Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające luspaterceptu u pacjentów z rzadkimi dziedzicznymi niedokrwistościami w celu zmniejszenia zapotrzebowania na transfuzje krwi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkich wrodzonych niedokrwistości, które są chorobami krwi dziedziczonymi od rodziców. W badaniu będą uczestniczyć osoby z trzema różnymi rodzajami takich niedokrwistości: wrodzoną niesyndromiczną niedokrwistością syderoblastyczną, która oznacza zaburzenie w tworzeniu czerwonych krwinek związane z nieprawidłowym wykorzystaniem żelaza w organizmie, wrodzoną niedokrwistością diseritropoetyczną typu pierwszego i drugiego, która polega na wadliwym dojrzewaniu czerwonych krwinek, oraz niedokrwistością Diamonda-Blackfana u osób, które nie wymagają regularnych przetoczeń krwi. W badaniu zostanie użyty lek Reblozyl zawierający substancję czynną luspatercept, który będzie podawany w postaci zastrzyków pod skórę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy luspatercept może poprawić wytwarzanie czerwonych krwinek u pacjentów z tymi rzadkimi niedokrwistościami po dwunastu tygodniach leczenia. Poprawa może polegać na zmniejszeniu potrzeby przetoczeń krwi o co najmniej jedną trzecią w porównaniu do okresu przed rozpoczęciem badania lub na zwiększeniu poziomu hemoglobiny, czyli białka w czerwonych krwinkach odpowiedzialnego za przenoszenie tlenu w organizmie. Badanie będzie trwało do pięćdziesięciu dwóch tygodni, podczas których pacjenci będą otrzymywać regularne zastrzyki leku. W trakcie badania będą wykonywane badania krwi oraz oceniana ilość potrzebnych przetoczeń krwi w różnych okresach leczenia.

Osoby biorące udział w badaniu muszą mieć potwierdzoną genetycznie diagnozę jednej z wymienionych niedokrwistości i być w wieku co najmniej osiemnastu lat. Pacjenci mogą być zależni od przetoczeń krwi, co oznacza że otrzymywali od sześciu do dwudziestu jednostek krwi w ciągu ostatnich dwudziestu czterech tygodni, lub mogą nie być zależni od przetoczeń, ale muszą mieć niski poziom hemoglobiny poniżej dziesięciu i pół grama na decylitr. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres badania oraz przez dwanaście tygodni po jego zakończeniu. Osoby uczestniczące w badaniu muszą mieć prawidłową funkcję nerek i wątroby oraz być w stanie samodzielnie funkcjonować lub wymagać jedynie niewielkiej pomocy w codziennych czynnościach.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia lekiem badanym

    Otrzymasz lek o nazwie luspatercept (nazwa handlowa Reblozyl), który będzie podawany w postaci iniekcji podskórnej (zastrzyk pod skórę).

    Lek jest dostępny w dwóch mocach: 25 mg oraz 75 mg, w postaci proszku do przygotowania roztworu do iniekcji.

    Leczenie będzie prowadzone w cyklach, a każdy cykl trwa określony czas. Dokładna dawka i częstotliwość podawania leku zostaną ustalone indywidualnie dla twojego przypadku.

  2. Krok 2

    Ocena odpowiedzi na leczenie w pierwszych 12 tygodniach

    Przez pierwsze 12 tygodni leczenia będzie oceniana twoja odpowiedź na lek badany.

    Jeśli otrzymujesz transfuzje krwi, będzie sprawdzane, czy liczba potrzebnych jednostek czerwonych krwinek zmniejszyła się o co najmniej 33% w porównaniu z okresem sprzed rozpoczęcia leczenia, oraz czy zmniejszenie wynosi co najmniej 2 jednostki krwi w tym 12-tygodniowym okresie.

    Jeśli nie otrzymujesz regularnych transfuzji, będzie mierzone, czy poziom hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach przenoszącego tlen) wzrósł o co najmniej 1,0 g/dl w porównaniu z wartością początkową, bez konieczności transfuzji.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia i ocena w tygodniach 13-24

    Będziesz kontynuować otrzymywanie leku luspatercept w postaci iniekcji podskórnych.

    W okresie od 13. do 24. tygodnia leczenia ponownie zostanie ocenione, czy zmniejszyła się liczba potrzebnych transfuzji oraz czy poziom hemoglobiny uległ poprawie.

    Będzie sprawdzane, czy redukcja transfuzji wynosi co najmniej 33% lub 50% w porównaniu z okresem sprzed rozpoczęcia badania.

  4. Krok 4

    Długoterminowa kontynuacja leczenia do tygodnia 48

    Leczenie lekiem będzie kontynuowane przez kolejne tygodnie.

    W okresie od 37. do 48. tygodnia zostanie przeprowadzona kolejna ocena skuteczności leczenia.

    Podobnie jak wcześniej, będzie sprawdzane zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje krwi oraz zmiany w poziomie hemoglobiny.

  5. Krok 5

    Regularne badania kontrolne i testy ciążowe

    Przez cały okres badania będziesz miał przeprowadzane regularne badania kontrolne oceniające funkcję nerek i wątroby.

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, będziesz musiała wykonywać comiesięczne testy ciążowe podczas leczenia oraz po jego zakończeniu.

    Konieczne będzie stosowanie skutecznej antykoncepcji przez 5 tygodni przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie jego trwania oraz przez 12 tygodni po zakończeniu przyjmowania leku.

    Jeśli jesteś mężczyzną, będziesz musiał stosować prezerwatywę podczas kontaktów seksualnych w trakcie badania oraz przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu przyjmowania leku.

  6. Krok 6

    Zakończenie leczenia i obserwacja

    Po zakończeniu przyjmowania leku badanego nastąpi okres obserwacji.

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, będziesz musiała kontynuować wykonywanie testów ciążowych oraz stosowanie antykoncepcji przez 12 tygodni po ostatniej dawce leku.

    Jeśli jesteś mężczyzną, przez ten sam okres będziesz musiał stosować prezerwatywę podczas kontaktów seksualnych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi być dotknięty rzadką konstytucjonalną anemią (wrodzoną niedokrwistością), która obejmuje: konstytucjonalną niesyndromiczną anemię syderoblastyczną (CSA - rodzaj niedokrwistości związany z zaburzeniem wytwarzania czerwonych krwinek), konstytucjonalną anemię dyserytropoetyczną (CDA - wrodzone zaburzenie tworzenia czerwonych krwinek) typu I i II, lub anemię Diamonda-Blackfana (DBA-NTD - rzadką wrodzoną niedokrwistość) u osób niewymagających regularnych przetoczeń krwi
  • Rozpoznanie choroby musi być potwierdzone badaniem genetycznym (badaniem genów) wykazującym obecność określonych wariantów genetycznych klasy 4 lub 5 według klasyfikacji ACMG
  • Wiek co najmniej 18 lat w momencie pierwszej wizyty kwalifikującej
  • W przypadku anemii syderoblastycznej (CSA) i anemii dyserytropoetycznej (CDA): pacjent może być zależny od przetoczeń krwi (otrzymywał od 6 do 20 jednostek krwi w ciągu ostatnich 24 tygodni bez przerwy dłuższej niż 56 dni) lub niezależny od przetoczeń (z poziomem hemoglobiny, białka przenoszącego tlen we krwi, poniżej 10,5 g/dl oraz maksymalnie 5 jednostek krwi w ciągu 24 tygodni)
  • Prawidłowa czynność nerek, określona jako poziom kreatyniny (substancji będącej wskaźnikiem pracy nerek) nie wyższy niż 1,5 raza powyżej górnej granicy normy i klirens kreatyniny (wskaźnik filtracji nerek) co najmniej 30 ml/min
  • Prawidłowa czynność wątroby, określona jako poziom transaminaz (enzymów wątrobowych) i gamma-glutamylotransferazy (enzymu wątrobowego) nie wyższy niż 1,5 raza powyżej górnej granicy normy
  • Stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca ogólną sprawność pacjenta) na poziomie 0-2, co oznacza pełną lub nieznacznie ograniczoną sprawność
  • Gotowość i zdolność do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu oraz przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą mogącą zajść w ciążę przez cały czas trwania badania, podczas przerw w przyjmowaniu leku i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu przyjmowania leku badanego
  • Kobiety mogące zajść w ciążę muszą: mieć dwa ujemne testy ciążowe przed rozpoczęciem przyjmowania leku badanego, wyrażać zgodę na comiesięczne testy ciążowe podczas badania i po jego zakończeniu, oraz stosować wysoce skuteczną antykoncepcję (bardzo skuteczne metody zapobiegania ciąży, takie jak tabletki antykoncepcyjne, zastrzyki, implanty, plastry, wkładki wewnątrzmaciczne lub podwiązanie jajowodów) przez 5 tygodni przed rozpoczęciem leku, podczas leczenia i przez 12 tygodni po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostarczonych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek, który jest badany w leczeniu rzadkich wrodzonych niedokrwistości. Lek ten ma na celu poprawę produkcji czerwonych krwinek w organizmie. W badaniu sprawdza się, czy luspatercept może zmniejszyć potrzebę przetoczeń krwi u pacjentów lub zwiększyć poziom hemoglobiny we krwi. Lek działa poprzez wspomaganie dojrzewania czerwonych krwinek, co może pomóc pacjentom z różnymi rodzajami wrodzonych niedokrwistości w lepszym funkcjonowaniu na co dzień.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Lek podawany w formie iniekcji podskórnych, który jest obecnie badany w próbach klinicznych oraz jest już zatwierdzony do leczenia niektórych rodzajów niedokrwistości. Stosuje się go głównie w leczeniu dziedzicznych niedokrwistości, w tym talasemii i innych rzadkich form anemii, gdzie pomaga zmniejszyć potrzebę przetoczeń krwi i poprawić poziom hemoglobiny. Działa poprzez wspieranie dojrzewania czerwonych krwinek na poziomie komórkowym, blokując białka które hamują ich prawidłowy rozwój, co prowadzi do zwiększenia produkcji zdrowych krwinek czerwonych w organizmie. Należy do grupy leków biologicznych zwanych inhibitorami szlaku sygnałowego TGF-beta, które regulują proces tworzenia komórek krwi.

Badane choroby

  • Wrodzona niedokrwistość syderoblastyczna

    Wrodzona niedokrwistość syderoblastyczna to rzadkie schorzenie krwi, które jest obecne od urodzenia. Choroba charakteryzuje się zaburzeniem produkcji czerwonych krwinek w szpiku kostnym. W komórkach szpiku gromadzi się nadmiar żelaza, które nie jest prawidłowo wykorzystywane do tworzenia hemoglobiny. Pacjenci cierpią na objawy związane z niedoborem prawidłowo funkcjonujących czerwonych krwinek. Choroba objawia się osłabieniem, bladością skóry i zmęczeniem. W wielu przypadkach pacjenci wymagają regularnych transfuzji krwi.

  • Wrodzona niedokrwistość dyserytropoetyczna

    Wrodzona niedokrwistość diseritropoetyczna to grupa rzadkich wrodzonych zaburzeń krwi. Choroba polega na nieprawidłowym dojrzewaniu czerwonych krwinek w szpiku kostnym. Komórki te wykazują charakterystyczne nieprawidłowości w budowie i często giną przedwcześnie. Organizm nie jest w stanie wyprodukować wystarczającej liczby prawidłowych czerwonych krwinek. Pacjenci odczuwają przewlekłe zmęczenie, osłabienie i bladość. Nasilenie objawów może być różne u poszczególnych chorych.

  • Talasemia niezależna od przetoczeń

    Talasemia niezależna od transfuzji to forma talasemii o łagodniejszym przebiegu. Choroba wiąże się z zaburzeniem produkcji hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu we krwi. Czerwone krwinki są mniejsze i zawierają mniej hemoglobiny niż prawidłowe komórki. Pacjenci doświadczają objawów niedokrwistości w różnym nasileniu. W przeciwieństwie do cięższych form talasemii, chorzy nie wymagają regularnych transfuzji krwi lub potrzebują ich sporadycznie. Objawy mogą nasilać się w sytuacjach zwiększonego zapotrzebowania na tlen.

  • Niedokrwistość Diamonda-Blackfana

    Niedokrwistość Diamonda-Blackfana to rzadka wrodzona choroba szpiku kostnego. Schorzenie charakteryzuje się niezdolnością szpiku do produkcji wystarczającej liczby czerwonych krwinek. Choroba zazwyczaj objawia się w pierwszym roku życia dziecka. Pacjenci wykazują objawy ciężkiej niedokrwistości, takie jak bladość i osłabienie. Oprócz problemów z krwią, u niektórych chorych występują nieprawidłowości fizyczne, takie jak wady budowy kciuka lub twarzy. Bez odpowiedniego wsparcia, organizm nie jest w stanie samodzielnie utrzymać prawidłowego poziomu czerwonych krwinek.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-520200-26-00Kod protokołuLUSPARAPlanowana liczba uczestników45 osóbSponsorEurobloodnet Association

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).