Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności stosowania nikotynamidu (witaminy B3) u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera, u których objawy wystąpiły w ciągu ostatnich 18 miesięcy

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera, która jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do problemów ze wzrokiem. Celem badania jest ocena skuteczności stosowania substancji o nazwie nicotinamide, znanej również jako witamina B3. W procesie tym wykorzystywany jest preparat NICOBION, który jest podawany w formie doustnej.

Uczestnicy badania przyjmują ustalona dawkę leku przez okres jednego roku. Podczas trwania obserwacji monitorowane są zmiany w ostrości wzroku oraz inne parametry dotyczące zdrowia oczu. Wykorzystuje się do tego specjalistyczne badanie o nazwie OCT, czyli optyczna koherentna tomografia, która pozwala na dokładne obrazowanie struktur wewnątrz oka, takich jak warstwy komórek siatkówki. Sprawdzane są również zmiany w polu widzenia oraz ogólny stan zdrowia organizmu.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Przyjmowanie leku nicobion (substancja czynna: nikotynamid, czyli witamina B3) w dawce 2 gramów na dobę przez okres jednego roku.

    Lek podawany jest w formie tabletek powlekanych drogą doustną.

  2. Krok 2

    Wizyty kontrolne i badania

    Podczas wizyt w 3., 6., 9. oraz 12. miesiącu trwania badania będą przeprowadzane pomiary ostrości wzroku przy użyciu specjalistycznych skal (ETDRS, Monoyer, Parinaud).

    Wykonywane będą badania pola widzenia (sprawdzające zdolność widzenia obiektów w różnych częściach otoczenia) za pomocą aparatury automatycznej oraz metodą manualną.

    Wykonywane będą badania OCT, czyli optycznej koherentnej tomografii, która pozwala na obrazowanie grubości warstw siatkówki oka (warstwy włókien nerwowych oraz kompleksu komórek zwojowych) oraz zmiany w obrębie plamki.

    W 3. i 12. miesiącu zostanie pobrana krew w celu sprawdzenia poziomu nikotynamidu w organizmie.

    Będą przeprowadzane badania krwi w celu monitorowania poziomu transaminaz, co służy ocenie stanu wątroby.

    Oceniona zostanie jakość życia za pomocą kwestionariusza NEI VFQ 25.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 16 lat.
  • Choroba musi być spowodowana konkretną zmianą genetyczną w DNA mitochondrialnym (czyli w materiale genetycznym znajdującym się w częściach komórki odpowiedzialnych za wytwarzanie energii), a konkretnie mutacją m.11778G>A lub m.3460G>A.
  • Choroba musi wystąpić w ciągu ostatnich 18 miesięcy.
  • Pacjent nie może brać nikotynamidu (to witamina z grupy B) od co najmniej 3 miesięcy.
  • Pacjent musi być w stanie przyjmować leki doustnie (poprzez połykanie) i przestrzegać zasad badania.
  • Pacjent musi być objęty systemem ubezpieczeń społecznych.
  • Pacjent lub jego opiekun prawny musi podpisać formę świadomej zgody, czyli dokument potwierdzający zrozumienie zasad udziału w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Osoby, które posiadają mutację w genach, ale nie mają jeszcze żadnych objawów choroby (tzw. osoby bezobjawowe).
  • Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji administracyjnej lub sądowej.
  • Pacjenci objęci specjalnymi środkami ochrony prawnej.
  • Osoby poddawane przymusowemu leczeniu psychiatrycznemu.
  • Osoby, które nie są w stanie samodzielnie wyrazić zgody na udział w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą już udział w innym badaniu medycznym zmieniającym sposób leczenia tej choroby.
  • Pacjenci cierpiący na tę samą chorobę, ale wywołaną przez inne, inne rodzaje mutacji genetycznych (zmian w kodzie genetycznym).
  • Pacjenci, u których choroba trwa już dłużej niż 18 miesięcy.
  • Pacjenci przyjmujący lek o nazwie idebenon lub osoby, które przerwały jego stosowanie mniej niż 3 miesiące temu.
  • Pacjenci z innymi poważnymi problemami dotyczącymi wzroku, takimi jak jaskra (choroba uszkadzająca nerw wzrokowy) lub choroby siatkówki (uszkodzenia warstwy czułej oka).
  • Pacjenci, którzy byli leczeni za pomocą terapii genowej (metody polegającej na wprowadzaniu nowych genów do komórek).
  • Pacjenci, u których poziom transaminaz, czyli enzymów wątrobowych (AST i ALT), jest dwa razy wyższy niż przewidują normy medyczne.
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub znajdujące się w trakcie porodu.
  • Pacjenci, u których stwierdzono przeciwwskazania do stosowania nikotynamidu, a także osoby mające alergię lub nietolerancję laktozy lub galaktozy (cukrów występujących w mleku).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Nikotynamid to forma witaminy B3, która jest podawana w celu sprawdzenia, czy może pomóc w poprawie wzroku u osób cierpiących na dziedziczną neuropatię nerwu wzrokowego Lebera.

Co już wiadomo o tej terapii

Nikotynamid - Ten lek przyjmowany jest doustnie w formie tabletek powlekanych. Jest to znana substancja z grupy witamin z grupy B3, która jest szeroko stosowana w medycynie w celu wsparcia procesów komórkowych. W tym badaniu ma on pomagać w leczeniu rzadkiej choroby oczu, pomagając komórkom produkować niezbędną energię. Działa on na poziomie cząsteczkowym poprzez dostarczanie składników potrzebnych do prawidłowego funkcjonowania mitochondriów, czyli małych centrów energetycznych w naszych komórkach.

Badane choroby

Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera - Jest to rzadka choroba genetyczna, która atakuje nerw wzrokowy. Proces chorobowy zazwyczaj zaczyna się od nagłej utraty widzenia w jednym oku. Po pewnym czasie problem często dotyka również drugiego oka. Dochodzi do uszkodzenia komórek odpowiedzialnych za przesyłanie sygnałów wzrokowych do mózgu. Zmiany te prowadzą do stopniowego pogorszenia ostrości widzenia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-524343-13-00Kod protokołu49RC25_0169Planowana liczba uczestników13 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire D'Angers

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).