Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ARO-APOC3 u dorosłych z zespołem chylomikronemii rodzinnej

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Zespołu Chylomikronemii Rodzinnej (FCS), rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje bardzo wysokie poziomy tłuszczów we krwi, co może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, takich jak zapalenie trzustki. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku ARO-APOC3 u dorosłych pacjentów z tą chorobą. ARO-APOC3 to nowy lek w formie roztworu do wstrzykiwań, który działa na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć ilość białka zwanego apolipoproteiną C-III, które odgrywa rolę w regulacji poziomu tłuszczów we krwi.

W badaniu uczestnicy będą otrzymywać ARO-APOC3 lub placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać substancję nieaktywną, aby porównać efekty leczenia. Lek będzie podawany w formie zastrzyków podskórnych. Badanie potrwa do 36 miesięcy, a jego wyniki pomogą określić, czy ARO-APOC3 jest skuteczny i bezpieczny dla pacjentów z Zespołem Chylomikronemii Rodzinnej.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje zgodę na udział.

    Uczestnik musi spełniać kryteria włączenia, takie jak wiek co najmniej 18 lat oraz diagnoza zespołu chylomikronemii rodzinnej (FCS).

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik otrzymuje lek ARO-APOC3, który jest syntetycznym oligonukleotydem podawanym w formie iniekcji podskórnej.

    Lek podawany jest w postaci roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są poziomy trójglicerydów (TG) oraz apolipoproteiny C-III (APOC3) we krwi.

    Główne punkty oceny to procentowa zmiana poziomu TG po 10 miesiącach oraz zmiana poziomu APOC3 po 10 i 12 miesiącach.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w maju 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik zostaje poinformowany o wynikach oraz dalszych krokach dotyczących jego zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Mężczyźni i kobiety, które nie są w ciąży, w wieku 18 lat lub starsze (lub 19 lat lub starsze, jeśli wymagają tego lokalne przepisy).
  • Poziom trójglicerydów (TG) we krwi na czczo wynoszący 10 mmol/L lub więcej (co odpowiada 880 mg/dL lub więcej), który nie reaguje na standardowe leczenie obniżające poziom lipidów. Trójglicerydy to rodzaj tłuszczu we krwi.
  • Diagnoza Zespołu Chylomikronemii Rodzinnej (FCS). Jest to rzadka choroba genetyczna wpływająca na poziom tłuszczów we krwi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego Zespołu Chylomikronemii Rodzinnej (FCS), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ARO-APOC3 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS). Lek ten ma na celu obniżenie poziomu tłuszczów we krwi, co może pomóc w leczeniu objawów związanych z tą rzadką chorobą genetyczną.

Co już wiadomo o tej terapii

ARO-APOC3 – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie zespołu chylomikronemii rodzinnej (FCS), rzadkiego schorzenia genetycznego. Działa poprzez hamowanie produkcji białka APOC3, co prowadzi do obniżenia poziomu trójglicerydów we krwi. Klasyfikowany jest jako lek obniżający poziom lipidów. Obecnie nie jest jeszcze szeroko stosowany w praktyce medycznej, ale badania mają na celu potwierdzenie jego skuteczności i bezpieczeństwa.

Badane choroby

Zespół chylomikronemii rodzinnej (FCS) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm tłuszczów w organizmie. Charakteryzuje się bardzo wysokim poziomem trójglicerydów we krwi, co może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, takich jak zapalenie trzustki. Osoby z FCS mają trudności z rozkładem tłuszczów z powodu braku lub nieprawidłowego działania enzymu lipazy lipoproteinowej. Objawy mogą obejmować bóle brzucha, zmęczenie, a także powstawanie żółtaków, czyli złogów tłuszczowych pod skórą. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. FCS jest diagnozowany na podstawie objawów klinicznych oraz badań laboratoryjnych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514336-24-00Kod protokołuAROAPOC3-3001Planowana liczba uczestników76 osóbSponsorArrowhead Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).