Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wyników leczenia rdzeniowego zaniku mięśni u dorosłych pacjentów z zastosowaniem Risdiplamu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które będą leczone lekiem o nazwie risdiplam (Evrysdi). Rdzeniowy zanik mięśni to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie i zanik. W badaniu uczestniczą pacjenci z typem 2 lub 3 tej choroby, a także ci, którzy mają do 4 kopii genu SMN2. Risdiplam to lek, który jest podawany doustnie w postaci roztworu i ma na celu poprawę funkcji mięśni u pacjentów z SMA.

Celem badania jest ocena różnych wyników klinicznych i funkcjonalnych u pacjentów leczonych Risdiplamem przez okres 24 miesięcy. Badanie obejmuje monitorowanie zmian w stanie zdrowia pacjentów oraz ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia, a także będą przeprowadzane badania krwi w celu analizy biomarkerów, takich jak łańcuchy lekkie i ciężkie neurofilamentów.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak risdiplam wpływa na pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni i jakie korzyści może przynieść w dłuższym okresie. Uczestnicy będą monitorowani przez cały czas trwania badania, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. Wyniki badania mogą pomóc w przyszłości w opracowaniu lepszych metod leczenia dla osób z SMA.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik rozpoczyna przyjmowanie leku Evrysdi (risdiplam) w formie roztworu doustnego. Lek ten jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 2 lub 3.

    Dawkowanie leku jest ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego, a lek przyjmuje się codziennie doustnie.

  2. Krok 2

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania, które trwa 24 miesiące, regularnie oceniane są różne wskaźniki kliniczne i funkcjonalne. Celem jest obserwacja zmian w stanie zdrowia uczestnika.

    Badanie obejmuje również analizę biomarkerów we krwi, takich jak łańcuchy lekkie i ciężkie neurofilamentów, aby ocenić wpływ leczenia.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo i tolerancja leczenia risdiplamem są regularnie monitorowane przez cały okres trwania badania.

    Wszelkie działania niepożądane lub zmiany w stanie zdrowia są zgłaszane i analizowane przez zespół medyczny.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 24-miesięcznego okresu badania, przeprowadzana jest końcowa ocena wyników klinicznych i funkcjonalnych.

    Ostateczne wyniki badania pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia risdiplamem u dorosłych pacjentów z SMA.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz wyrazić zgodę na udział w badaniu, podpisując dokument, który potwierdza, że rozumiesz, na czym polega badanie.
  • Jeśli jesteś osobą w wieku rozrodczym, musisz stosować bardzo skuteczne metody zapobiegania ciąży. Oznacza to, że metody te powinny mieć mniej niż 1% szans na niepowodzenie w ciągu roku, jeśli są stosowane prawidłowo. Przykłady takich metod to: hormonalne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne, systemy uwalniające hormony, sterylizacja chirurgiczna, partner po wazektomii lub abstynencja seksualna.
  • Jeśli jesteś mężczyzną i jesteś aktywny seksualnie z kobietą, która może zajść w ciążę, musisz używać prezerwatywy lub innej metody barierowej podczas badania i przez co najmniej 4 miesiące po zakończeniu leczenia.
  • Musisz mieć ukończone 18 lat.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę genetyczną rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 5q, co oznacza, że masz usunięte lub zmutowane oba geny SMN1.
  • Musisz kwalifikować się do leczenia lekiem risdiplam (Evrysdi®), co oznacza, że masz SMA typu 2 lub 3, lub masz do 4 kopii genu SMN2 i nie korzystasz z trwałej wentylacji mechanicznej. Możesz być osobą, która jeszcze nie była leczona tym lekiem lub już go stosuje.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 2 lub 3.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma do 4 kopii genu SMN2. Gen SMN2 jest związany z produkcją białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku dorosłym. Badanie dotyczy dorosłych pacjentów.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjmować leku risdiplam (Evrysdi®) przez 24 miesiące. Risdiplam to lek stosowany w leczeniu SMA.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Risdiplam (Evrysdi) to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Jego głównym celem jest poprawa funkcji mięśni poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla zdrowia neuronów ruchowych. W badaniu klinicznym lek ten jest podawany dorosłym pacjentom z SMA typu 2 lub 3, a także pacjentom z maksymalnie 4 kopiami genu SMN2, przez okres 24 miesięcy. Celem terapii jest ocena różnych klinicznych, funkcjonalnych i zgłaszanych przez pacjentów wyników leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Risdiplam – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Obecnie jest szeroko badany i stosowany w medycynie, szczególnie w kontekście dorosłych pacjentów z SMA typu 2 lub 3. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa funkcji ruchowych i jakości życia pacjentów z SMA. Działa na poziomie molekularnym poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący przebieg choroby.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do trudności w poruszaniu się, a w cięższych przypadkach do problemów z oddychaniem i połykaniem. Istnieją różne typy SMA, które różnią się wiekiem wystąpienia objawów i stopniem nasilenia. Typ 2 i 3 zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i charakteryzują się umiarkowanym do ciężkiego osłabieniem mięśni. Choroba jest rzadka i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-501760-17-00Kod protokołuversion 4.0Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorUZ Leuven

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).