Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności ALXN1850 u młodzieży i dorosłych z hipofosfatazją, którzy nie byli wcześniej leczeni asfotazą alfa

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej hipofosfatazją, która wpływa na kości i zęby, powodując ich osłabienie. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie ALXN1850, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. ALXN1850 to rekombinowana fosfataza alkaliczna, czyli enzym, który może pomóc w poprawie funkcji kości u osób z hipofosfatazją. W badaniu porównuje się działanie ALXN1850 z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymują substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak działa prawdziwy lek.

Celem badania jest ocena, jak ALXN1850 wpływa na funkcjonowanie osób z hipofosfatazją, które wcześniej nie były leczone innym lekiem o nazwie asfotaza alfa. Uczestnicy badania to młodzież i dorośli w wieku od 12 lat, którzy będą otrzymywać zastrzyki przez określony czas. Badanie jest prowadzone w sposób, który nie pozwala ani uczestnikom, ani badaczom wiedzieć, kto otrzymuje ALXN1850, a kto placebo, co pomaga uzyskać bardziej wiarygodne wyniki.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w ich zdolności do chodzenia i wykonywania codziennych czynności. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy ALXN1850 może być skutecznym leczeniem dla osób z hipofosfatazją. Badanie ma na celu zakończenie w 2027 roku, a rekrutacja uczestników planowana jest na początek 2024 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu, a w przypadku osób niepełnoletnich, zgoda opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, jeśli to możliwe.

  2. Krok 2

    Randomizacja

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca ALXN1850 lub grupa otrzymująca placebo. Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel badawczy nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje ALXN1850 lub placebo w formie zastrzyku podskórnego. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są określone w protokole badania, ale nie są szczegółowo opisane w dostępnych danych.

  4. Krok 4

    Okres oceny

    Badanie trwa do 169 dnia, podczas którego monitorowane są różne parametry zdrowotne uczestnika. Obejmuje to zmiany w testach funkcjonalnych, takich jak 6-minutowy test marszu (6MWT), test wstawania z krzesła (STS) oraz inne oceny jakości życia i zmęczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu oceny, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa ALXN1850 w porównaniu z placebo. Uczestnik może być poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych, jeśli jest to wymagane przez protokół badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 12 lat w dniu rozpoczęcia badania.
  • Musi mieć zdiagnozowaną hipofosfatazję, co jest udokumentowane w dokumentacji medycznej.
  • Musi spełniać jedno z poniższych kryteriów:
    • Udokumentowany wariant genu ALPL (patogenny, prawdopodobnie patogenny lub o nieznanym znaczeniu) z laboratorium certyfikowanego zgodnie z normami CLIA lub ISO 15189.
    • Poziom PLP powyżej górnej granicy normy podczas okresu badań przesiewowych (wyniki z laboratorium centralnego lub lokalnego są akceptowane zgodnie z lokalnymi przepisami).
    • Musi spełniać jedno z poniższych kryteriów bez prawdopodobnej przyczyny innej niż hipofosfatazja:
      • Aktywność ALP w surowicy poniżej normy dostosowanej do wieku i płci podczas okresu badań przesiewowych, mierzona przez laboratorium centralne.
      • Dwa udokumentowane wyniki aktywności ALP w surowicy, co najmniej 15 dni od siebie, poniżej normy dostosowanej do wieku i płci w lokalnym laboratorium w ciągu 24 miesięcy przed wizytą w dniu 1. Uwaga: lokalne laboratoria muszą być certyfikowane zgodnie z normami CLIA lub ISO 15189, lub mieć inne lokalne równoważne certyfikaty laboratoryjne za zgodą Alexion.
      • Dwa oddzielne testy 6MWT poniżej 85% przewidywanej odległości (dla wieku, płci, wagi i wzrostu) podczas okresu badań przesiewowych bez prawdopodobnej przyczyny innej niż hipofosfatazja. Uwaga: uczestnicy, którzy potrzebują urządzeń wspomagających chodzenie, mogą być włączeni.
      • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.
      • Uczestnik lub jego prawny przedstawiciel musi być w stanie podpisać świadomą zgodę, jak opisano w protokole. W przypadku uczestników nastoletnich, prawny opiekun uczestnika musi być chętny i zdolny do udzielenia pisemnej świadomej zgody (zgodnie z definicją w protokole), a uczestnik musi być chętny do udzielenia pisemnej świadomej zgody (jeśli ma to zastosowanie, zgodnie z decyzją centralnej lub lokalnej Komisji Etyki).
      • Niechęć lub brak możliwości przyjmowania asfotazy alfa z jakiegokolwiek powodu, w tym niechęć lub brak możliwości przestrzegania harmonogramu wstrzyknięć asfotazy alfa.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które były wcześniej leczone lekiem o nazwie asfotaza alfa, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALXN1850 to eksperymentalny lek, który jest badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u młodzieży i dorosłych z hipofosfatazją. Jest to rekombinowana fosfataza alkaliczna, która ma być podawana podskórnie. Celem badania jest sprawdzenie, czy ALXN1850 poprawia funkcjonowanie pacjentów z tą chorobą, którzy wcześniej nie byli leczeni asfotazą alfa.

Co już wiadomo o tej terapii

ALXN1850 – Jest to rekombinowana fosfataza alkaliczna podawana podskórnie, obecnie badana w ramach fazy 3 badań klinicznych. Substancja ta jest analizowana pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu hipofosfatazji u młodzieży i dorosłych, którzy wcześniej nie byli leczeni asfotazą alfa. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcji u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania polega na uzupełnianiu brakującej aktywności enzymatycznej fosfatazy alkalicznej, co pomaga w normalizacji procesów metabolicznych związanych z mineralizacją kości. ALXN1850 należy do klasy leków enzymatycznych.

Badane choroby

Hipofosfatazja – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm minerałów w organizmie, prowadząc do nieprawidłowego tworzenia kości i zębów. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie ALPL, co prowadzi do niedoboru enzymu zwanego fosfatazą alkaliczną. Objawy mogą się różnić w zależności od wieku, w którym się pojawiają, i mogą obejmować deformacje kości, bóle kostne, trudności w chodzeniu oraz problemy z zębami. U niemowląt i dzieci może prowadzić do poważnych problemów z kośćmi, podczas gdy u dorosłych objawy mogą być łagodniejsze. Choroba postępuje różnie u różnych osób, a jej nasilenie może się zmieniać w czasie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505673-32-00Kod protokołuALXN1850-HPP-301Planowana liczba uczestników122 osobySponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).