Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania deucrictibantu w zapobieganiu i leczeniu ataków obrzęku naczynioruchowego u dorosłych z nabytym obrzękiem naczynioruchowym z powodu niedoboru inhibitora C1.

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych chorych na nabyte obrzęki naczynioruchowe z powodu niedoboru inhibitora C1. Choroba ta objawia się nagłymi, bolesnymi i nieprzyjemnymi opuchliznami podskórnymi, które mogą dotyczyć różnych części ciała. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nowego leku o nazwie deucrictibant (kod PHA-022121) w zapobieganiu atakom oraz w ich doraźnym łagodzeniu. Lek ten będzie podawany w dwóch formach: jako tabletka o przedłużonym uwalnianiu do codziennego stosowania w celu profilaktyki, czyli zapobiegania wystąpieniu objawów, oraz jako miękka kapsułka przyjmowana w momencie wystąpienia ataku, aby szybko przynieść ulgę.

Badanie składa się z trzech części. W pierwszej części uczestnicy będą przyjmować tabletki lub placebo przez 12 tygodni, aby sprawdzić, czy lek pomaga zmniejszyć liczbę ataków choroby. Druga część skupia się na doraźnym leczeniu, podczas którego sprawdzane będzie, jak szybko miękkie kapsułki przynoszą ulgę w trakcie trwającego ataku w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. W trzeciej części, która jest etapem otwartym, uczestnicy będą mogli otrzymywać lek w celu doraźnego łagodzenia objawów, co pozwoli na dalsze monitorowanie tego, jak organizm reaguje na substancję i czy jest ona dobrze tolerowana.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Część 1: profilaktyka

    Przez okres 12 tygodni (od 1. do 84. dnia) będzie przyjmowany lek deucrictibant w postaci tabletki o przedłużonym uwalnianiu w dawce 40 mg przyjmowanej doustnie lub placebo, czyli substancja bez działania leczniczego.

    Celem tego etapu jest zapobieganie występowaniu obrzęków (nagłych opuchlizn podskórnych) związanych z chorobą nabytego obrzęku naczynioruchowego z niedoborem inhibitora C1.

  2. Krok 2

    Część 2: leczenie doraźne

    W tej fazie, która odbywa się po zakończeniu etapu profilaktyki, będzie stosowany deucrictibant w postaci miękkiej kapsułki lub placebo.

    Lek ma być przyjmowany doraźnie, czyli w momencie wystąpienia ataku obrzęku, w celu szybkiego złagodzenia objawów.

  3. Krok 3

    Część 3: przedłużenie leczenia

    Ostatni etap polega na przyjmowaniu miękkich kapsułek z lekiem deucrictibant w celu doraźnego leczenia ataków obrzęku.

    Etap ten ma na celu sprawdzenie, jak organizm toleruje przyjmowanie leku w dłuższym czasie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Podpisanie i dostarczenie pisemnej zgody na udział w badaniu.
  • Wiek co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Zdiagnozowanie nabytego obrzęku naczynioruchowego z powodu niedoboru inhibitora C1 (choroba ta objawia się opuchlizną pod skórą lub błonami śluzowymi, która nie swędzi i nie towarzyszy jej pokrzywka).
  • Potwierdzenie choroby poprzez wyniki badań, w których poziom funkcji inhibitora C1 (C1INH) jest niższy niż 40%.
  • Brak obciążeń rodzinnych, czyli sytuacji, w której członkowie rodziny również chorują na obrzęk naczynioruchowy.
  • Potwierdzenie choroby poprzez niski poziom białka C1q lub obecność przeciwciał przeciwko inhibitorowi C1 (anty-C1INH) w badaniach krwi wykonanych w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Występowanie ataków obrzęku w przeszłości (w przypadku uczestników pierwszej części badania) lub co najmniej dwóch ataków w ciągu ostatnich 12 tygodni (dla osób przechodzących bezpośrednio do drugiej części badania).
  • W przypadku osób biorących udział w części pierwszej, ich inne schorzenia współistniejące (takie jak choroby układu chłonnego lub choroby autoimmunologiczne, np. toczeń) muszą być w stanie stabilnym, co oznacza brak zmian w leczeniu tych chorób przez ostatnie 6 miesięcy.
  • Zdolność do samodzielnego i skutecznego zarządzania atakami choroby przy użyciu dostępnych metod leczenia.
  • Kobiety mogące zajść w ciążę muszą zgadzać się na regularne testy ciążowe oraz stosować skuteczną antykoncepcję (metodę zapobiegania ciąży) lub powstrzymać się od współżycia od momentu rozpoczęcia badania do 30 dni po ostatniej dawce leku.
  • Zdolność do samodzielnego korzystania z elektronicznego dzienniczka i urządzenia do rejestrowania danych o stanie zdrowia (takich jak aplikacja na telefon lub tablet).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

17 kryteriów

  • Diagnoza innej formy nawracalego obrzęku naczynioruchowego (nagłe, bolesne opuchlizny pod skórą) niż ta wynikająca z niedoboru inhibitora C1.
  • Dowody na obecne nadużywanie alkoholu lub innych substancji psychoaktywnych.
  • Stosowanie w ciągu ostatnich 30 dni leków lub spożywanie produktów, które wpływają na działanie enzymu CYP3A4 (jest to białko w organizmie odpowiedzialne za przetwarzanie wielu leków). Do tej grupy należą m.in. niektóre antybiotyki (klarytromycyna, erytromycyna), leki na serce (diltiazem, werapamil), leki przeciwgrzybicze (itrakonazol, ketokonazol), leki przeciwwirusowe (rytonawir) oraz sok grejpfrutowy.
  • Stosowanie leków, które silnie przyspieszają działanie wspomnianego enzymu CYP3A4, takich jak karbamazepina, fenytoina lub ryfampicyna.
  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna) na lek badanany lub na którykolwiek z jego składników pomocniczych.
  • Stosowanie leków z grupy inhibitorów konwertazy angiotensyny (leki stosowane często w nadciśnieniu) lub leków zawierających estrogeny (hormony żeńskie) w ostatnim czasie przed badaniem.
  • Udział w innym badaniu klinicznym z użyciem nowego leku w ciągu ostatnich 30 dni lub w okresie odpowiadającym czasowi, w którym lek jeszcze pozostaje w organizmie.
  • Osoby, które stosowały wcześniejsze metody zapobiegania atakom, ale przerwały leczenie zbyt niedawno:
    • Leczenie długoterminowe (np. podawanie inhibitora C1, inhibitorów kalikreiny lub leków przeciwfibrynolitycznych) w ciągu ostatnich 2 tygodni.
    • Leczenie długoterminowe przy użyciu osłabionych androgenów (hormonów męskich) w ciągu ostatnich 4 tygodni.
    • Leczenie długoterminowe za pomocą przeciwciał monoklonalnych (np. lanadelumab) w ciągu ostatnich 10 tygodni.
    • Krótkoterminowe zapobieganie atakom (np. dożylne podanie inhibitora C1 lub hormonów przed zabiegami medycznymi) w ciągu ostatniego tygodnia.
    • Kobiety w ciąży, planujące ciążę lub obecnie karmiące piersią.
    • Nieprawidłowa funkcja wątroby, czyli podwyższone poziomy enzymów wątrobowych (AST i ALT) lub bilirubiny (barwnik żółciowy), a także wszelkie inne uszkodzenia wątroby oceniane specjalną skalą medyczną. Wyjątkiem jest zespół Gilberta, który nie wyklucza z badania.
    • Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia pracy nerek, oceniane poprzez wskaźnik eGFR (parametr pokazujący, jak wydajnie nerki filtrują krew).
    • Istniejąca, istotna klinicznie choroba układu krążenia, taka jak dławica piersiowa (ból w klatce piersiowej), zawał mięśnia sercowego, omdlenie, udar, przerost lewej komory serca, kardiomiopatia (choroba mięśnia sercowego), niekontrolowane nadciśnienie tętnicze lub bradykardia (zbyt wolne bicie serca).
    • Historia padaczki lub innych poważnych chorób układu nerwowego.
    • Niekontrolowane problemy z układem pokarmowym, takie jak przewlekła biegunka lub choroby zapalne jelit, które mogą wpływać na to, jak organizm wchłania lek.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Deucrictibant jest lekiem podawanym doustnie, który ma dwa sposoby działania w tym badaniu. W jednej części badania stosuje się go w formie tabletek o przedłużonym uwalnianiu, aby zapobiegać występowaniu ataków obrzęku naczynioruchowego. W innej części badania lek podawany jest w formie miękkich kapsułek, które mają na celu szybką pomoc i łagodzenie objawów już trwającego ataku obrzęku.

Co już wiadomo o tej terapii

Deucrictibant - Ten lek podawany doustnie w formie tabletek o przedłużonym uwalnianiu lub miękkich kapsułek, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jest on rozważany jako środek do zapobiegania oraz łagodzenia ataków obrzęku naczynioruchowego u osób z rzadką chorobą układu odpornościowego wynikającą z niedoboru inhibitora C1. Substancja ta działa na poziomie cząsteczkowym poprzez blokowanie konkretnych białek odpowiedzialnych za wywoływanie stanu zapalnego i opuchlizny. W klasyfikacji farmakologicznej należy ją zaliczyć do leków celowanych w układ odpornościowy.

Badane choroby

Obrzęk naczynioruchowy nabyty spowodowany niedoborem inhibitora C1 - Jest to rzadka choroba układu odpornościowego, która objawia się nagłym występowaniem obrzęków tkanek podskórnych. Stan ten wynika z niedoboru białka zwanego inhibitorem C1, co prowadzi do niekontrolowanego procesu zapalnego. Objawy mogą obejmować opuchliznę twarzy, gardła, rąk lub nóg. Ataki choroby mogą pojawiać się niespodziewanie i narastać w krótkim czasie. Proces chorobowy charakteryzuje się powtarzającymi się epizodami obrzęków o różnym nasileniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522051-26-00Kod protokołuPHA022121-C308Planowana liczba uczestników32 osobySponsorPharvaris Netherlands B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).