Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa pitolisantu u pacjentów z narkolepsją

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby narcolepsy, która powoduje nagłe ataki senności i problemy z utrzymaniem czuwania w ciągu dnia. W badaniu testowany jest lek o kodowej nazwie HBS-301, podawany w postaci tabletek, oraz stosowany jest placebo jako kontrola.

Celem badania jest ocena, czy lek jest skuteczny w zmniejszaniu excessive daytime sleepiness u osób z tą chorobą. Badanie jest przeprowadzane w sposób double-blind, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i badacze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo, przez określony okres trwania leczenia, po czym wszyscy uczestnicy mogą kontynuować otwartą fazę, w której lek jest dostępny dla wszystkich.

Uczestnicy będą przyjmować jedną tabletkę codziennie, odwiedzać ośrodek badawczy na regularnych wizytach kontrolnych oraz wypełniać proste kwestionariusze dotyczące poziomu senności. Badanie trwa kilka miesięcy, a po jego zakończeniu uczestnicy zostaną poinformowani o wynikach.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału

    Po dołączeniu do badania pacjent podpisuje zgodę i przechodzi podstawowe badania wyjściowe, które określają aktualny stan zdrowia i poziom senności.

    Wszystkie informacje są rejestrowane w systemie badania.

  2. Krok 2

    Badanie przesiewowe

    Przeprowadzane są testy diagnostyczne, aby potwierdzić rozpoznanie narkolepsji i spełnienie kryteriów włączenia.

    Wyniki decydują o dopuszczeniu do dalszej części badania.

  3. Krok 3

    Losowanie do grupy

    Pacjent jest losowo przydzielany do grupy otrzymującej pitolisant lub grupy otrzymującej placebo.

    Przydział jest podwójnie ślepy – ani pacjent, ani personel nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

  4. Krok 4

    Okres titracji

    Pacjent przyjmuje tabletki doustnie zgodnie z zaleceniami badawczymi, aby ustalić optymalną dawkę.

    Dawka, częstotliwość i czas trwania są określane indywidualnie i mogą być modyfikowane w trakcie tego etapu.

    Monitorowane są ewentualne działania niepożądane oraz skuteczność w redukcji senności.

  5. Krok 5

    Podwójnie ślepa faza leczenia

    Po ustaleniu dawki pacjent kontynuuje przyjmowanie pitolisant lub placebo przez określony okres, który jest częścią protokołu badania.

    Regularnie odbywają się wizyty kontrolne, podczas których ocenia się nasilenie senności przy pomocy skali ESS (Epworth sleepiness Scale) oraz testu MWT (multiple sleep latency test).

    Każda wizyta obejmuje także pytania o ewentualne objawy uboczne i ogólne samopoczucie.

  6. Krok 6

    Ocena końcowa podwójnej ślepej fazy

    Na zakończenie podwójnej ślepej fazy przeprowadzana jest końcowa ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku.

    Wyniki porównuje się pomiędzy grupą pitolisant a grupą placebo.

  7. Krok 7

    Rozszerzenie otwarte

    Po zakończeniu fazy podwójnie ślepej pacjent może zostać zaproszony do otwartego rozszerzenia, w którym wszyscy uczestnicy otrzymują aktywny lek.

    Dalsze monitorowanie obejmuje te same pomiary senności oraz kontrolę bezpieczeństwa.

    Czas trwania otwartego rozszerzenia jest określany w dalszych etapach badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Musisz być w stanie dobrowolnie i na piśmie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę narcolepsji typu 1 (NT1) lub typu 2 (NT2) według międzynarodowych kryteriów ICSD‑3 lub ICSD‑3‑TR. Diagnoza musi być poparta wynikiem poziomu hipokretyny (specjalny marker w płynie mózgowo‑rdzeniowym) lub wynikiem badania snu PSG (poligrafia snu) z testem MSLT (multiple sleep latency test) przeprowadzonym nie wcześniej niż 10 lat temu.
  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Twoje wyniki w wskaźniku współistniejących chorób (CCI) muszą spełniać kryteria badania.
  • Twoje wyniki w wskaźniku współistniejących chorób (CCI) muszą spełniać kryteria badania.
  • Jeśli przyjmujesz stałe leki lub suplementy, w tym niezakazane leki przeciwdepresyjne lub środki pobudzające czuwanie, ich dawka musi być niezmieniona przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem i musisz zgodzić się utrzymać tę samą dawkę przez cały okres podwójnie ślepego leczenia. Nie wolno przyjmować leków „PRN” (as‑needed, czyli „w razie potrzeby”), które mogą wpływać na senność w ciągu dnia, takich jak oksybaty, stymulanty, modafinil czy armodafinil.
  • Jeśli jesteś leczony z powodu obturacyjnego bezdechu sennego (OSA) lub innych schorzeń powodujących niedodmuch (hipowentylacja), musisz regularnie używać swojego urządzenia medycznego lub nakładki doustnej i utrzymywać tę regularność przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz mieć negatywny wynik badania krwi i moczu pod kątem ciąży, a także stosować skuteczną, niehormonalną metodę kontracepcji lub powstrzymywać się od współżycia podczas przyjmowania leku oraz przez 30 dni po ostatniej dawce. Jeśli używasz hormonalnej antykoncepcji, musisz jednocześnie stosować skuteczną niehormonalną metodę. Mężczyźni, którzy nie są sterylni (np. po wazektomii), muszą również stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub powstrzymywać się od współżycia w tym samym okresie.
  • Badacz musi uznać, że jesteś w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań badania oraz przyjmować lek doustny zgodnie z instrukcjami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

22 kryteria

  • Ma nadmierną senność (hipersomnia) spowodowaną inną chorobą niż badana.
  • Używał leku pitolisant w ciągu ostatnich pięciu okresów półtrwania przed badaniem.
  • Uczestniczył w innym badaniu klinicznym z nowym lekiem, urządzeniem lub terapią w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania leku badawczego przed badaniem.
  • Ma niekontrolowaną chorobę psychiczną (np. depresję, której objawy i leki nie są stabilne od co najmniej 3 miesięcy).
  • Ma w przeszłości chorobę dwubiegunową lub psychozę.
  • Ma ostrą lub przewlekłą chorobę wątroby lub umiarkowaną/ciężką niewydolność wątroby (klasa Child‑Pugh B lub C).
  • Ma obniżoną filtrację nerkową (eGFR skorygowany powierzchnią ciała < 60 mL/min) określoną w laboratorium centralnym.
  • Ma nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych przy badaniu przesiewowym, które uznał za istotne lekarz prowadzący.
  • Ma historię choroby zwiększającej ryzyko niebezpiecznych zaburzeń rytmu serca (np. zawał serca w ciągu ostatniego roku, niewydolność serca, bradyarytmia, tachykardia, arytmia komorowa, torsade de pointes, niestabilna dławica, poważne blokady przedsionkowo‑komorowe).
  • Ma znaną historię zespołu długiego QT lub poważne nieprawidłowości w badaniu EKG (np. zawał serca w ciągu ostatniego roku, istotna arytmia).
  • Ma w rodzinie nagłą śmierć sercową, niewyjaśnioną śmierć lub zgon z powodu zaburzeń rytmu serca z wydłużonym QT.
  • W badaniu EKG (12‑odprowadzeniowym) średnia wartość QTcF (korekta QT do rytmu serca) wynosi ponad 450 ms.
  • Ma aktualny lub niedawny (w ciągu ostatniego roku) problem z używaniem substancji uzależniających (w tym alkohol i kofeinę) według kryteriów DSM‑V.
  • Ma zaplanowaną operację w okresie badań przesiewowych, początkowych lub w trakcie podwójnie ślepego leczenia.
  • Przyjął lek zakazany w ciągu pięciu okresów półtrwania przed badaniem, np. silne induktory CYP3A4, leki działające na receptory H1 w ośrodkowym układzie nerwowym, nie‑benzodiazepinowe leki nasenne lub leki wydłużające odcinek QT.
  • Przyjął lek stosowany w razie potrzeby (PRN), który może wpływać na senność w ciągu pięciu okresów półtrwania przed badaniem (np. oksybaty, stymulanty, modafinil, armodafinil).
  • Ma pozytywny wynik testu moczu na narkotyki, chyba że wykryto leki przepisane przez lekarza i niezakazane w badaniu.
  • Ma znaczące ryzyko samobójcze, ocenione na podstawie historii, badania psychiatrycznego, oceny lekarza lub odpowiedzi „tak” na pytania 4 lub 5 w kwestionariuszu C‑SSRS, lub wykonał zachowanie samobójcze w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Ma w przeszłości napady padaczkowe (seizures).
  • Karmi piersią lub planuje karmić piersią w trakcie trwania badania.
  • Według lekarza badania, jest nieodpowiedni do udziału z powodu niestabilnych lub niekontrolowanych schorzeń (np. psychiatrycznych, neurologicznych, żołądkowo‑jelitowych) lub innych warunków, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo lub wyniki badania.
  • Wymaga ubezpieczenia zdrowotnego zgodnego z lokalnymi przepisami (np. krajowego systemu ubezpieczeń zdrowotnych).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pitolisant jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletki. W badaniu jest testowany jako potencjalny środek łagodzący nadmierną senność w ciągu dnia u osób z narkolepsją. Uczestnicy przyjmują go w ramach trójfazowego badania fazy III, które jest losowo przydzielane i podwójnie zaślepione, aby ocenić, jak skuteczny i bezpieczny jest ten lek w porównaniu z placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

Pitolisant - Pitolisant jest podawany doustnie w postaci tabletki; jest dostępny jako lek na receptę i szeroko opisany w literaturze medycznej. Stosowany jest głównie w leczeniu narkolepsji, czyli nadmiernej senności w ciągu dnia. Działa poprzez blokowanie receptora histaminowego H3 w mózgu, co zwiększa poziom histaminy i poprawia czuwanie. Należy do grupy leków zwanych antagonistami receptora H3, czyli modulatorów układu histaminowego.

Badane choroby

Narkolepsja - Narkolepsja jest przewlekłym zaburzeniem neurologicznym, które objawia się nagłą i silną sennością w ciągu dnia. Choroba często zaczyna się w wieku nastoletnim lub wczesnej dorosłości i może się nasilać z czasem, prowadząc do częstszych epizodów uczucia zmęczenia. W niektórych przypadkach pojawia się katapleksja – nagłe osłabienie mięśni wywołane silnymi emocjami. Dodatkowo pacjenci mogą doświadczać zaburzeń snu nocnego, hipnagogicznych halucynacji oraz paraliżu sennego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523821-17-00Kod protokołuHBS-301-CL-301Planowana liczba uczestników262 osobySponsorHarmony Biosciences Management Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).