Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad taldefgrobepem alfa u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), choroby genetycznej, która wpływa na mięśnie, prowadząc do ich osłabienia. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku taldefgrobep alfa u pacjentów z SMA. Lek ten jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce. W badaniu porównuje się działanie taldefgrobep alfa z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymują substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak działa prawdziwy lek.

Badanie obejmuje zarówno pacjentów, którzy mogą chodzić, jak i tych, którzy nie mogą. Uczestnicy mogą już przyjmować inne leki na SMA, takie jak nusinersen, risdiplam lub mieć historię leczenia onasemnogene abeparvovec-xioi. Badanie trwa 48 tygodni, a jego głównym celem jest ocena zmian w funkcji motorycznej uczestników. Wyniki będą mierzone za pomocą specjalnego testu, który ocenia zdolności ruchowe.

Podczas badania będą również monitorowane inne aspekty zdrowia uczestników, takie jak masa mięśniowa i gęstość kości, a także reakcje na wstrzyknięcia. Badanie ma na celu zrozumienie, jak taldefgrobep alfa wpływa na organizm i czy jest bezpieczny dla pacjentów z SMA. Przewiduje się, że badanie zakończy się w październiku 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca taldefgrobep alfa lub grupa otrzymująca placebo.

    Obie substancje są podawane w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje wstrzyknięcia zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania są monitorowane przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są różne testy, w tym ocena funkcji motorycznych za pomocą 32-elementowego pomiaru funkcji motorycznych (MFM-32).

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 48 tygodniach od rozpoczęcia badania, wyniki są analizowane w celu oceny zmian w funkcji motorycznej w porównaniu do stanu początkowego.

    Dodatkowe analizy obejmują ocenę bezpieczeństwa, tolerancji oraz zmiany w masie ciała i gęstości mineralnej kości.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik może mieć możliwość kontynuacji leczenia w ramach otwartej fazy badania, jeśli taka opcja jest dostępna.

    Wyniki badania są wykorzystywane do dalszych analiz i mogą przyczynić się do rozwoju nowych terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Potwierdzona diagnoza genetyczna rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 5q oraz liczba kopii genu SMN2. Rdzeniowy zanik mięśni to choroba, która wpływa na mięśnie i ruch.
  • Osoba może być chodząca lub niechodząca. Chodząca oznacza, że osoba może chodzić, a niechodząca oznacza, że nie może chodzić.
  • Osoba musi być leczona terapią modyfikującą przebieg choroby SMA i planuje kontynuować to samo leczenie przez cały czas trwania badania. Może to obejmować leki takie jak nusinersen, risdiplam lub mieć historię leczenia onasemnogene abeparvovec.
  • Osoba musi mieć co najmniej 2 lata.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie są w wieku od 2 do 3 lat.
  • Osoby, które nie przyjmują stabilnej dawki leków takich jak nusinersen, risdiplam lub nie mają historii leczenia onasemnogene abeparvovec-xioi.
  • Osoby, które nie są w stanie uczestniczyć w badaniu przez 48 tygodni.
  • Osoby, które nie mogą być oceniane za pomocą testu MFM-32, który mierzy funkcje motoryczne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Taldefgrobep Alfa to lek badany w celu oceny jego skuteczności u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jest testowany zarówno u pacjentów chodzących, jak i niechodzących. Celem jest sprawdzenie, czy lek poprawia funkcje motoryczne w porównaniu do placebo. Nusinersen to lek, który pacjenci już przyjmują w stabilnym schemacie leczenia. Jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni i działa poprzez zwiększenie produkcji białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Risdiplam to kolejny lek, który pacjenci mogą przyjmować w ramach swojego stałego leczenia. Pomaga poprawić funkcje motoryczne u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni poprzez zwiększenie poziomu białka SMN w organizmie. Onasemnogene Abeparvovec-xioi to terapia genowa, którą niektórzy pacjenci mogli otrzymać w przeszłości. Działa poprzez dostarczenie kopii genu SMN1, co pomaga w produkcji białka niezbędnego do zdrowego funkcjonowania neuronów ruchowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Taldefgrobep Alfa – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w kontekście leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji motorycznych u pacjentów z SMA. Działa na poziomie molekularnym poprzez modulację szlaków sygnałowych związanych z rozwojem mięśni. Klasyfikowany jest jako lek biologiczny, który może wspierać leczenie pacjentów już stosujących inne terapie na SMA, takie jak nusinersen, risdiplam czy onasemnogene abeparvovec-xioi.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje, prowadząc do stopniowej utraty zdolności ruchowych, w tym trudności z chodzeniem, siadaniem i podnoszeniem przedmiotów. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od niemowlęctwa do dorosłości, a ich nasilenie jest zróżnicowane. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać problemów z oddychaniem i połykaniem. Rdzeniowy zanik mięśni jest uważany za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511852-42-00Kod protokołuBHV2000-301Planowana liczba uczestników180 osóbSponsorBiohaven Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).