Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem navepegritydu i lonapegsomatropiny u dzieci z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, co jest rodzajem karłowatości, która wpływa na wzrost kości. W badaniu zostaną użyte dwa leki: navepegritide i lonapegsomatropin. Lonapegsomatropin to substancja czynna, która jest formą hormonu wzrostu, a navepegritide to inny lek, który wspomaga wzrost. Oba leki będą podawane w formie zastrzyków podskórnych.

Celem badania jest ocena wpływu połączenia navepegritide i lonapegsomatropin na wzrost liniowy dzieci z achondroplazją oraz ocena bezpieczeństwa stosowania tych leków. Badanie będzie trwało 156 tygodni, co odpowiada około trzem latom. Uczestnicy będą otrzymywać zastrzyki raz w tygodniu i będą monitorowani pod kątem wzrostu oraz ewentualnych skutków ubocznych.

W trakcie badania będą przeprowadzane regularne kontrole, aby sprawdzić, jak leki wpływają na wzrost dzieci oraz ich ogólne zdrowie. Badanie ma na celu porównanie efektów stosowania obu leków razem z efektami stosowania samego navepegritide. Uczestnicy będą również poddawani różnym badaniom, aby ocenić ich stan zdrowia i rozwój w trakcie trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz zgody.

    Uczestnik musi mieć od 2 do 11 lat i potwierdzoną diagnozę achondroplazji.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Uczestnik otrzymuje dwa leki: navepegritide i lonapegsomatropin.

    Leki są podawane w formie iniekcji podskórnych raz w tygodniu.

    Leki są w postaci roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Monitorowanie wzrostu

    Celem badania jest ocena wpływu leków na wzrost liniowy uczestnika.

    Wzrost jest mierzony w różnych punktach czasowych: 26, 52, 104 i 156 tygodni.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania monitorowane są objawy niepożądane oraz reakcje w miejscu wstrzyknięcia.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, badania fizyczne i szkieletowe oraz badania okulistyczne.

  5. Krok 5

    Ocena dodatkowych parametrów

    Oceniane są zmiany w składzie ciała, w tym masa tłuszczowa, masa mięśniowa i gęstość mineralna kości.

    Badane są również zmiany w jakości snu, wzorce chrapania oraz siła mięśniowa.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa 156 tygodni, a jego zakończenie planowane jest na lipiec 2027 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik otrzymuje podsumowanie wyników oraz dalsze zalecenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć pisemną, podpisaną zgodę na udział w badaniu od rodzica lub opiekuna prawnego, jeśli to dotyczy.
  • Musisz być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 2 do 11 lat w momencie pierwszej wizyty.
  • Musisz mieć kliniczne rozpoznanie achondroplazji, co oznacza, że masz potwierdzenie genetyczne tej choroby. Można użyć wcześniejszych wyników badań jako dowodu diagnozy.
  • Musisz być w stanie stać bez pomocy.
  • Rodzice, opiekunowie lub prawni opiekunowie muszą być chętni i zdolni do podawania cotygodniowych zastrzyków podskórnych oraz przestrzegania wszystkich wymagań badania.
  • Musisz mieć co najmniej 6 miesięcy historii wzrostu i choroby z wcześniejszych badań lub porównywalną historię wzrostu i choroby dostępną w dokumentacji medycznej.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają achondroplazji, nie mogą brać udziału w badaniu. Achondroplazja to stan, który wpływa na wzrost kości, prowadząc do niskiego wzrostu.
  • Dzieci poniżej 2 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody lub nie mają opiekuna prawnego, który mógłby to zrobić w ich imieniu, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Navepegritide

    to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu wspomaganie wzrostu liniowego u dzieci z achondroplazją. Jest podawany raz w tygodniu i jego działanie jest oceniane pod kątem skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania.

  • Lonapegsomatropin

    to kolejny lek stosowany w tym badaniu, który jest łączony z navepegritide, aby sprawdzić, czy taka kombinacja może przynieść lepsze efekty w zakresie wzrostu liniowego u dzieci z achondroplazją. Lonapegsomatropin również jest podawany raz w tygodniu i jego działanie jest oceniane pod kątem skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Navepegritide

    Jest to lek podawany w formie iniekcji, stosowany w badaniach klinicznych w celu oceny jego wpływu na wzrost liniowy u dzieci z achondroplazją. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest wspomaganie wzrostu u dzieci z achondroplazją. Działa na poziomie molekularnym poprzez modulację szlaków wzrostu, co może prowadzić do poprawy wzrostu kości. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w dziedzinie endokrynologii.

  • Lonapegsomatropin

    Ten lek również podawany jest w formie iniekcji i jest badany w połączeniu z navepegritide w celu oceny jego wpływu na wzrost u dzieci z achondroplazją. Jest w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jego pełne działanie i bezpieczeństwo są jeszcze badane. Główne zastosowanie terapeutyczne to wspomaganie wzrostu u dzieci z achondroplazją. Działa poprzez stymulację produkcji hormonu wzrostu, co może prowadzić do poprawy wzrostu kości. Należy do klasy leków hormonalnych.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do niskiego wzrostu z powodu nieprawidłowego rozwoju kości. Osoby z achondroplazją mają zazwyczaj krótsze kończyny, ale normalnej wielkości tułów. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, co wpływa na wzrost chrząstki i kości. Objawy mogą obejmować także większą głowę z wypukłym czołem oraz charakterystyczne rysy twarzy. W miarę jak dziecko rośnie, mogą pojawić się problemy z kręgosłupem, takie jak skolioza, oraz trudności z oddychaniem. Achondroplazja jest najczęstszą formą karłowatości o podłożu genetycznym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-508341-40-00Kod protokołuASND0042Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorAscendis Pharma Growth Disorders A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).