w postaci kapsułek w proszku do inhalacji, nie zawiera substancji czynnej i jest używany jako kontrola w badaniu; nie jest lekiem i nie posiada zatwierdzonego zastosowania medycznego; służy wyłącznie do porównania wyników z lekiem testowym; nie ma klasyfikacji farmakologicznej.

  • Treprostinil Palmitil Inhalation Powder

    Lek w postaci proszku do inhalacji podawanego inhalatorem w dawce 1280 µg; znajduje się w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony, choć istnieją publikacje opisujące jego działanie; stosuje się go w leczeniu nadciśnienia płucnego związanego z chorobą śródmiąższową płuc; działa poprzez rozszerzanie naczyń płucnych, aktywując receptory prostacyklinowe, co obniża ciśnienie w tętnicach płucnych; klasyfikowany jest jako lek prostacyklinowy.

Badane choroby

Nadciśnienie płucne związane z chorobą śródmiąższową płuc - Pulmonary Hypertension Associated with Interstitial Lung Disease (PH‑ILD) to stanowi podwyższone ciśnienie krwi w tętnicach płucnych przy jednoczesnym zgrubieniu i bliznowaniu tkanki płucnej. Zmiany w tkance płucnej, zwane międzypochłaniową chorobą płuc, utrudniają rozciąganie płuc i zmniejszają ilość tlenu przenoszonego do krwi. Wyższe ciśnienie zmusza prawą część serca do cięższego pompowania krwi przez zwężone naczynia. Z czasem połączenie sztywnych płuc i podwyższonego ciśnienia prowadzi do stopniowego spadku wydolności oddechowej i nasilenia duszności przy codziennych czynnościach. W miarę postępu choroby pacjenci mogą odczuwać coraz większe zmęczenie, obrzęki kończyn oraz częstsze epizody zadyszki.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521769-29-00Kod protokołuINS1009-312Planowana liczba uczestników275 osóbSponsorInsmed Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).