Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem pitolisantu u dzieci z narkolepsją z katapleksją lub bez katapleksji

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 6 do 18 lat cierpiących na narkolepsję, która jest zaburzeniem snu charakteryzującym się nadmierną sennością w ciągu dnia i nagłymi atakami snu. Niektóre osoby z narkolepsją mogą również doświadczać katapleksji, czyli nagłej utraty napięcia mięśniowego. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie pitolisant w porównaniu z placebo. Pitolisant jest dostępny w postaci tabletek powlekanych i jest stosowany doustnie.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pitolisant lub placebo. Badanie składa się z dwóch części: pierwsza to okres, w którym ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje pitolisant, a kto placebo (tzw. podwójnie ślepa próba). Druga część to dłuższy okres, w którym wszyscy uczestnicy będą otrzymywać pitolisant. Dawkowanie pitolisantu będzie się różnić w zależności od etapu badania, zaczynając od 5 mg dziennie, a kończąc na 40 mg dziennie.

Podczas badania oceniane będą zmiany w objawach narkolepsji, takich jak nadmierna senność w ciągu dnia i liczba epizodów katapleksji. Dodatkowo, monitorowane będą wszelkie działania niepożądane oraz ogólna tolerancja leku. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak pitolisant wpływa na objawy narkolepsji u dzieci i młodzieży oraz jak jest tolerowany przez młodych pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie rozpoczyna się od przydzielenia pacjenta do jednej z grup: grupa otrzymująca pitolisant lub grupa otrzymująca placebo. Proces ten jest podwójnie ślepy, co oznacza, że ani pacjent, ani badacze nie wiedzą, która substancja jest podawana.

    Pacjent przyjmuje lek doustnie w formie tabletek powlekanych. Dawki pitolisantu w tej fazie mogą wynosić 5 mg, 10 mg, 20 mg lub 40 mg dziennie.

  2. Krok 2

    Okres podwójnie ślepy

    W tej fazie badania ocenia się skuteczność pitolisantu w porównaniu do placebo. Skupia się na zmniejszeniu nadmiernej senności w ciągu dnia oraz liczby epizodów katapleksji, jeśli występują.

    Pacjent jest monitorowany pod kątem tolerancji klinicznej i biologicznej leku.

  3. Krok 3

    Okres otwarty

    Po zakończeniu fazy podwójnie ślepej pacjent przechodzi do fazy otwartej, w której wszyscy uczestnicy otrzymują pitolisant.

    Dawki w tej fazie mogą wynosić 5 mg, 10 mg, 15 mg, 20 mg, 30 mg lub 40 mg dziennie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie oceniany pod kątem zmian w objawach narcolepsji, takich jak nadmierna senność w ciągu dnia i epizody katapleksji.

    Oceny obejmują testy takie jak skala senności w ciągu dnia dla dzieci i młodzieży oraz dziennik snu prowadzony przez pacjenta lub opiekuna.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje badania fizyczne, testy laboratoryjne oraz ocenę nastroju.

    Porównuje się wyniki grupy otrzymującej pitolisant z grupą placebo w zakresie skuteczności i tolerancji leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dzieci w wieku od 6 do mniej niż 18 lat cierpiące na narkolepsję z lub bez katapleksji. Narkolepsja to zaburzenie snu, a katapleksja to nagła utrata napięcia mięśniowego. Diagnoza musi być potwierdzona badaniami snu, takimi jak polisomnografia i Test Wielokrotnego Opóźnienia Snu (jeśli te badania nie były wykonane w ciągu ostatnich 12 miesięcy).
  • Wynik PDSS (skala senności w ciągu dnia) musi wynosić co najmniej 15 w okresie początkowym badania.
  • Pacjenci nie mogą przyjmować nieautoryzowanych leków, zwłaszcza leków pobudzających, od momentu wizyty kontrolnej.
  • Rodzice oraz pacjenci, którzy są wystarczająco dojrzali, muszą wyrazić chęć uczestnictwa w badaniu i podpisać formularz zgody przed rozpoczęciem procedur badania.
  • Pacjent musi mieć odpowiednie wsparcie, aby spełnić wszystkie wymagania badania, takie jak transport na miejsce badania, wypełnianie ankiet i dzienników, przyjmowanie leków, planowane wizyty i testy.
  • Dziewczęta, które osiągnęły dojrzałość płciową, muszą stosować metodę antykoncepcji uznaną za skuteczną przez badacza przez cały czas trwania badania i przez miesiąc po zakończeniu leczenia.
  • Pacjenci powinni mieć odpowiednie ubezpieczenie zdrowotne, jeśli jest to wymagane, na przykład we Francji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej narkolepsji, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Narkolepsja to choroba, która powoduje nadmierną senność w ciągu dnia i nagłe ataki snu.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pitolisant to lek stosowany w leczeniu narkolepsji u dzieci w wieku od 6 do mniej niż 18 lat. Jego głównym celem jest zmniejszenie nadmiernej senności w ciągu dnia oraz liczby epizodów katapleksji, jeśli występują. W badaniu klinicznym ocenia się zarówno skuteczność, jak i tolerancję tego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Pitolisant – Pitolisant jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu narkolepsji, zarówno z katapleksją, jak i bez niej. Obecnie jest badany w kontekście jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci w wieku od 6 do 18 lat. Głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie nadmiernej senności w ciągu dnia oraz liczby epizodów katapleksji. Działa poprzez blokowanie receptorów histaminowych H3, co prowadzi do zwiększenia uwalniania histaminy w mózgu, co z kolei poprawia czujność i zmniejsza senność. Klasyfikowany jest jako antagonista receptorów histaminowych H3.

Badane choroby

Narkolepsja – Jest to zaburzenie snu charakteryzujące się nadmierną sennością w ciągu dnia oraz nagłymi atakami snu. Osoby z narkolepsją mogą doświadczać katapleksji, czyli nagłej utraty napięcia mięśniowego, co może prowadzić do upadków. Objawy mogą obejmować również halucynacje senne oraz paraliż przysenny, który występuje podczas zasypiania lub budzenia się. Narkolepsja często zaczyna się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym i może wpływać na codzienne funkcjonowanie. Przyczyny narkolepsji nie są w pełni zrozumiane, ale uważa się, że mogą być związane z niedoborem hipokretyny, neuroprzekaźnika regulującego czuwanie. Choroba ta jest uważana za rzadką i może wymagać specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-515568-30-00Kod protokołuP11-06Planowana liczba uczestników57 osóbSponsorBioprojet Pharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).