Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa etranacogene dezaparvovec (CSL222) u chłopców w wieku 12-17 lat z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Hemofilia B to genetyczna choroba krwi, charakteryzująca się poważnym lub umiarkowanie poważnym niedoborem czynnika IX (FIX), białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Niedobór ten prowadzi do przedłużonego krwawienia i może powodować spontaniczne krwawienia do stawów i innych tkanek. Badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku CSL222 (nazwa międzynarodowa: etranacogene dezaparvovec, wcześniej znany jako AMT 061) u nastoletnich chłopców (w wieku od 12 do poniżej 18 lat) z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B.

Lek CSL222 jest terapią genową, która ma na celu dostarczenie funkcjonalnego genu czynnika IX do organizmu, aby umożliwić produkcję brakującego białka. Podejście to różni się od standardowego leczenia, które polega na regularnym podawaniu czynnika IX w formie wstrzyknięć (profilaktyka). W badaniu oceniana będzie zdolność jednorazowej dawki CSL222 do zmniejszenia częstości krwawień oraz potrzeby stosowania terapii zastępczej czynnikiem IX.

Uczestnicy badania najpierw przejdą 6-miesięczny okres wstępny, podczas którego będą kontynuować swoją standardową terapię czynnikiem IX, aby zebrać dane wyjściowe. Następnie otrzymają jednorazową dawkę leku CSL222 i będą monitorowani pod kątem poziomu czynnika IX we krwi, częstości krwawień, potrzeby stosowania terapii zastępczej oraz potencjalnych działań niepożądanych. Badanie oceni również wpływ terapii na jakość życia związaną ze zdrowiem u młodych pacjentów z hemofilią B.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania klinicznego

    Po zakwalifikowaniu do badania klinicznego przejdziesz przez okres wprowadzający trwający minimum 6 miesięcy (26 tygodni). W tym czasie będziesz kontynuować swoją standardową terapię profilaktyczną czynnikiem IX.

    W trakcie okresu wprowadzającego lekarze będą zbierać dane o Twoim stanie zdrowia, aby potwierdzić Twoją kwalifikację do leczenia.

  2. Krok 2

    Podanie leku etranacogene dezaparvovec (CSL222)

    Po zakończeniu okresu wprowadzającego, jeśli spełnisz wszystkie kryteria, otrzymasz jednorazową dawkę leku CSL222 (etranacogene dezaparvovec), znanego również jako Hemgenix.

    Lek zostanie podany w postaci wlewu dożylnego w stężeniu 1x10^13 kopii genomu/ml.

    Etranacogene dezaparvovec to terapia genowa zaprojektowana dla osób z hemofilią B, która ma pomóc organizmowi w produkcji własnego czynnika IX krzepnięcia.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji po podaniu leku

    Po otrzymaniu leku będziesz regularnie monitorowany w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Lekarze będą badać poziom czynnika IX we krwi, aby sprawdzić, czy organizm zaczął produkować własny czynnik krzepnięcia.

    Będzie prowadzona obserwacja w kierunku występowania krwawień oraz potrzeby stosowania terapii zastępczej czynnikiem IX.

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    W trakcie badania będziesz regularnie badany pod kątem możliwych działań niepożądanych, w tym zmian w wynikach testów wątrobowych (AST/ALT).

    W przypadku wystąpienia istotnych zmian w enzymach wątrobowych, może być konieczne zastosowanie kortykosteroidów.

    Będziesz również monitorowany pod kątem rozwoju przeciwciał przeciwko wektorowi AAV5 (używanemu do dostarczenia terapii genowej) oraz inhibitorów czynnika IX.

  5. Krok 5

    Badania kontrolne i ocena jakości życia

    W trakcie badania będziesz proszony o wypełnienie kwestionariuszy oceniających jakość życia, w tym CHO-KLAT (narzędzie oceny życia dla dzieci z hemofilią), EQ-5D-5L oraz PROMIS-25/29.

    Będą wykonywane regularne badania ultrasonograficzne wątroby oraz badania laboratoryjne.

    Lekarze będą oceniać liczbę krwawień, szczególnie do stawów, oraz powstawanie lub ustępowanie tzw. stawów docelowych (stawów, które często ulegają krwawieniom).

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie kliniczne jest planowane do zakończenia 31 lipca 2025 r., ale długoterminowa obserwacja może trwać aż do 24 października 2033 r.

    Po zakończeniu aktywnej fazy badania możesz być proszony o udział w długoterminowej obserwacji w celu oceny trwałości efektów terapii genowej.

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności leku mierzona roczną częstością krwawień oraz poziomem czynnika IX we krwi, a także bezpieczeństwo i tolerancja terapii u nastolatków z hemofilią B.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz być chłopcem urodzonym jako mężczyzna.
  • Musisz mieć co najmniej 138 miesięcy (11,5 roku) i mniej niż 206 miesięcy (17 lat i 2 miesiące) w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Musisz mieć wrodzoną hemofilię B (zaburzenie krzepnięcia krwi) z niedoborem czynnika IX (białko odpowiedzialne za krzepnięcie krwi) na poziomie 2% lub mniej w porównaniu z normą.
  • Musisz być na stałym leczeniu profilaktycznym (zapobiegawczym) czynnikiem IX od co najmniej 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Musisz mieć za sobą minimum 75 dni ekspozycji na leczenie białkiem czynnika IX przed badaniem przesiewowym.
  • Musisz ukończyć okres wprowadzający badania: co najmniej 6 miesięcy (26 tygodni) zbierania danych wstępnych.
  • W momencie podania leku CSL222 musisz mieć co najmniej 12 lat i mniej niż 18 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Występowanie chorób sercowo-naczyniowych takich jak zawał serca, udar mózgu lub inne poważne problemy z sercem w przeszłości.
  • Historia przewlekłej niewydolności wątroby (długotrwałe problemy z funkcjonowaniem wątroby).
  • Aktywne zapalenie wątroby (gdy wątroba jest zainfekowana i występuje stan zapalny).
  • Wcześniejsze leczenie terapią genową (metodą leczenia polegającą na wprowadzeniu prawidłowych genów do organizmu).
  • Obecność przeciwciał przeciwko AAV5 (czyli przeciwciał przeciwko wirusowi, który jest używany jako nośnik terapii genowej) powyżej określonego poziomu.
  • Aktywne zakażenie wirusem HIV, które nie jest dobrze kontrolowane lekami.
  • Aktualne problemy z układem odpornościowym lub przyjmowanie leków osłabiających odporność.
  • Nadużywanie alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Przewlekła choroba nerek (długotrwałe problemy z funkcjonowaniem nerek).
  • Ciężkie zaburzenia krzepnięcia krwi inne niż hemofilia B.
  • Zaburzenia psychiczne, które mogłyby utrudnić przestrzeganie protokołu badania.
  • Alergia na składniki leku badanego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Etranacogene dezaparvovec (dawniej znany jako AMT 061, obecnie CSL222) to terapia genowa przeznaczona dla osób z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią typu B. Terapia ta polega na jednorazowym podaniu, które ma na celu dostarczenie do organizmu prawidłowej wersji genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika krzepnięcia krwi. W przypadku hemofilii B brakuje czynnika IX, który jest niezbędny do prawidłowego krzepnięcia krwi. Terapia ta ma potencjał długotrwałego zmniejszenia krwawień i może ograniczyć potrzebę regularnych wstrzyknięć czynnika krzepnięcia.

Co już wiadomo o tej terapii

Etranacogene dezaparvovec – To lek podawany w formie jednorazowej infuzji dożylnej, będący terapią genową dla pacjentów z hemofilią B. Jest obecnie w fazie 3 badań klinicznych jako obiecujący lek dla młodzieży płci męskiej (12-18 lat) z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B. Etranacogene dezaparvovec działa poprzez dostarczenie funkcjonalnej kopii genu kodującego czynnik IX krzepnięcia (brakujący u pacjentów z hemofilią B) za pomocą wektora wirusowego AAV5, co umożliwia organizmowi samodzielną produkcję tego czynnika. Klasyfikuje się go jako produkt terapii genowej, a jego celem jest długotrwałe zmniejszenie lub wyeliminowanie krwawień i potrzeby regularnych infuzji czynnika krzepnięcia.

Badane choroby

Hemofilia B to rzadka choroba genetyczna, spowodowana mutacją genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika krzepnięcia IX. Jest to zaburzenie recesywne sprzężone z chromosomem X, które występuje głównie u mężczyzn, podczas gdy kobiety są zazwyczaj nosicielkami. Charakteryzuje się nadmiernym krwawieniem spowodowanym niedoborem czynnika IX, niezbędnego do prawidłowego procesu krzepnięcia krwi. W zależności od poziomu czynnika IX we krwi, hemofilia B może być klasyfikowana jako łagodna, umiarkowana lub ciężka. Pacjenci doświadczają krwawień do stawów (hemartrozy), które mogą prowadzić do przewlekłego uszkodzenia stawów i niepełnosprawności, a także krwawień do mięśni i tkanek miękkich. Choroba postępuje wraz z powtarzającymi się epizodami krwawień, które powodują narastające uszkodzenia stawów i tkanek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505805-18-00Kod protokołuCSL222_3004Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).