Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad TransCon CNP w leczeniu achondroplazji u niemowląt

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Achondroplazja to choroba genetyczna, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do niskiego wzrostu. W badaniu klinicznym oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku TransCon CNP u niemowląt z achondroplazją. TransCon CNP to specjalny rodzaj leku podawanego w formie zastrzyków podskórnych raz w tygodniu. W badaniu porównuje się działanie tego leku z placebo, czyli substancją nieaktywną, aby sprawdzić, jak dobrze działa i czy jest bezpieczny.

Celem badania jest ocena, jak TransCon CNP wpływa na wzrost dzieci z achondroplazją oraz czy jest dobrze tolerowany. Badanie trwa 52 tygodnie, a po tym okresie uczestnicy mogą kontynuować leczenie w ramach otwartej fazy badania, gdzie wszyscy otrzymują aktywny lek. W trakcie badania monitorowane są różne aspekty zdrowia uczestników, w tym wzrost, rozwój motoryczny i językowy, a także ewentualne działania niepożądane.

Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje TransCon CNP, a kto placebo. Dzięki temu można uzyskać obiektywne wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku. Po zakończeniu badania, wyniki pomogą zrozumieć, czy TransCon CNP może być skutecznym sposobem leczenia achondroplazji u małych dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje TransCon CNP lub placebo w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Podawanie leku odbywa się raz w tygodniu przez okres 52 tygodni.

  2. Krok 2

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji TransCon CNP.

    Monitorowane są zdarzenia niepożądane, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz te prowadzące do przerwania udziału w badaniu.

  3. Krok 3

    Ocena wzrostu

    Badanie ma na celu ocenę wpływu TransCon CNP na wzrost uczestników.

    Zmiany w długości/wysokości ciała są mierzone i porównywane z wartościami początkowymi po 52 tygodniach.

  4. Krok 4

    Dodatkowe oceny

    Po 52 i 104 tygodniach oceniane są dodatkowe parametry, takie jak prędkość wzrostu, wyniki w skali Bayley oraz zmiany w strukturze kości i kręgosłupa za pomocą badań rentgenowskich i MRI.

    Analizowane są również potencjalne komplikacje związane z achondroplazją, takie jak zaburzenia snu, zapalenie ucha środkowego, utrata słuchu oraz ból i deformacje układu mięśniowo-szkieletowego.

  5. Krok 5

    Okres otwartej etykiety

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby, uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu w ramach okresu otwartej etykiety.

    W tym czasie wszyscy uczestnicy otrzymują TransCon CNP.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Rodzice lub opiekunowie muszą podpisać pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu.
  • Dziecko musi być chłopcem lub dziewczynką młodszym niż 2 lata w momencie rozpoczęcia badania.
  • Dziecko musi mieć kliniczne rozpoznanie achondroplazji (ACH) potwierdzone genetycznie podczas badań wstępnych.
  • Rodzice lub opiekunowie muszą być gotowi przestrzegać zasad badania, w tym umieć podawać cotygodniowe zastrzyki podskórne z lekiem badawczym.
  • Dzieci w wieku od 14 dni do 1 roku muszą regularnie przyjmować suplementację witaminą D. Wszystkie dzieci starsze niż 1 rok, u których poziom witaminy D jest poniżej normy, powinny rozpocząć suplementację przed rozpoczęciem badania.
  • Dziecko musi być uznane za odpowiednie do udziału w badaniu na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego oraz wyników badań, takich jak EKG, obrazowanie i testy laboratoryjne.
  • Dziecko nie może kwalifikować się do leczenia vosoritydem z powodu braku dostępności leku w kraju zamieszkania, braku zgody rodziców na leczenie mimo informacji o korzyściach i ryzyku, lub braku możliwości pokrycia kosztów leczenia, jeśli nie jest ono refundowane.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

TransCon CNP to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych raz w tygodniu. Jest stosowany w badaniu klinicznym, aby ocenić jego bezpieczeństwo i tolerancję u niemowląt z achondroplazją. Achondroplazja to schorzenie genetyczne, które wpływa na wzrost kości. Celem leku jest wspomaganie wzrostu u dzieci z tym schorzeniem. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze dzieci tolerują ten lek oraz czy pomaga on w poprawie wzrostu.

Co już wiadomo o tej terapii

TransCon CNP – Jest to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, stosowany raz w tygodniu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności u dzieci i młodzieży z achondroplazją. Główne wskazania terapeutyczne obejmują wspomaganie wzrostu u pacjentów z tym schorzeniem. Mechanizm działania leku polega na modulacji szlaków sygnalizacyjnych związanych z wzrostem kości, co może prowadzić do poprawy wzrostu. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w dziedzinie endokrynologii i genetyki.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do niskiego wzrostu i nieproporcjonalnej budowy ciała. Osoby z achondroplazją mają zazwyczaj krótsze kończyny w porównaniu do tułowia, a także charakterystyczne cechy twarzy, takie jak wypukłe czoło i spłaszczony nos. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, która wpływa na rozwój chrząstki i kości. W miarę jak dziecko rośnie, różnice w proporcjach ciała stają się bardziej widoczne. Achondroplazja może również prowadzić do problemów zdrowotnych, takich jak bóle pleców, problemy z oddychaniem i częste infekcje ucha. Choroba ta jest dziedziczna, ale może również wystąpić jako nowa mutacja.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-506091-27-00Kod protokołuASND0030Planowana liczba uczestników86 osóbSponsorAscendis Pharma Growth Disorders A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).