Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem tildacerfont na zmniejszenie stosowania glikokortykosteroidów u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy, co jest chorobą genetyczną wpływającą na produkcję hormonów w organizmie. Celem badania jest sprawdzenie, czy nowy lek o nazwie tildacerfont może pomóc zmniejszyć ilość stosowanych leków z grupy glikokortykosteroidów, które są obecnie przyjmowane w dużych dawkach przez pacjentów z tą chorobą. Glikokortykosteroidy to leki, które pomagają kontrolować stan zapalny i odpowiedź immunologiczną organizmu.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej tildacerfont lub placebo, co oznacza, że nie będą wiedzieli, który z tych preparatów przyjmują. Badanie potrwa 24 tygodnie, a jego uczestnicy będą regularnie monitorowani przez lekarzy. Oprócz tildacerfont, w badaniu mogą być stosowane inne leki, takie jak Prednizolon i Hydrokortyzon, które są również glikokortykosteroidami. Celem jest ocena, czy tildacerfont może pomóc w zmniejszeniu dawki tych leków, co mogłoby poprawić jakość życia pacjentów.

Podczas badania będą oceniane zmiany w dawkach glikokortykosteroidów oraz inne czynniki zdrowotne, takie jak ryzyko sercowo-naczyniowe. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje tildacerfont, a kto placebo, co ma na celu zapewnienie obiektywności wyników. Wyniki badania mogą dostarczyć ważnych informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa tildacerfont w leczeniu tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o wszystkich procedurach i ryzykach związanych z badaniem. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat i potwierdzona diagnoza klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Badanie trwa 24 tygodnie i jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo.

    Uczestnik przyjmuje tildacerfont doustnie w formie tabletek. Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez badaczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są zmiany w dawkach glikokortykosteroidów, które uczestnik przyjmuje. Celem jest zmniejszenie dawki glikokortykosteroidów do poziomu fizjologicznego.

    Oceniane są również inne wskaźniki, takie jak poprawa czynników ryzyka sercowo-naczyniowego.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę zmian w dawkach glikokortykosteroidów oraz innych wskaźników zdrowotnych.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tildacerfontu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby muszą mieć co najmniej 18 lat.
  • Muszą mieć potwierdzoną diagnozę klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy z powodu niedoboru enzymu 21-hydroksylazy. Diagnoza powinna być oparta na mutacji genetycznej w genie CYP21A2 lub podwyższonym poziomie 17-hydroksyprogesteronu. Obecnie muszą być leczeni lekami takimi jak hydrokortyzon, hydrokortyzon octan, prednizon, prednizolon, metyloprednizolon, deksametazon.
  • Poziom androstenedionu we krwi powinien być w określonym zakresie podczas badania przesiewowego, mierzony przed poranną dawką glikokortykosteroidów.
  • Muszą być na stabilnej, wyższej niż fizjologiczna dawce glikokortykosteroidów przez co najmniej miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  • Osoby z formą solno-marnotrawczą wrodzonej przerostu nadnerczy muszą być na stabilnej dawce mineralokortykosteroidów przez co najmniej miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  • Muszą zgodzić się na przestrzeganie wytycznych dotyczących antykoncepcji. Mężczyźni muszą również zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia przez cały okres leczenia i przez 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Muszą być w stanie zrozumieć wszystkie procedury badania i związane z nimi ryzyko oraz wyrazić pisemną zgodę na udział, co oznacza gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy, nie mogą brać udziału w badaniu. To jest stan, w którym nadnercza, czyli gruczoły nad nerkami, nie działają prawidłowo.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Przedział wiekowy to 3 do 4 lat.
  • Osoby, które nie są w stanie przyjmować leków zgodnie z zaleceniami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tildacerfont to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jego celem jest zmniejszenie potrzeby stosowania dużych dawek glikokortykosteroidów u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy. Tildacerfont działa poprzez regulację produkcji hormonów w nadnerczach, co może pomóc w kontrolowaniu objawów choroby i zmniejszeniu skutków ubocznych związanych z wysokimi dawkami glikokortykosteroidów.

Co już wiadomo o tej terapii

Tildacerfont – Tildacerfont jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie potrzeby stosowania nadmiernych dawek glikokortykosteroidów u dorosłych pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania tildacerfontu polega na modulacji receptorów kortykotropiny, co wpływa na regulację produkcji hormonów nadnerczy. Klasyfikowany jest jako lek modulujący działanie hormonów.

Badane choroby

Wrodzony przerost nadnerczy klasyczny – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na produkcję hormonów w nadnerczach. W wyniku mutacji genetycznych dochodzi do niedoboru enzymów odpowiedzialnych za syntezę kortyzolu i aldosteronu. Organizm próbuje zrekompensować ten niedobór, co prowadzi do nadmiernej produkcji androgenów. Objawy mogą obejmować nieprawidłowy rozwój narządów płciowych, problemy z równowagą elektrolitową oraz przyspieszony wzrost w dzieciństwie. Choroba może prowadzić do poważnych zaburzeń hormonalnych, które wymagają stałego monitorowania. Występuje zarówno u mężczyzn, jak i kobiet, a jej objawy mogą się różnić w zależności od płci i wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-503771-13-00Kod protokołuSPR001-204Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorSpruce Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).