Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności ASTX030 (azacytydyna, cedazurydyna) u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi, białaczką mielomonocytową lub ostrą białaczką szpikową

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie dotyczy trzech chorób krwi: zespołów mielodysplastycznych, przewlekłej białaczki mielomonocytowej oraz ostrej białaczki szpikowej. Zespoły mielodysplastyczne to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje prawidłowo zdrowych komórek krwi. Przewlekła białaczka mielomonocytowa to rodzaj nowotworu krwi, który łączy cechy zespołów mielodysplastycznych z cechami przewlekłych chorób rozrostowych szpiku. Ostra białaczka szpikowa to agresywny nowotwór krwi, w którym nieprawidłowe białe krwinki szybko się namnażają. W badaniu porównywane są dwie formy podawania leku azacytydyna - nowy preparat doustny o nazwie ASTX030, który zawiera azacytydynę w połączeniu z cedazurydyną, oraz tradycyjne wstrzyknięcie azacytydyny pod skórę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy nowa forma doustna leku działa tak samo skutecznie jak dotychczasowe zastrzyki. Azacytydyna to lek, który pomaga przywrócić prawidłowe funkcjonowanie genów w komórkach nowotworowych. Cedazurydyna to substancja dodawana do azacytydyny, która ma za zadanie zwiększyć wchłanianie leku z przewodu pokarmowego, dzięki czemu tabletki mogą być równie skuteczne co zastrzyki.

Badanie składa się z kilku etapów. Na początku określana jest najlepsza dawka nowego leku doustnego. Następnie uczestnicy otrzymują na przemian obie formy leku - przez pewien czas tabletki, a przez pewien czas zastrzyki - aby porównać ich działanie w tym samym organizmie. Podczas badania regularnie pobierane są próbki krwi w celu sprawdzenia poziomu leku w organizmie oraz oceny wpływu leczenia na chorobę. Uczestnicy są również obserwowani pod kątem działań niepożądanych i skuteczności leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie fazy 3 - przygotowanie do leczenia

    Otrzymasz szczegółowe informacje o badaniu i podpiszesz formularz zgody na udział.

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia - będziesz przyjmować albo azacytydynę w postaci zastrzyków podskórnych, albo ASTX030 w postaci kapsułek do połykania.

    Przed rozpoczęciem leczenia wykonane zostaną badania sprawdzające stan Twojego zdrowia, w tym badania krwi i inne niezbędne testy.

  2. Krok 2

    Cykl 1 - pierwsze leczenie

    Jeśli zostaniesz przydzielony do grupy otrzymującej zastrzyki: będziesz otrzymywać azacytydynę w dawce 75 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała codziennie przez zastrzyki podskórne.

    Jeśli zostaniesz przydzielony do grupy otrzymującej kapsułki: będziesz przyjmować ASTX030 w postaci kapsułek zawierających azacytydynę i cedazurydynę. Dawka zostanie ustalona na podstawie wcześniejszych badań.

    Cykl trwa 28 dni. Lek przyjmujesz przez pierwsze 7 dni każdego cyklu, następnie masz 21 dni przerwy.

    Podczas tego cyklu będą pobierane próbki krwi w określonych momentach, aby zmierzyć poziom leku w organizmie.

    Regularnie będziesz monitorowany pod kątem działań niepożądanych i skuteczności leczenia.

  3. Krok 3

    Cykl 2 - zmiana metody podawania leku

    W tym cyklu zmieni się sposób przyjmowania leku - jeśli w pierwszym cyklu otrzymywałeś zastrzyki, teraz będziesz przyjmować kapsułki, a jeśli przyjmowałeś kapsułki, teraz będziesz otrzymywać zastrzyki.

    Ta zmiana pozwoli porównać, jak Twój organizm reaguje na różne sposoby podawania tego samego leku.

    Podobnie jak w pierwszym cyklu, lek będziesz przyjmować przez 7 dni, a następnie będziesz miał 21 dni przerwy.

    Ponownie będą pobierane próbki krwi do badania poziomów leku w organizmie.

    Kontynuowane będzie monitorowanie Twojego stanu zdrowia i reakcji na leczenie.

  4. Krok 4

    Kolejne cykle leczenia

    Po zakończeniu dwóch pierwszych cykli będziesz kontynuować leczenie tym sposobem, który lepiej Ci odpowiadał lub który lekarz uzna za bardziej odpowiedni.

    Każdy kolejny cykl nadal będzie trwał 28 dni z 7 dniami leczenia i 21 dniami przerwy.

    Regularnie będą wykonywane badania krwi i inne testy, aby sprawdzić, jak Twój organizm reaguje na leczenie.

    Leczenie będzie kontynuowane tak długo, jak będzie skuteczne i dobrze tolerowane przez Twój organizm.

  5. Krok 5

    Monitorowanie podczas całego badania

    Przez cały czas trwania badania będziesz regularnie badany pod kątem skuteczności leczenia i działań niepożądanych.

    Będą sprawdzane zmiany w metylacji DNA - jest to sposób na sprawdzenie, czy lek działa na poziomie komórek.

    Regularnie będzie oceniana odpowiedź na leczenie, w tym poprawa stanu krwi i ogólnego stanu zdrowia.

    Będzie monitorowany czas do odpowiedzi na leczenie oraz czas trwania tej odpowiedzi.

    Sprawdzana będzie także potrzeba przetaczania krwi - celem jest zmniejszenie tej potrzeby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu
  • Musisz mieć potwierdzone rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS) - schorzenia szpiku kostnego wpływającego na produkcję krwinek, lub przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) - typu raka krwi, i być odpowiednim kandydatem do leczenia azacytydyną
  • Twój stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca zdolność do codziennego funkcjonowania) musi wynosić 0 lub 1, co oznacza, że jesteś w pełni aktywny lub masz lekkie ograniczenia w aktywności fizycznej
  • Musisz mieć odpowiednią funkcję narządów wewnętrznych:
    • Wątroba: poziom bilirubiny (substancji powstającej przy rozkładzie krwinek czerwonych) nie więcej niż 2 razy powyżej normy oraz poziomy enzymów wątrobowych AST i ALT nie więcej niż 2,5 raza powyżej normy
    • Nerki: klirens kreatyniny (wskaźnik funkcji nerek) powyżej 50 ml/min
    • Jeśli przeszedłeś przeszczep szpiku kostnego od dawcy, nie możesz mieć objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (powikłania po przeszczepie) i musisz zakończyć leczenie lekami osłabiającymi odporność co najmniej 3 tygodnie przed rozpoczęciem badania
    • Nie możesz mieć za sobą większej operacji w ciągu ostatnich 3 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w badaniu
    • Nie możesz otrzymywać chemioterapii cytotoksycznej (leczenia zabijającego komórki nowotworowe, z wyjątkiem hydroksymocznika) w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
    • Musisz być w stanie połknąć wymaganą liczbę tabletek/kapsułek w ciągu 10 minut i wytrzymać 4 godziny bez jedzenia
    • Twoja przewidywana długość życia musi wynosić co najmniej 12 tygodni
    • Musisz przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole badania
    • Musisz być zdolny do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu, rozumieć wymagania i ograniczenia związane z udziałem oraz chcieć uczestniczyć w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Jeśli masz problemy z wchłanianiem leków przez żołądek lub jelita
  • Jeśli nie możesz połykać tabletek lub kapsułek
  • Jeśli masz ciężkie problemy z wątrobą, które mogłyby wpływać na przetwarzanie leku
  • Jeśli masz ciężkie problemy z nerkami, które mogłyby wpływać na wydalanie leku z organizmu
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli planujesz zajść w ciążę podczas badania
  • Jeśli masz nowotwór krwi inny niż zespoły mielodysplastyczne (zaburzenia szpiku kostnego), przewlekła białaczka mielomonocytowa (typ nowotworu krwi) lub ostra białaczka szpikowa (szybko rozwijający się nowotwór krwi)
  • Jeśli wcześniej otrzymywałeś lek o nazwie azacytydyna (lek przeciwnowotworowy)
  • Jeśli masz aktywną, poważną infekcję, która nie jest kontrolowana
  • Jeśli masz problemy z sercem, które mogłyby być niebezpieczne podczas badania
  • Jeśli przyjmujesz inne leki eksperymentalne lub brałeś udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Jeśli masz alergie na składniki badanego leku
  • Jeśli Twój stan zdrowia jest na tyle poważny, że lekarz uważa, iż badanie mogłoby być dla Ciebie szkodliwe
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ASTX030

    to połączenie dwóch leków - cedazurydyny i azacytydyny - podawane w formie tabletek doustnych. Cedazurydyna pomaga organizmowi lepiej wchłaniać azacytydinę, gdy jest przyjmowana przez usta. Azacytydyna to lek przeciwnowotworowy, który pomaga w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi poprzez wpływanie na sposób działania komórek nowotworowych.

  • Azacytydyna

    to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu chorób krwi takich jak zespoły mielodysplastyczne, przewlekła białaczka mielomonocytowa i ostra białaczka szpikowa. Lek ten działa poprzez wpływanie na geny w komórkach nowotworowych, co może pomóc w spowolnieniu lub zatrzymaniu wzrostu nowotworu. W tym badaniu azacytydyna jest podawana w formie zastrzyku pod skórę.

Co już wiadomo o tej terapii

ASTX030 – To jest doustna kombinacja dwóch substancji aktywnych: cedazurydyny i azacytydyny, dostępna w formie tabletek do połykania. Lek znajduje się obecnie w trzeciej fazie badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany na dużej grupie pacjentów w celu potwierdzenia jego skuteczności i bezpieczeństwa przed potencjalną rejestracją. ASTX030 jest przeznaczony do leczenia zespołów mielodysplastycznych, przewlekłej białaczki mielomonocytowej oraz ostrej białaczki szpikowej - są to choroby krwi, w których szpik kostny nie produkuje prawidłowo zdrowych krwinek. Mechanizm działania polega na tym, że azacytydyna blokuje enzymy odpowiedzialne za nieprawidłowe "wyłączanie" genów w komórkach nowotworowych, podczas gdy cedazurydyna pomaga azacytydynie lepiej wchłaniać się z przewodu pokarmowego, dzięki czemu doustna forma może być równie skuteczna jak zastrzyki.

Badane choroby

  • Zespoły mielodysplastyczne (MDS)

    Grupa schorzeń szpiku kostnego, w których komórki krwiotwórcze nie dojrzewają prawidłowo. Szpik kostny produkuje nieprawidłowe komórki krwi, które nie funkcjonują poprawnie i przedwcześnie obumierają. W wyniku tego procesu liczba zdrowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi stopniowo się zmniejsza. Choroba przebiega powoli i może się rozwinąć w ostrzejszą formę białaczki. Pacjenci doświadczają objawów związanych z niedoborem prawidłowych komórek krwi, takich jak osłabienie, bladość i zwiększona skłonność do infekcji.

  • Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML)

    Schorzenie szpiku kostnego charakteryzujące się nadmierną produkcją monocytów, czyli jednego z rodzajów białych krwinek. Choroba łączy w sobie cechy zespołów mielodysplastycznych i nowotworów mieloproliferacyjnych. W przebiegu choroby dochodzi do stopniowego gromadzenia się nieprawidłowych monocytów we krwi, śledzionie i innych narządach. Liczba monocytów we krwi jest znacznie podwyższona, często powyżej normalnych wartości. Choroba postępuje powoli, ale może przekształcić się w ostrzejszą formę białaczki. Pacjenci mogą odczuwać powiększenie śledziony i objawy związane z zaburzeniami funkcji krwi.

  • Ostra białaczka mieloidalna (AML)

    Agresywny nowotwór krwi i szpiku kostnego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania nieprawidłowych białych krwinek zwanych blastami. Te niedojrzałe komórki szybko wypełniają szpik kostny i przedostają się do krwi, wypierając zdrowe komórki krwi. Choroba rozwija się bardzo szybko i wymaga natychmiastowej interwencji medycznej. Nieprawidłowe komórki nie są w stanie wykonywać normalnych funkcji białych krwinek, przez co organizm staje się podatny na infekcje. Szybki wzrost liczby blastów prowadzi również do zmniejszenia produkcji czerwonych krwinek i płytek krwi. Choroba może rozprzestrzenić się na inne narządy, w tym węzły chłonne, wątrobę i ośrodkowy układ nerwowy.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515098-93-00Kod protokołuASTX030-01Planowana liczba uczestników788 osóbSponsorTaiho Oncology Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).