Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności isatuksymabu w leczeniu czystej aplazji czerwonokrwinkowej po przeszczepie komórek macierzystych u pacjentów z niezgodnością ABO

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej czystą aplazją czerwonokrwinkową (PCRA), która może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych, gdy występuje niezgodność w grupach krwi ABO między dawcą a biorcą. W takiej sytuacji pacjent może potrzebować częstych transfuzji krwi, ponieważ jego organizm nie produkuje wystarczającej liczby czerwonych krwinek. Celem badania jest ocena skuteczności leku isatuximab w leczeniu tej choroby w porównaniu do standardowej opieki wspomagającej.

Isatuximab to lek, który jest podawany dożylnie i działa jako przeciwciało monoklonalne, co oznacza, że jest to białko zaprojektowane do rozpoznawania i wiązania się z określonymi komórkami w organizmie. W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej isatuximab lub do grupy kontrolnej, która otrzyma standardową opiekę wspomagającą. Czas trwania badania obejmuje kilka miesięcy, a jego celem jest skrócenie czasu potrzebnego do uzyskania niezależności od transfuzji krwi.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak liczba transfuzji krwi, poziom żelaza we krwi oraz jakość życia. Wyniki te pomogą ocenić, czy isatuximab jest skuteczny w leczeniu czystej aplazji czerwonokrwinkowej po przeszczepie komórek macierzystych. Badanie ma na celu dostarczenie nowych informacji, które mogą poprawić leczenie pacjentów z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca leczenie isatuximabem lub grupa kontrolna otrzymująca jedynie opiekę wspomagającą.

    Isatuximab to przeciwciało monoklonalne stosowane w leczeniu czystej aplazji czerwonokrwinkowej (PCRA) po przeszczepie komórek macierzystych.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnicy przydzieleni do grupy leczonej otrzymują isatuximab w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez zespół medyczny prowadzący badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są m.in. poziomy ferrytyny oraz liczba transfuzji krwinek czerwonych.

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Uczestnicy wypełniają kwestionariusz dotyczący jakości życia w określonych punktach czasowych: D60, D100, M6, M9, M12, M15 po przeszczepie.

    Kwestionariusz ten pomaga ocenić wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie uczestnika.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do momentu osiągnięcia niezależności od transfuzji krwinek czerwonych lub do zakończenia okresu obserwacji.

    Ostateczna ocena wyników badania obejmuje analizę czasu do uzyskania niezależności od transfuzji oraz występowanie ewentualnych działań niepożądanych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek 15 lat lub więcej
  • Przeszczepienie allogenicznych komórek macierzystych krwiotwórczych z niezgodnością ABO
  • PCRA: stała potrzeba transfuzji czerwonych krwinek 60 dni po przeszczepie, z liczbą retikulocytów poniżej 10 G/L, mimo pełnej chimerii dawcy i dobrej regeneracji leukocytów (ponad 1 G/L) oraz płytek krwi (ponad 50 G/L)
  • Brak nawrotu lub progresji choroby podstawowej
  • Stosowanie metod antykoncepcyjnych przez cały czas trwania badania klinicznego; dla kobiet w wieku rozrodczym i mężczyzn podczas leczenia oraz przez co najmniej 5 miesięcy po ostatniej dawce leku; powstrzymanie się od oddawania nasienia w tym okresie
  • Posiadanie ubezpieczenia zdrowotnego
  • Podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu (w przypadku pacjentów poniżej 18 roku życia wymagana zgoda obojga rodziców)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma czystą aplazję czerwonokrwinkową (stan, w którym organizm nie produkuje wystarczającej liczby czerwonych krwinek) z powodu niezgodności grupy krwi ABO po przeszczepie allogenicznych komórek macierzystych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Isatuximab to przeciwciało monoklonalne, które jest stosowane w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi. W tym badaniu klinicznym jest oceniane pod kątem skuteczności w leczeniu PRCA (czystej aplazji czerwonokrwinkowej) po przeszczepie allogenicznych komórek macierzystych. Działa poprzez wiązanie się z białkiem CD38 na powierzchni komórek, co pomaga układowi odpornościowemu w ich niszczeniu.

Co już wiadomo o tej terapii

Isatuximab – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu czystej aplazji czerwonokrwinkowej (PRCA) po przeszczepie allogenicznych komórek macierzystych, szczególnie w przypadku niezgodności ABO. Obecnie jest badany w kontekście swojej skuteczności w porównaniu do standardowej opieki wspomagającej. Isatuximab działa poprzez wiązanie się z białkiem CD38 na powierzchni komórek, co prowadzi do ich zniszczenia. Należy do klasy przeciwciał monoklonalnych, które są stosowane w terapii różnych chorób autoimmunologicznych i nowotworowych.

Badane choroby

Wybiórcza aplazja układu czerwonokrwinkowego z powodu głównej niezgodności ABO po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych – Jest to choroba, która występuje po przeszczepie allogenicznych komórek macierzystych, gdy istnieje niezgodność w grupach krwi ABO między dawcą a biorcą. Charakteryzuje się brakiem produkcji czerwonych krwinek w szpiku kostnym, co prowadzi do ciężkiej anemii. Pacjenci mogą wymagać częstych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. Choroba rozwija się, gdy przeciwciała biorcy atakują czerwone krwinki dawcy, co prowadzi do ich niszczenia. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry i duszność. Choroba może trwać przez dłuższy czas, zanim nastąpi spontaniczna poprawa lub konieczne będzie leczenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514351-14-00Kod protokołuAPHP200067Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).