Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mirabegronu u dzieci z nadreaktywnością wypieracza neurogennego w wieku od 6 miesięcy do 3 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 3 lat, które mają objawy związane z nadreaktywnością pęcherza moczowego spowodowaną problemami neurologicznymi, znaną jako neurogenna nadreaktywność wypieracza. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie mirabegron, który jest podawany w formie zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu. Celem badania jest ocena, jak skuteczny i bezpieczny jest ten lek oraz jak długo pozostaje w organizmie dzieci.

Podczas badania dzieci będą przyjmować mirabegron przez pewien czas, a następnie będą obserwowane, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich stan zdrowia. Badanie obejmuje okres, w którym dawka leku będzie stopniowo zwiększana, a następnie utrzymywana na stałym poziomie. Dzieci będą monitorowane pod kątem zmian w objawach oraz ewentualnych działań niepożądanych. W trakcie badania będą również wykonywane różne testy, aby ocenić, jak lek działa w organizmie.

W badaniu używane będą specjalne strzykawki do podawania leku, które są zatwierdzone do użytku medycznego. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak mirabegron działa u małych dzieci z problemami z pęcherzem moczowym, co może pomóc w przyszłości w leczeniu tego schorzenia.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 miesięcy do mniej niż 3 lat oraz waga co najmniej 6 kg.

    Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną nadreaktywność wypieracza neurogennego (NDO) potwierdzoną badaniem urodynamicznym.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek o nazwie mirabegron w formie zawiesiny doustnej o przedłużonym uwalnianiu.

    Lek jest podawany doustnie, a uczestnik musi być w stanie go połknąć.

  3. Krok 3

    Okres dostosowania dawki

    Badanie rozpoczyna się od okresu dostosowania dawki, podczas którego dawka leku jest stopniowo zwiększana, aby osiągnąć optymalny efekt terapeutyczny.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji stałej dawki

    Po zakończeniu okresu dostosowania dawki, uczestnik przechodzi do okresu obserwacji, w którym stosowana jest stała dawka leku.

    Ten etap trwa 24 tygodnie, a jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmian w maksymalnej pojemności pęcherza (MCC) po 24 tygodniach leczenia.

    Dodatkowe pomiary obejmują zmiany w urodynamicznych parametrach pęcherza oraz liczbie epizodów nietrzymania moczu.

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są objawy niepożądane (AEs), parametry życiowe oraz wyniki badań laboratoryjnych.

    Przeprowadzane są również badania takie jak elektrokardiogram (EKG) oraz ultrasonografia górnych dróg moczowych.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 30 czerwca 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik przestaje przyjmować lek i przeprowadzane są końcowe oceny stanu zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Opiekun prawny uczestnika musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz zgodzić się na przetwarzanie danych osobowych zgodnie z przepisami krajowymi.
  • Opiekun prawny uczestnika musi być chętny i zdolny do przestrzegania wymagań badania, w tym do korzystania z elektronicznego dziennika oraz przestrzegania ograniczeń dotyczących przyjmowania innych leków.
  • Opiekun prawny uczestnika musi zgodzić się, aby uczestnik nie brał udziału w innym badaniu interwencyjnym podczas trwania tego badania.
  • Uczestnik musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 3 lat.
  • Waga uczestnika musi wynosić co najmniej 6 kg.
  • Uczestnik musi mieć wcześniej zdiagnozowane przepuklinę oponowo-rdzeniową, co musi być udokumentowane podczas wizyty kwalifikacyjnej.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną neurogenną nadreaktywność wypieracza (NDO), co potwierdza badanie urodynamiczne na początku badania. Oznacza to, że pęcherz moczowy kurczy się niekontrolowanie, co powoduje wzrost ciśnienia w pęcherzu.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną dysfunkcję zwieracza zewnętrznego (DSD), co oznacza problemy z kontrolą mięśni odpowiedzialnych za zatrzymywanie moczu.
  • Uczestnik musi stosować czystą przerywaną cewnikację (CIC), co oznacza regularne opróżnianie pęcherza za pomocą cewnika.
  • Uczestnik musi być odpowiedni do stosowania schematu 4 do 6 cewnikowań dziennie, co zostanie ustalone przez badacza na podstawie 7-dniowego dziennika.
  • Uczestnik musi być w stanie połknąć lek badawczy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych problemów zdrowotnych, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie leku testowanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leku w organizmie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez lek testowany w badaniu.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem nerwowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mirabegron – to lek w postaci zawiesiny o przedłużonym uwalnianiu, stosowany w leczeniu nadreaktywności pęcherza moczowego u dzieci z neurogenną nadreaktywnością wypieracza. Działa rozluźniająco na mięśnie pęcherza, co pomaga zmniejszyć częstotliwość i naglące parcie na mocz.

Co już wiadomo o tej terapii

Mirabegron – Mirabegron jest lekiem podawanym doustnie w postaci zawiesiny o przedłużonym uwalnianiu, przeznaczonym do leczenia nadreaktywności neurogennej pęcherza moczowego (NDO) u dzieci w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 3 lat. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie NDO, co pomaga w kontrolowaniu niekontrolowanego skurczu pęcherza. Mechanizm działania mirabegronu polega na stymulacji receptorów beta-3 adrenergicznych, co prowadzi do rozluźnienia mięśnia wypieracza pęcherza moczowego. Klasyfikowany jest jako agonista receptorów beta-3 adrenergicznych.

Badane choroby

Neurogenne nadreaktywność wypieracza – Jest to stan, w którym mięsień wypieracza pęcherza moczowego, odpowiedzialny za opróżnianie pęcherza, działa w sposób niekontrolowany i nadmiernie aktywny. Może to prowadzić do nagłych i trudnych do opanowania parć na mocz, a także do nietrzymania moczu. NDO jest często związane z uszkodzeniem układu nerwowego, które wpływa na kontrolę nad pęcherzem. Choroba może występować u dzieci i dorosłych, a jej objawy mogą się różnić w zależności od stopnia uszkodzenia nerwów. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać zwiększonej częstotliwości oddawania moczu oraz trudności w całkowitym opróżnieniu pęcherza. NDO może znacząco wpływać na jakość życia pacjentów, powodując dyskomfort i ograniczenia w codziennych aktywnościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-507903-74-00Kod protokołu178-CL-207Planowana liczba uczestników11 osóbSponsorAstellas Pharma Global Development Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).