Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa różnych dawek tebapivatau u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby sierpowatokrwinkowej, która jest schorzeniem wpływającym na czerwone krwinki i powodującym niedokrwistość oraz różne powikłania. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej AG-946, znany również jako tebapivat, który jest aktywatorem pewnych enzymów w czerwonych krwinkach. Lek ten będzie podawany w postaci tabletek powlekanych doustnie, czyli przez usta. Część uczestników otrzyma placebo zamiast prawdziwego leku. Celem badania jest porównanie działania tebapivatu z placebo na niedokrwistość oraz określenie najlepszej dawki leku, która zwiększa poziom hemoglobiny, czyli białka przenoszącego tlen we krwi.

Badanie będzie trwało do 64 tygodni i składa się z dwóch okresów. W pierwszym okresie, który jest podwójnie zaślepiony i kontrolowany placebo, uczestnicy będą losowo przydzieleni do grup otrzymujących różne dawki tebapivatu lub placebo. Badacze będą mierzyć poziom hemoglobiny oraz różne wskaźniki związane z rozpadem czerwonych krwinek, takie jak bilirubina pośrednia i dehydrogenaza mleczanowa. Będą również oceniane wskaźniki produkcji czerwonych krwinek, w tym liczba retikulocytów, czyli młodych czerwonych krwinek. W drugim okresie, który jest otwartą fazą przedłużoną, wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania aktywnego leku.

Podczas badania będą zbierane informacje o bezpieczeństwie leku, w tym o wszelkich działaniach niepożądanych. Uczestnicy będą również wypełniać kwestionariusze dotyczące zmęczenia, bólu i jakości życia związanej z chorobą sierpowatokrwinkową. Będą wykonywane testy sprawdzające zdolność do wysiłku fizycznego oraz funkcje poznawcze. Badacze będą mierzyć stężenie leku we krwi oraz zmiany w substancjach takich jak 2,3-DPG i ATP, które są ważne dla funkcjonowania czerwonych krwinek. Monitorowana będzie również częstość występowania epizodów bólowych związanych z chorobą oraz różne biomarkery związane ze stanem zapalnym i metabolizmem żelaza.

Przebieg badania

To badanie ma 10 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Okres badania z podwójnie ślepą próbą

    W tym etapie zostaniesz losowo przydzielony do jednej z grup otrzymujących różne dawki leku tebapivat (znany również jako AG-946) lub placebo (tabletka bez substancji czynnej).

    Lek tebapivat jest dostępny w postaci tabletek powlekanych do przyjmowania doustnie (przez usta).

    Ani Ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, czy otrzymujesz lek aktywny, czy placebo (jest to tzw. podwójnie ślepa próba).

    Jeśli przyjmujesz hydroksymocznik, musisz utrzymywać stałą dawkę tego leku przez cały okres badania. Dawka hydroksymocznika musiała być stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.

    Przez cały okres badania będą pobierane od Ciebie próbki krwi w celu monitorowania poziomu hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach przenoszącego tlen) oraz innych wskaźników związanych z chorobą.

    Badanie to trwa 12 tygodni.

  2. Krok 2

    Ocena podstawowych parametrów krwi

    W trakcie pierwszych tygodni badania będą regularnie mierzone Twoje stężenia hemoglobiny. Hemoglobina to białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie.

    Będą również badane markery hemolizy, czyli wskaźniki rozpadu czerwonych krwinek. Obejmują one bilirubinę pośrednią oraz dehydrogenazę mleczanową (LDH).

    Dodatkowo będą sprawdzane markery erytropoezy, czyli wskaźniki produkcji nowych czerwonych krwinek. Należą do nich: bezwzględna liczba retikulocytów (młodych czerwonych krwinek), procent retikulocytów oraz erytropoetyna (hormon stymulujący produkcję czerwonych krwinek).

  3. Krok 3

    Ocena stężenia leku i parametrów biochemicznych

    W trakcie badania będą pobierane próbki krwi w celu zmierzenia stężenia tebapivatu w osoczu, aby sprawdzić, jak Twój organizm przetwarza lek.

    Będą również mierzone parametry biochemiczne we krwi, w tym 2,3-DPG (związek wpływający na uwalnianie tlenu z hemoglobiny) oraz ATP (cząsteczka dostarczająca energię komórkom).

    W 8. tygodniu badania zostaną sprawdzone biomarkery związane z zapaleniem, biologią naczyniową i procesami chorobowymi w anemii sierpowatej.

    W 10. tygodniu badania zostaną ocenione biomarkery związane z metabolizmem żelaza w organizmie.

  4. Krok 4

    Ocena objawów i jakości życia

    Między 10. a 12. tygodniem badania zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących Twojego samopoczucia i objawów choroby.

    Będziesz oceniać swoje zmęczenie za pomocą kwestionariusza PROMIS Fatigue 13a.

    Będziesz oceniać natężenie bólu za pomocą kwestionariusza PROMIS Pain Intensity 1a.

    Będziesz oceniać wpływ bólu na Twoje codzienne życie za pomocą kwestionariusza ASCQ-Me Pain Impact, który jest specjalnie zaprojektowany dla osób z anemią sierpowatą.

  5. Krok 5

    Test marszu sześciominutowego

    W 12. tygodniu badania zostaniesz poproszony o wykonanie testu marszu sześciominutowego (6MWT).

    Test ten polega na przejściu jak najdłuższego dystansu w ciągu sześciu minut. Pozwala on ocenić Twoją wydolność fizyczną i tolerancję wysiłku.

  6. Krok 6

    Testy funkcji poznawczych

    W 12. tygodniu badania wykonasz trzy testy poznawcze Cogstate, które oceniają funkcjonowanie mózgu.

    Testy te obejmują: Test Identyfikacji (sprawdzający szybkość reakcji), Test One Back (sprawdzający pamięć roboczą) oraz Test Uczenia się Labiryntu Groton (sprawdzający uczenie się i pamięć).

  7. Krok 7

    Ocena wpływu na produktywność i aktywność

    W 12. tygodniu badania wypełnisz kwestionariusz WPAI (Kwestionariusz Produktywności w Pracy i Upośledzenia Aktywności).

    Kwestionariusz ten ocenia cztery obszary: absencję (nieobecność w pracy z powodu zdrowia), prezenteizm (obniżoną produktywność podczas pracy), utratę produktywności w pracy oraz upośledzenie codziennej aktywności.

  8. Krok 8

    Monitorowanie zdarzeń niepożądanych

    Przez cały okres badania będą rejestrowane wszelkie zdarzenia niepożądane, czyli wszelkie niepożądane objawy lub problemy zdrowotne, które wystąpią podczas badania.

    Będą oceniane ich rodzaj, częstość występowania, nasilenie oraz związek z badanym lekiem.

    Szczególną uwagę zwraca się na poważne zdarzenia niepożądane, które mogą wymagać hospitalizacji lub stanowić zagrożenie dla życia.

    Będą również monitorowane nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, w tym liczba płytek krwi.

  9. Krok 9

    Ocena przełomów bólowych związanych z anemią sierpowatą

    Przez 12 tygodni badania będzie obliczana roczna częstość występowania przełomów bólowych związanych z komórkami sierpowatymi.

    Przełomy bólowe to epizody silnego bólu wymagające interwencji medycznej, które są charakterystyczne dla anemii sierpowatej.

  10. Krok 10

    Okres przedłużonego badania z otwartą próbą

    Po zakończeniu 12-tygodniowego okresu z podwójnie ślepą próbą możesz mieć możliwość wzięcia udziału w okresie przedłużonego badania z otwartą próbą.

    W tym etapie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek tebapivat (nie placebo), a zarówno Ty, jak i lekarze będziecie wiedzieć, że otrzymujesz lek.

    Podczas tego okresu będą kontynuowane pomiary: stężenia hemoglobiny, markerów erytropoezy i hemolizy, biomarkerów oraz oceny za pomocą kwestionariuszy dotyczących objawów i jakości życia oraz testów wydolności.

    Będą również monitorowane zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane, przerwanie leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych oraz nieprawidłowości laboratoryjne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć ukończone 16 lat w momencie wyrażania zgody na udział w badaniu. We Francji wymagane jest ukończenie 18 lat.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby sierpowatokrwinkowej, która jest chorobą dziedziczną wpływającą na kształt czerwonych krwinek (dotyczy różnych wariantów tej choroby, takich jak HbSS, HbSC, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia lub innych form).
  • Poziom hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach przenoszącego tlen) musi wynosić od 5,5 do 10,5 g/dL. Wartość ta musi być średnią z co najmniej 2 pomiarów wykonanych w odstępie minimum 7 dni podczas okresu kwalifikacyjnego.
  • Jeśli uczestnik przyjmuje hydroksymocznik (lek stosowany w leczeniu choroby sierpowatokrwinkowej), dawka tego leku musi być stała przez co najmniej 90 dni przed włączeniem do badania. Jeśli uczestnik zaprzestał przyjmowania hydroksymocznika, musi odczekać 90 dni przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą albo powstrzymywać się od aktywności seksualnych mogących prowadzić do ciąży jako część ich normalnego stylu życia, albo zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody przez cały czas trwania badania i przez 28 dni po ostatniej dawce leku badanego. Jeśli stosowana jest hormonalna metoda antykoncepcji, dodatkowo musi być stosowana metoda barierowa. Mężczyźni, których partnerki są w wieku rozrodczym, muszą albo powstrzymywać się od aktywności seksualnych mogących prowadzić do ciąży jako część ich normalnego stylu życia, albo zgodzić się na stosowanie prezerwatywy od momentu wyrażenia zgody przez cały czas trwania badania i przez 28 dni po ostatniej dawce leku badanego.
  • Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i być gotowy do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania.
  • W przypadku uczestników poniżej 18 roku życia lub poniżej wieku, w którym uczestnik jest uznawany za prawnie dorosłego zgodnie z lokalnymi przepisami: rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić dodatkową pisemną zgodę w imieniu uczestnika, oprócz zgody samego uczestnika. Po osiągnięciu przez uczestnika pełnoletności, jeśli nadal uczestniczy w badaniu, może być wymagane podpisanie nowego formularza zgody.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tebapivat to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest testowany u osób z anemią sierpowatokrwinkową. Lek ten ma na celu poprawę poziomu hemoglobiny we krwi, czyli białka odpowiedzialnego za przenoszenie tlenu w organizmie. W badaniu sprawdza się, czy tebapivat może pomóc w leczeniu niedokrwistości związanej z chorobą sierpowatokrwinkową oraz jaka dawka leku będzie najbardziej skuteczna i bezpieczna dla pacjentów. Placebo to substancja nieaktywna, która wygląda jak badany lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. Jest stosowana w badaniu w celu porównania, czy tebapivat rzeczywiście działa lepiej niż brak leczenia. Niektórzy uczestniczy badania otrzymają placebo zamiast prawdziwego leku, aby naukowcy mogli dokładnie ocenić skuteczność tebapivatu.

Co już wiadomo o tej terapii

Tebapivat – Jest to lek podawany doustnie w formie tabletek, który jest obecnie badany w zaawansowanych próbach klinicznych (faza 2) w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Substancja ta działa na poziomie molekularnym poprzez aktywację specjalnego enzymu w czerwonych krwinkach, co prowadzi do zwiększenia produkcji hemoglobiny i poprawy transportu tlenu w organizmie. Głównym celem stosowania tebapivatu jest zmniejszenie objawów niedokrwistości u pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową oraz poprawa ogólnego stanu zdrowia poprzez zwiększenie poziomu hemoglobiny we krwi.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to choroba genetyczna, w której czerwone krwinki przybierają nieprawidłowy, sierpowaty kształt zamiast normalnego okrągłego. Te zniekształcone komórki mają trudności z przepływem przez małe naczynia krwionośne i łatwo się rozpadają. W wyniku tego dochodzi do niedokrwistości, czyli niedoboru czerwonych krwinek w organizmie. Choroba powoduje również niszczenie czerwonych krwinek, co nazywa się hemolizą. Osoby z tą chorobą często odczuwają zmęczenie i ból spowodowany blokowaniem przepływu krwi przez zniekształcone komórki. Choroba ma charakter przewlekły i towarzyszy pacjentowi przez całe życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519746-70-01Kod protokołuAG946-C-003Planowana liczba uczestników56 osóbSponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).