Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo nucresiranu u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR amyloidoza z kardiomiopatią) - chorobą, w której nieprawidłowe białka odkładają się w sercu, powodując jego niewydolność. W ramach badania testowany jest lek nukresiran (znany również jako ALN-TTRSC04), który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Część pacjentów otrzyma lek, a część placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, czy nukresiran może zmniejszyć ryzyko śmierci z jakiejkolwiek przyczyny oraz występowanie zdarzeń związanych z układem krążenia u pacjentów z tą chorobą. Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz prowadzący nie będą wiedzieć, czy podawany jest lek czy placebo.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać zastrzyki z badanego leku lub placebo. Mogą oni kontynuować przyjmowanie dotychczasowych leków na niewydolność serca, pod warunkiem że ich dawki są ustabilizowane. Pacjenci będą regularnie badani pod kątem stanu zdrowia i występowania ewentualnych problemów z sercem.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej nucresiran lub placebo.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, który lek otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek będzie podawany w formie zastrzyku przy użyciu ampułkostrzykawki.

    Podczas badania możesz kontynuować przyjmowanie dotychczasowych leków na niewydolność serca, jeśli były stosowane stabilnie przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    W trakcie badania będziesz regularnie monitorowany pod kątem zdarzeń sercowo-naczyniowych.

    Lekarze będą oceniać twój stan zdrowia, zwracając szczególną uwagę na objawy związane z sercem.

    Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia (KCCQ-OS).

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie będzie trwać do 2032 roku.

    Głównym celem jest ocena wpływu leku na śmiertelność i zdarzenia sercowo-naczyniowe.

    Po zakończeniu badania otrzymasz informacje o jego wynikach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek od 18 do 85 lat (lub osiągnięcie wieku pozwalającego na wyrażenie zgody zgodnie z lokalnymi przepisami)
  • Potwierdzone rozpoznanie amyloidozy ATTR z kardiomiopatią (choroba serca związana z odkładaniem się nieprawidłowego białka w mięśniu sercowym)
  • Historia medyczna niewydolności serca z przynajmniej jedną wcześniejszą hospitalizacją lub kliniczne objawy niewydolności serca (z hospitalizacją lub bez)
  • Możliwość przyjmowania zatwierdzonych leków stabilizujących TTR na amyloidozę ATTR oraz leków na niewydolność serca, pod warunkiem stabilnego leczenia przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stan kliniczny stabilny, bez hospitalizacji z powodów sercowo-naczyniowych w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem badania

  • Poziom NT-proBNP (markera niewydolności serca) w badaniu przesiewowym:

    • Powyżej 300 ng/L i poniżej 8500 ng/L dla większości pacjentów
    • Powyżej 600 ng/L i poniżej 8500 ng/L dla pacjentów z utrwalonym lub przetrwałym migotaniem przedsionków
  • Zdolność do zrozumienia, chęć i możliwość przestrzegania wymogów badania oraz wyrażenia świadomej pisemnej zgody na udział

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Obecność innych poważnych chorób serca niż amyloidoza ATTR z kardiomiopatią (choroba będąca przedmiotem badania)
  • Ciężka niewydolność nerek wymagająca dializy (stan, w którym nerki nie są w stanie prawidłowo filtrować krwi)
  • Aktywna choroba wątroby lub znacznie podwyższone enzymy wątrobowe
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Historia poważnych reakcji alergicznych na leki
  • Aktywne, nieleczone zakażenia
  • Nowotwór złośliwy zdiagnozowany w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry)
  • Niestabilne nadciśnienie tętnicze (wysokie ciśnienie krwi, które nie jest kontrolowane lekami)
  • Stan zdrowia, który według lekarza prowadzącego może wpływać na bezpieczeństwo pacjenta lub wyniki badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Nucresiran to badany lek, który jest testowany w leczeniu amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią (ATTR-CM). Jest to choroba, w której nieprawidłowe białka odkładają się w sercu, powodując jego niewydolność. Lek ma na celu zmniejszenie śmiertelności z różnych przyczyn oraz zredukowanie liczby zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z tą chorobą. Nucresiran należy do nowej klasy leków, które mają za zadanie powstrzymać rozwój tej poważnej choroby serca.

Co już wiadomo o tej terapii

Nucresiran – Eksperymentalny lek podawany w formie wstrzyknięć, będący obecnie w fazie 3 badań klinicznych w leczeniu amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią (ATTR-CM). Substancja ta należy do klasy leków wykorzystujących technologię wyciszania genów, działając poprzez zmniejszenie produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny w wątrobie, które w tej chorobie odkłada się w sercu. Głównym celem terapeutycznym jest redukcja śmiertelności z różnych przyczyn oraz zmniejszenie częstości występowania zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z ATTR-CM. Lek jest przedmiotem globalnego, randomizowanego badania klinicznego o nazwie TRITON-CM, które ma potwierdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Amyloidoza transtyretynowa z kardiomiopatią (amyloidoza ATTR z kardiomiopatią) - Jest to rzadka choroba genetyczna, w której nieprawidłowe białko transtyretyna gromadzi się w tkankach serca, tworząc złogi amyloidu. Proces ten prowadzi do stopniowego sztywnienia i pogrubienia ścian serca, co zaburza jego prawidłową pracę. Choroba powoduje postępujące osłabienie mięśnia sercowego i rozwój niewydolności serca. Stan ten charakteryzuje się dusznością, zmęczeniem i obrzękami kończyn dolnych. W niektórych przypadkach może występować również nieregularne bicie serca.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-519917-72-00Kod protokołuALN-TTRSC04-003Planowana liczba uczestników1 711 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).