Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad zastosowaniem Tadekinig alfa u pacjentów z mutacją NLRC4 i niedoborem XIAP

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chorób zwanych monogenicznymi chorobami autozapalnymi, które są spowodowane mutacjami w genach NLRC4 i XIAP. Te choroby mogą prowadzić do nadmiernej reakcji układu odpornościowego, co powoduje różne objawy zapalne. W badaniu używany jest lek o nazwie Tadekinig alfa, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Tadekinig alfa działa na białko związane z układem odpornościowym, co może pomóc w kontrolowaniu objawów tych chorób.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku Tadekinig alfa u pacjentów z tymi specyficznymi mutacjami genetycznymi. Badanie jest kontynuacją wcześniejszego badania klinicznego, w którym pacjenci już uczestniczyli. W trakcie badania pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych.

Pacjenci otrzymują lek w formie wstrzyknięć podskórnych przez określony czas. Badanie ma na celu zebranie danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku oraz jego wpływu na organizm pacjentów. Wyniki te pomogą w lepszym zrozumieniu, jak Tadekinig alfa działa w dłuższym okresie i czy jest bezpieczny dla pacjentów z tymi rzadkimi chorobami genetycznymi.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Pacjent, który wcześniej uczestniczył w badaniu klinicznym NLRC4/XIAP.2016.001, może dołączyć do tego badania, jeśli spełnia określone kryteria. Pacjent musi odczekać co najmniej 4 tygodnie po zakończeniu leczenia w poprzednim badaniu przed przystąpieniem do tego badania.

    Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu na wszystkich wizytach i zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez miesiąc po jego zakończeniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek Tadekinig alfa jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Dokładne dawkowanie i częstotliwość podawania leku zostaną określone przez zespół medyczny prowadzący badanie.

    Celem jest monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji leku u pacjentów z mutacją NLRC4 i niedoborem XIAP.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku Tadekinig alfa poprzez raportowanie działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych oraz lokalnej tolerancji.

    Przeprowadzana jest również ocena immunogenności oraz określenie farmakokinetyki i farmakodynamiki leku.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma planowane zakończenie na dzień 30 kwietnia 2024 roku.

    Po zakończeniu badania zaleca się kontynuowanie skutecznej antykoncepcji przez 4 tygodnie, biorąc pod uwagę czas półtrwania leku Tadekinig alfa.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci muszą wcześniej uczestniczyć w poprzednim badaniu klinicznym oznaczonym jako NLRC4/XIAP.2016.001.
  • Pacjenci, którzy ukończyli pierwsze 18 tygodni badania SAOL, ale nie kwalifikowali się do dalszej fazy z powodu objawów zaostrzenia.
  • Pacjenci, którzy ukończyli zarówno fazę SAOL, jak i RW w poprzednim badaniu klinicznym.
  • Pacjenci, którzy musieli przerwać leczenie w fazie SAOL lub RW z powodu niepowodzenia leczenia i potrzebowali dodatkowego wsparcia immunologicznego. Muszą odczekać co najmniej 4 tygodnie po zakończeniu leczenia przed przystąpieniem do nowego badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu na wszystkich wizytach. Jeśli wynik jest pozytywny, należy wykonać badanie krwi na obecność hormonu ciążowego (hCG).
  • Kobiety muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez miesiąc po jego zakończeniu. Skuteczne metody to m.in. hormonalna antykoncepcja, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), system uwalniający hormony (IUS), podwiązanie jajowodów, partner po wazektomii lub abstynencja seksualna.
  • W przypadku opóźnienia miesiączki (ponad miesiąc między miesiączkami) zaleca się potwierdzenie braku ciąży. Dotyczy to również kobiet z nieregularnymi cyklami.
  • Zaleca się stosowanie antykoncepcji przez 4 tygodnie po zakończeniu badania, biorąc pod uwagę czas działania leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej zapisani do poprzedniego badania klinicznego NLRC4/XIAP.2016.001.
  • Osoby, które nie mają mutacji w genach NLRC4 lub XIAP. Mutacje te są specyficznymi zmianami w genach, które mogą wpływać na zdrowie.
  • Pacjenci, którzy nie cierpią na monogenne choroby autozapalne. Są to choroby, które są spowodowane przez zmiany w jednym genie i prowadzą do stanów zapalnych w organizmie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tadekinig alfa to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z monogenicznymi chorobami autozapalnymi. Choroby te są spowodowane mutacjami w genach NLRC4 i XIAP. Tadekinig alfa działa poprzez neutralizację nadmiernej aktywności białka IL-18, które jest związane z procesami zapalnymi w organizmie. Dzięki temu lek może pomóc w zmniejszeniu objawów zapalnych u pacjentów z tymi rzadkimi schorzeniami.

Co już wiadomo o tej terapii

Tadekinig alfa – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, stosowany w leczeniu monogenowych chorób autozapalnych związanych z mutacjami NLRC4 i niedoborem XIAP. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję. Główne wskazania terapeutyczne obejmują choroby autozapalne wywołane nadmierną aktywnością interleukiny-18. Działa poprzez wiązanie się z interleukiną-18, co zapobiega jej nadmiernej aktywności, zmniejszając stan zapalny. Klasyfikowany jest jako inhibitor interleukiny-18.

Badane choroby

  • Mutacja NLRC4

    Jest to rzadka choroba autozapalna spowodowana mutacją w genie NLRC4. Objawia się nawracającymi epizodami gorączki, zapaleniem stawów, wysypkami skórnymi oraz innymi objawami zapalnymi. Choroba może prowadzić do przewlekłego stanu zapalnego, który wpływa na różne narządy i układy w organizmie. Objawy mogą pojawiać się już w dzieciństwie i różnią się intensywnością oraz częstotliwością. Mechanizm choroby związany jest z nieprawidłową aktywacją układu odpornościowego.

  • Niedobór XIAP

    Jest to rzadka choroba genetyczna związana z niedoborem białka XIAP, które odgrywa rolę w regulacji procesów zapalnych i apoptozy. Objawia się zwiększoną podatnością na infekcje, przewlekłym stanem zapalnym oraz problemami z układem pokarmowym. Może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych, w tym do zespołu limfohistiocytozy hemofagocytarnej. Choroba najczęściej ujawnia się w dzieciństwie i może mieć różnorodne objawy kliniczne. Niedobór XIAP wpływa na funkcjonowanie układu odpornościowego, co prowadzi do niekontrolowanego stanu zapalnego.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-504534-21-00Kod protokołuOLE-NLRC4/XIAPPlanowana liczba uczestników11 osóbSponsorAB2 Bio S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).