Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie wpływu aficamten i 68Ga‑FAPI‑46 na gradient wyjścia lewej komory u pacjentów z bezobjawową kardiomiopatią przerostową (oHCM)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Hypertrophic cardiomyopathy, czyli choroby, w której mięsień serca jest nieprawidłowo pogrubiony i może utrudniać przepływ krwi. U niektórych osób choroba nie daje żadnych objawów, ale istnieje ryzyko, że z czasem może się pogorszyć. W ramach badania uczestnicy otrzymują codziennie tabletki zawierające lek aficamten lub placebo, czyli tabletki bez aktywnego składnika, aby porównać ich wpływ na pracę serca.

Celem badania jest sprawdzenie, czy aficamten zmniejsza ciśnienie w miejscu, gdzie krew wypływa z lewej komory serca. Osoby biorące udział w badaniu przechodzą wstępne badania, w tym badanie serca przy pomocy ultrasonografii, a później regularne kontrole trwające około roku. W trakcie badania wykonywane są obrazy serca metodą cMRI oraz specjalny skan FAPI-PET/CT, a także pobierane są próbki krwi do oznaczenia biomarkerów NT-proBNP i hsTnT, które pomagają ocenić, czy serce jest pod napięciem. Wyniki z kolejnych wizyt są porównywane, aby określić, czy lek wpływa korzystnie na funkcję serca i zapobiega ewentualnym problemom.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta i randomizacja

    Podczas pierwszej wizyty pacjent przechodzi badania wyjściowe, w tym echo serca, cMRI oraz PET/CT z użyciem 68Ga-FAPI-46. następnie następuje losowy przydział do grupy otrzymującej myqorzo lub do grupy otrzymującej placebo.

    Pacjent otrzymuje informacje o planie leczenia, dawkowaniu oraz harmonogramie wizyt kontrolnych.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po randomizacji pacjent zaczyna codzienne przyjmowanie tabletki doustnie. Dawka wynosi 20 mg myqorzo (lub identyczna tabletka placebo) raz dziennie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia.

    Leczenie ma trwać 54 tygodnie, czyli ponad rok od momentu rozpoczęcia.

  3. Krok 3

    Regularne przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje wyznaczoną tabletkę codziennie przez cały okres badania, nie pomijając dawek.

    W razie pominięcia dawki pacjent powinien przyjąć ją jak najszybciej, o ile nie minął już kolejny zaplanowany dzień przyjmowania.

  4. Krok 4

    Wizyta kontrolna w tygodniu 18

    W 18‑tym tygodniu pacjent udaje się na kontrolną wizytę, podczas której pobierane są badania laboratoryjne, w tym biomarkery NT-probnp i hstnt.

    Lekarz ocenia ewentualne objawy niewydolności serca, zmiany klasy NYHA oraz ewentualne działania niepożądane leku.

  5. Krok 5

    Wizyta kontrolna w tygodniu 54

    W 54‑tym tygodniu pacjent przechodzi końcowe badania: echo serca, cMRI, ponowny PET/CT z 68Ga-FAPI-46 oraz badania laboratoryjne z biomarkerami.

    Ocenia się zmiany w gradientzie wylotu z lewej komory po valsalvie, grubość ściany serca, objętość lewej komory, funkcję skurczową oraz inne wskaźniki opisane w protokole badania.

    Na podstawie wyników określa się, czy leczenie myqorzo przyniosło różnicę w porównaniu z placebo.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu wizyty w tygodniu 54 pacjent kończy przyjmowanie badanej substancji i zostaje poinformowany o dalszym postępowaniu medycznym zgodnie z zaleceniami lekarza.

    Wszelkie wyniki są przekazywane lekarzowi prowadzącemu, który podejmuje decyzje o dalszym leczeniu pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoby w wieku od 18 do 70 lat, zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
  • Osoba musi rozumieć informacje i być gotowa podpisać formularz świadomej zgody (ICF).
  • Zdiagnozowane przerostowe kardiomiopatia (HCM) – pogrubienie ściany serca przy braku powiększenia lewej komory, spełniające jeden z warunków: grubość ściany serca (LV) co najmniej 15 mm w przynajmniej jednym odcinku, lub co najmniej 13 mm przy jednoczesnym potwierdzeniu patogennego genu lub rodzinnej historii HCM.
  • Spadek ciśnienia w odpływie lewej komory serca (LVOT‑G) w spoczynku wynoszący co najmniej 30 mmHg lub po manewrze Valsalvy co najmniej 50 mmHg.
  • Wskaźnik wyrzutowości lewej komory serca (LVEF) co najmniej 60 % – serce pompuje co najmniej 60 % krwi przy każdym skurczu.
  • Klasa funkcjonalna NYHA I – brak ograniczeń w codziennych aktywnościach.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 35 kg/m².
  • Brak gotowości do przestrzegania wytycznych antykoncepcyjnych określonych w protokole (antykoncepcja – środki zapobiegające ciąży).
  • Poziom hemoglobiny we krwi co najmniej 10 g/dl – zapewnia odpowiednią liczbę czerwonych krwinek.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Posiadanie lub podejrzenie choroby, takiej jak infiltracyjne, genetyczna lub magazynująca, która powoduje zwiększenie grubości serca i może wyglądać jak oHCM.
  • Brak możliwości wykonania badania PET-CT (np. nieumiejętność leżenia nieruchomo, silny lęk przed zamkniętymi pomieszczeniami).
  • Znane alergie na leki zwane radifarmaceutykami terapeutycznymi używanymi w badaniu.
  • Uszkodzona czynność nerek, określana jako eGFR poniżej 25 ml/min/1,73 m² (wskaźnik filtracji kłębuszkowej, mierzący jak dobrze działają nerki).
  • Inne choroby, zaburzenia metaboliczne, wyniki badań lub objawy, które mogą utrudnić ocenę wyników badania lub znacząco obciążyć pacjenta (np. nie do zniesienia lęk przed zamkniętymi pomieszczeniami).
  • Historia lub dowody na poważną chorobę, nowotwór, aktywną infekcję, alergię lub nadwrażliwość na aficamten lub składniki placebo, które według lekarza mogłyby zagrażać bezpieczeństwu lub utrudniać badanie.
  • Znaczne problemy z zastawkami serca, oceniane przez lekarza.
  • Historia niewydolności skurczowej lewej komory, czyli LVEF poniżej 45 % (wskaźnik, jak dobrze lewa komora pompuje krew).
  • Przeprowadzone wcześniej zabiegi zmniejszające grubość przegrody serca (tzw. septal reduction therapy) lub planowane w czasie trwania badania.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Nieleczone zwężenie tętnic wieńcowych o ≥ 70 % lub udar serca typu 1 (pierwszy zawał).
  • Wcześniejsze stosowanie leków aficamten lub mavacamten.
  • Napady szybkiego, nieregularnego bicia serca (przerzutowa lub stała migotanie przedsionków), oceniane indywidualnie przez lekarza.
  • Historia omdlenia lub poważnych, szybkich zaburzeń rytmu serca wywołanych wysiłkiem w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Aficamten

    jest to badany lek podawany doustnie w postaci tabletki powlekanej. Działa na serce, zmniejszając siłę skurczu mięśnia sercowego, co może pomóc obniżyć ciśnienie w przepływie krwi przez wąską część serca u pacjentów z przerostem mięśnia sercowego. W badaniu lek ten jest testowany pod kątem wpływu na zmniejszenie gradientu wypływu lewej komory po manewrze Valsalvy.

  • 68GA-FAPI-46

    jest to roztwór do wstrzykiwań zawierający radioaktywny znacznik. Podaje się go dożylnie, a następnie wykonuje się specjalne badanie obrazowe, które pozwala zobaczyć, jak tkanka serca pochłania ten znacznik. Dzięki temu naukowcy mogą ocenić, jak zmienia się struktura i funkcja serca w trakcie badania klinicznego.

Co już wiadomo o tej terapii

  • MYQORZO 5 mg film-coated tablets

    lek podawany doustnie w postaci tabletki pokrytej powłoką. Obecnie jest w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze dopuszczony do ogólnego stosowania. Stosowany jest w leczeniu przerostowej kardiomiopatii, zwłaszcza postaci z przeszkodą w odpływie krwi z lewej komory. Działa jako inhibitor białka miozyny sercowej, co zmniejsza siłę skurczu serca; należy do grupy inhibitorów miozyny sercowej.

  • 68Ga-FAPI-46

    preparat podawany dożylnie w postaci roztworu do wstrzyknięcia. Jest to eksperymentalny czynnik radiologiczny używany w badaniach obrazowych i nie posiada zatwierdzenia jako lek leczniczy. Umożliwia wykrywanie aktywności fibroblastów w sercu i innych tkankach, co pomaga w ocenie zmian chorobowych. Działa poprzez wiązanie się z białkiem aktywacji fibroblastów, a radioaktywny ^68Ga pozwala na zobrazowanie tego miejsca w badaniu PET; klasyfikowany jest jako radiofarmaceutyk diagnostyczny.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa - jest to wrodzona choroba mięśnia sercowego, w której dochodzi do nieprawidłowego zwiększenia grubości ścian lewej komory. Z czasem grubsze mięśnie mogą utrudniać przepływ krwi przez drożność wyjścia z lewej komory, co objawia się zwiększonym gradientem przepływu. Choroba może przebiegać bezobjawowo, ale z postępem może pojawiać się duszność, zmęczenie lub kołatanie serca. Zmiany strukturalne serca prowadzą do zwiększenia objętości lewego przedsionka i zmiany masy serca. W miarę rozwoju obserwuje się także zmiany w funkcji skurczowej i rozkurczowej serca. Niektóre osoby mogą doświadczać zaburzeń rytmu serca, takich jak migotanie przedsionków.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523090-42-00Kod protokołuLEAF-001Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorErasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).