Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności azacytydyny, wenetoklaksu i tagraksofusp w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką mielomonocytową wysokiego ryzyka.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy przewlekłej białaczki mielomonocytowej, która jest rodzajem nowotworu krwi wpływającego na komórki krwi wytwarzane w szpiku kostnym. Ta choroba charakteryzuje się nieprawidłowym rozrostem niektórych typów białych krwinek. Badanie koncentruje się na pacjentach z wyższym ryzykiem tej choroby, co oznacza, że choroba ma bardziej agresywny przebieg i wymaga intensywniejszego leczenia.

W ramach tego badania pacjenci otrzymają kombinację trzech leków. Pierwszy z nich to azacytydyna, która jest standardowym lekiem stosowanym w leczeniu tego typu białaczki. Drugi lek to wenetokslaks, który działa poprzez blokowanie białek pomagających komórkom nowotworowym w przeżyciu. Trzeci lek to tagraksofusp, który jest ukierunkowaną terapią przeciwnowotworową. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczna jest ta kombinacja trzech leków w leczeniu przewlekłej białaczki mielomonocytowej o wyższym ryzyku.

Badanie będzie trwało przez kilka cykli leczenia, a każdy cykle obejmuje określony okres podawania leków. Pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem odpowiedzi na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych. Lekarze będą oceniać skuteczność terapii poprzez badanie komórek krwi i szpiku kostnego, aby sprawdzić, czy liczba nieprawidłowych komórek się zmniejsza. Dodatkowo będzie monitorowana jakość życia pacjentów oraz ich ogólny stan zdrowia podczas trwania leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia - cykl 1

    Na początku pierwszego cyklu leczenia otrzymasz trzy różne leki jednocześnie.

    Pierwszy lek to azacytydyna - standardowy lek stosowany w leczeniu twojego typu białaczki. Będzie podawany zgodnie ze standardowymi procedurami.

    Drugi lek to venetoklaks w postaci tabletek powlekanych do przyjmowania doustnie.

    Trzeci lek to tagraksofusp (nazwa handlowa ELZONRIS) w postaci koncentratu o stężeniu 1 mg/mL, który będzie podawany jako infuzja do żyły.

  2. Krok 2

    Kontynuacja leczenia - cykle 2 i 3

    Będziesz kontynuować przyjmowanie wszystkich trzech leków przez drugi i trzeci cykl leczenia.

    Schemat podawania leków pozostaje taki sam jak w pierwszym cyklu.

    Podczas każdego cyklu będą przeprowadzane regularne badania kontrolne w celu monitorowania twojego stanu zdrowia i odpowiedzi na leczenie.

  3. Krok 3

    Ocena odpowiedzi po 3 cyklach

    Po zakończeniu trzech cykli leczenia zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena twojej odpowiedzi na terapię.

    Ocena będzie obejmować sprawdzenie, czy nastąpiła całkowita remisja (CR), zmodyfikowana całkowita remisja (mCR) lub częściowa remisja (PR).

    Będzie również oceniane, czy nastąpiła poprawa hematologiczna - czyli poprawa w wynikach badań krwi.

    Sprawdzone zostanie, czy uzyskałeś niezależność od transfuzji - czyli czy nie potrzebujesz już regularnych przetaczań krwi.

  4. Krok 4

    Regularne badania kontrolne podczas całego badania

    Podczas całego okresu badania będziesz regularnie badany pod kątem działań niepożądanych i poważnych działań niepożądanych.

    Będą wykonywane regularne badania laboratoryjne krwi, pomiary podstawowych funkcji życiowych oraz elektrokardiogram (EKG) - badanie aktywności elektrycznej serca.

    Okresowo będzie wykonywane echokardiogram (ECHO) lub scyntygrafia serca (MUGA) - badania sprawdzające pracę serca.

    Każdy pierwszy dzień cyklu, jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, będzie wykonywany test ciążowy.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia po 12 cyklach

    Jeśli kontynuujesz leczenie przez 12 cykli, zostanie ponownie oceniona twoja jakość życia.

    Wyniki będą porównane z oceną sprzed rozpoczęcia leczenia oraz po trzech cyklach.

    Ta ocena pomoże określić, jak leczenie wpływa na twoje codzienne funkcjonowanie i samopoczucie.

  6. Krok 6

    Długoterminowe obserwacje

    Przez cały okres badania będzie obserwowane twoje całkowite przeżycie - jak długo żyjesz.

    Monitorowany będzie czas do transformacji białaczki - czy i kiedy choroba może przejść w bardziej agresywną formę.

    Jeśli odpowiesz na leczenie, będzie mierzony medianowy czas trwania odpowiedzi - jak długo utrzymują się korzystne efekty terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

19 kryteriów

  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat w dniu podpisania zgody
  • Pacjent musi być w stanie uczestniczyć w planowanych wizytach i przestrzegać wymagań badania
  • Pacjent musi mieć przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) - typ nowotworu krwi - potwierdzoną zgodnie z kryteriami WHO z 2022 roku
  • Pacjent musi mieć średnie lub wysokie ryzyko według skali CPSS - skali oceniającej zaawansowanie choroby
  • Pacjent musi kwalifikować się do leczenia azacytydyną (AZA) - lekiem stosowanym jako standardowe leczenie tej choroby
  • Pacjent musi mieć stan sprawności od 0 do 2 według skali ECOG - skali oceniającej zdolność do codziennego funkcjonowania
  • Pacjent musi mieć prawidłowo działające narządy:
    • Wątroba: poziom bilirubiny całkowitej (produktu rozpadu krwinek czerwonych) poniżej 1,5 raza powyżej górnej granicy normy oraz poziomy enzymów wątrobowych ALT i AST poniżej 2,5 raza powyżej górnej granicy normy
    • Nerki: klirens kreatyniny (miara funkcji nerek) co najmniej 45 ml na minutę
    • Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory (miara siły pompowania serca) co najmniej 50% oraz brak istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG (elektrokardiogramie)
    • Albumina (białko w surowicy krwi) co najmniej 3,2 g/dl
    • Pacjent musi mieć dostępne wyniki badań krwi i informacje o transfuzjach z ostatnich 8 tygodni
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (zapobiegania ciąży), taką jak:
      • Hormonalne środki antykoncepcyjne w tabletkach, w pochwie lub na skórę
      • Wkładka wewnątrzmaciczna
      • Podwiązanie jajowodów
      • Partner po wazektomii (zabiegu uniemożliwiającym płodność u mężczyzn)
      • Całkowita abstynencja seksualna
      • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu tygodnia przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na regularne testowanie w trakcie badania
      • Mężczyźni prowadzący życie seksualne z kobietami w wieku rozrodczym, którzy nie przeszli wazektomii, muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji i nie mogą oddawać nasienia. Wymóg ten obowiązuje przez cały okres leczenia i 3 miesiące po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią są wykluczone z udziału
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami funkcjonowania wątroby nie mogą uczestniczyć - wątroba jest organem, który oczyszcza organizm z toksyn
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami funkcjonowania nerek są wykluczeni - nerki filtrują krew i usuwają zbędne substancje z organizmu
  • Osoby z aktywną infekcją, która nie jest kontrolowana leczeniem, nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z innymi nowotworami złośliwymi w ciągu ostatnich 2 lat są wykluczeni
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą negatywnie oddziaływać z badanymi lekami, są wykluczeni
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi, które zwiększają ryzyko krwawienia, nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami układu oddechowego są wykluczeni
  • Osoby, które wcześniej miały ciężkie reakcje alergiczne na podobne leki, nie mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, które uniemożliwiają zrozumienie badania i podpisanie zgody, są wykluczeni
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 30 dni brały udział w innych badaniach klinicznych, nie mogą uczestniczyć
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Azacytydyna (AZA)

    to lek, który pomaga w leczeniu nowotworów krwi. Działa poprzez wpływanie na sposób, w jaki komórki nowotworowe czytają swoje instrukcje genetyczne. Ten lek może pomóc spowolnić wzrost komórek nowotworowych i sprawić, że będą się zachowywać bardziej jak normalne komórki. Azacytydyna jest standardowym lekiem używanym w leczeniu białaczki szpikowej.

  • Venetoklaks (VEN)

    to nowszy rodzaj leku przeciwnowotworowego, który działa w inny sposób niż tradycyjne chemioterapie. Blokuje specjalny białko w komórkach nowotworowych, które pomaga im przeżyć. Gdy to białko zostanie zablokowane, komórki nowotworowe mogą umrzeć. Ten lek jest szczególnie skuteczny w przypadku niektórych rodzajów nowotworów krwi.

  • Tagraksofusp (TAG)

    to specjalny rodzaj leku biologicznego, który łączy dwie różne części. Jedna część znajduje komórki nowotworowe, a druga część je niszczy. Ten lek jest zaprojektowany tak, aby celować w specyficzne komórki, które są problematyczne w niektórych rodzajach białaczki. Działa jak ukierunkowana terapia, która może być bardziej precyzyjna niż tradycyjne leczenie.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Azacytydyna

    Lek podawany w postaci iniekcji pod skórę, który należy do grupy leków nazywanych inhibitorami metylacji DNA i jest standardowo stosowany w leczeniu nowotworów krwi, w tym przewlekłej białaczki mielomonocytowej. Działa poprzez blokowanie enzymów odpowiedzialnych za nieprawidłowe wyłączanie genów w komórkach nowotworowych, co pozwala przywrócić normalną funkcję genów kontrolujących wzrost i śmierć komórek. Ten mechanizm działania pomaga spowolnić rozwój choroby i może prowadzić do poprawy stanu pacjenta poprzez zmniejszenie liczby nieprawidłowych komórek we krwi.

  • Wenetoklaks

    Lek dostępny w postaci tabletek do połykania, który należy do nowoczesnej grupy leków zwanych inhibitorami białka BCL-2 i jest stosowany w leczeniu różnych typów białaczek i chłoniaków. Działa poprzez blokowanie białka BCL-2, które chroni komórki nowotworowe przed naturalną śmiercią, dzięki czemu komórki białaczkowe mogą ponownie umierać w sposób naturalny. Ten mechanizm pozwala na skuteczne zmniejszanie liczby komórek nowotworowych we krwi i szpiku kostnym, co prowadzi do poprawy stanu zdrowia pacjenta.

  • Tagraksofusp

    Nowoczesny lek biologiczny podawany w postaci infuzji dożylnej, który należy do grupy immunotoksyn i jest stosowany w leczeniu rzadkich nowotworów krwi. Składa się z połączenia białka skierowanego przeciwko receptorowi CD123 znajdującemu się na powierzchni komórek nowotworowych oraz toksyny, która niszczy te komórki po związaniu się z receptorem. Dzięki temu precyzyjnemu mechanizmowi działania lek może selektywnie atakować komórki nowotworowe, oszczędzając zdrowe komórki organizmu.

Badane choroby

Przewlekła białaczka mielomonocytowa – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który rozwija się w szpiku kostnym, gdzie powstają komórki krwi. Choroba charakteryzuje się nadmierną produkcją monocytów, które są rodzajem białych krwinek odpowiedzialnych za walkę z infekcjami. W przebiegu tej choroby szpik kostny produkuje zbyt dużo nieprawidłowych komórek krwi, które nie działają poprawnie. Choroba postępuje zazwyczaj powoli, ale może z czasem prowadzić do problemów z prawidłowym funkcjonowaniem układu krwiotwórczego. Pacjenci mogą doświadczać zmęczenia, osłabienia i zwiększonej skłonności do infekcji z powodu nieprawidłowego działania białych krwinek. Choroba może również wpływać na liczbę czerwonych krwinek i płytek krwi, co prowadzi do anemii i problemów z krzepnięciem krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511102-22-00Kod protokołuPATROLPlanowana liczba uczestników30 osóbSponsorGcp-Service International West GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).