Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu alfa u dorosłych z seronegatywną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, która jest schorzeniem wpływającym na mięśnie, powodując ich osłabienie. W szczególności badanie koncentruje się na pacjentach, u których nie wykryto przeciwciał wiążących się z receptorem acetylocholiny, co jest jednym z typów tej choroby. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku efgartigimod podawanego dożylnie w porównaniu z placebo.

W trakcie badania uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej efgartigimod lub placebo. Efgartigimod to lek, który ma na celu poprawę funkcjonowania mięśni poprzez wpływ na układ odpornościowy. Badanie jest zaplanowane w taki sposób, aby ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co pozwala na obiektywną ocenę wyników. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich stan zdrowia.

Badanie ma na celu zrozumienie, czy efgartigimod może być skutecznym leczeniem dla osób z tym typem miastenii. Wyniki będą oceniane na podstawie zmian w objawach choroby, takich jak siła mięśni i ogólne samopoczucie pacjentów. Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kryteria te obejmują m.in. wiek powyżej 18 lat, zdolność do podpisania świadomej zgody oraz stabilne leczenie miastenii gravis przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej efgartigimod IV lub placebo. Efgartigimod IV to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, podawany dożylnie.

    Podawanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena skuteczności

    Podczas badania regularnie monitorowane są zmiany w stanie zdrowia uczestnika. Ocena skuteczności leku odbywa się poprzez analizę zmian w wynikach testów MG-ADL i QMG od dnia rozpoczęcia do dnia 29.

    Test MG-ADL ocenia codzienne funkcjonowanie, a QMG mierzy nasilenie objawów miastenii gravis.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia. Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat i osiągnąć lokalny wiek zgody na udział w badaniach klinicznych w momencie podpisywania formularza zgody.
  • Osoba musi być w stanie podpisać formularz zgody i przestrzegać wymagań protokołu badania.
  • Osoba musi zgodzić się na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnie z lokalnymi przepisami. Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania wstępnego oraz negatywny wynik testu ciążowego z moczu przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem.
  • Osoba nie może mieć znanej słabości mięśni w dzieciństwie, a później musi rozwinąć zmęczenie mięśni po 16. roku życia i być zdiagnozowana z nabytym uogólnionym miastenią (gMG) z następującymi cechami:
    • Historia nieprawidłowego przekazywania sygnałów nerwowo-mięśniowych wykazana przez badanie elektromiograficzne pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulację nerwów, lub obecność przeciwciał przeciwko kinazie specyficznej dla mięśni (MuSK-Ab).
    • Historia pozytywnego testu z edrofonium chlorkiem LUB wykazana poprawa objawów miastenii po leczeniu takimi środkami jak doustne inhibitory acetylocholinoesterazy (AChE), wymiana osocza (PLEX), immunoabsorpcja, dożylne immunoglobuliny (IVIg) lub podskórne immunoglobuliny (SCIg).
    • Osoba musi przyjmować stabilną dawkę terapii miastenii przed badaniem, która obejmuje inhibitory acetylocholinoesterazy (AChE), sterydy lub niesteroidowe terapie immunosupresyjne (NSISTs) w połączeniu lub samodzielnie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma mniej niż 18 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma więcej niż 65 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod IV to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest on podawany dożylnie i ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, którzy nie mają przeciwciał wiążących receptor acetylocholiny. Celem leku jest poprawa objawów tej choroby poprzez modulację układu odpornościowego.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod – Efgartigimod jest podawany dożylnie i jest badany w leczeniu uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, która nie jest związana z przeciwciałami wiążącymi receptor acetylocholiny. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie tej specyficznej formy miastenii. Mechanizm działania polega na modulacji układu odpornościowego poprzez wpływ na receptory Fc, co zmniejsza poziom patogennych przeciwciał. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Uogólniona miastenia seronegatywna w zakresie przeciwciał wiążących receptor acetylocholiny – Jest to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. W przeciwieństwie do typowej postaci miastenii, w tej odmianie nie występują przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny. Objawy mogą obejmować zmęczenie mięśni, opadanie powiek, trudności w mówieniu, połykaniu oraz oddychaniu. Choroba może postępować, prowadząc do nasilenia objawów i większego osłabienia mięśni. Częstość występowania tej postaci miastenii jest niska, co czyni ją trudniejszą do zdiagnozowania. Wymaga szczególnej uwagi ze względu na nietypowy przebieg i brak charakterystycznych przeciwciał.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511796-15-00Kod protokołuARGX-113-2308Planowana liczba uczestników139 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).