W skrócie
Ilofotase Alfa jest badana w badaniach klinicznych u osób po operacji serca oraz u dorosłych z hipofosfatazją. Te badania sprawdzają głównie bezpieczeństwo, skuteczność i wpływ na nerki oraz parametry biochemiczne.
Najważniejsze informacje
- Ilofotase Alfa była badana w dwóch ukończonych badaniach klinicznych. Jedno dotyczyło ochrony nerek po operacji serca i obejmowało 250 osób w fazie 2. Drugie było małym badaniem fazy 1 u 12 dorosłych z hipofosfatazją. W obu badaniach oceniano konkretne wyniki laboratoryjne i kliniczne, aby sprawdzić działanie leku w różnych grupach pacjentów.
Przegląd badań klinicznych
Ilofotase Alfa była oceniana w dwóch badaniach interwencyjnych, które są już zakończone. Jedno badanie miało sprawdzić wpływ leku na nerki po operacji serca, a drugie dotyczyło dorosłych z hipofosfatazją.
Zapobieganie uszkodzeniu nerek po operacji serca
Badanie NCT06168799 było badaniem fazy 2 i obejmowało 250 osób z ryzykiem uszkodzenia nerek po operacji na otwartym sercu. Uczestnicy otrzymywali ilofotase alfa dożylnie albo placebo, czyli produkt bez aktywnego leku, aby można było porównać wyniki.
Głównym celem było sprawdzenie, czy ilofotase alfa wpływa na czynność nerek po operacji. Badacze oceniali stosunek najwyższej wartości kreatyniny po zabiegu do wartości wyjściowej sprzed operacji. Kreatynina w surowicy to badanie krwi, które pomaga ocenić, jak pracują nerki.
Hipofosfatazja: badanie pilotażowe
Drugie badanie, oznaczone jako 2023-503186-35-00, było badaniem fazy 1 i obejmowało 12 dorosłych pacjentów z hipofosfatazją. Było to badanie pilotażowe, czyli małe badanie wczesnej fazy, które pomaga sprawdzić, jak organizm reaguje na leczenie.
W tym badaniu podawano jednorazową dawkę ilofotase alfa dożylnie i oceniano zmiany w profilu biochemicznym pacjentów. Badacze analizowali między innymi poziom Inorganic Pyrophosphate (PPi) oraz Pyridoxal 5’-phosphate (PLP).
Kto mógł wziąć udział
W badaniu po operacji serca uczestniczyły osoby z podwyższonym ryzykiem uszkodzenia nerek po zabiegu kardiochirurgicznym. W badaniu hipofosfatazji mogli wziąć udział dorośli pacjenci z tą chorobą.
Oba badania były interwencyjne, więc uczestnicy otrzymywali badany produkt w ramach planu badania, a nie tylko byli obserwowani.
Jakie wyniki mierzono
W badaniu po operacji serca głównym punktem końcowym była zmiana stężenia kreatyniny po zabiegu w porównaniu z wartością wyjściową. To ważny sposób oceny, czy nerki zostały mniej lub bardziej obciążone po operacji.
W badaniu hipofosfatazji głównym celem było sprawdzenie wpływu niskiej lub wysokiej dawki na profil biochemiczny dorosłych pacjentów z HPP. Mierzono zmiany PPi i PLP po podaniu leku, aby zobaczyć, czy leczenie wpływa na te wskaźniki laboratoryjne.
Najważniejsze informacje o badaniach
Oba badania zakończyły się sukcesem organizacyjnym, ponieważ ich status to Completed. Razem pokazują, że ilofotase alfa była badana w dwóch różnych sytuacjach klinicznych: po operacji serca oraz u dorosłych z hipofosfatazją.