Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad nipokalimbem u dzieci z uogólnioną miastenią gravis w wieku 2-17 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z chorobą zwaną miastenią uogólnioną. Miastenia to schorzenie, które powoduje osłabienie mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie nipokalimb (kod: JNJ-80202135), który jest podawany w formie roztworu do infuzji, czyli dożylnie. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dzieci, które nie reagują wystarczająco dobrze na standardowe leczenie.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać nipokalimb i będą monitorowani pod kątem jego wpływu na ich zdrowie. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek działa w organizmie, jak jest tolerowany oraz jakie efekty przynosi w leczeniu miastenii u dzieci. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich stan zdrowia i czy jest bezpieczny w użyciu.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z uogólnioną miastenią (gMG), które nie reagują wystarczająco na standardowe leczenie.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny lub kinazie tyrozynowej mięśniowej.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek o nazwie nipocalimab jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej. Celem jest ocena jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez zespół badawczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, w tym poziom całkowitego IgG w surowicy.

    Ocena obejmuje również bezpieczeństwo i tolerancję leczenia nipocalimabem.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w maju 2027 roku. Po zakończeniu uczestnik zostaje poinformowany o wynikach i dalszych krokach dotyczących jego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dzieci i młodzież w wieku od 2 do poniżej 18 lat.
  • Diagnoza miastenii z uogólnionym osłabieniem mięśni, spełniająca kryteria kliniczne dla gMG zgodnie z klasyfikacją MGFA (klasa IIa/b, IIIa/b lub IVa/b) podczas badania przesiewowego.
  • Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (anti-AChR) lub przeciwciał przeciwko kinazie tyrozynowej specyficznej dla mięśni (anti-MuSK) podczas badania przesiewowego.
  • Nieoptymalna odpowiedź na obecną, stabilną terapię dla gMG według oceny lekarza prowadzącego.
  • Uczestnicy, którzy przeszli splenektomię (jeśli lokalne władze nie wykluczyły takich uczestników), muszą być co najmniej 3 miesiące po operacji przed badaniem przesiewowym i muszą być zaszczepieni zgodnie z zaleceniami lokalnymi lub krajowymi. To kryterium nie dotyczy, jeśli splenektomia jest wykluczona przez lokalne władze.
  • Zaleca się, aby uczestnicy byli na bieżąco ze wszystkimi szczepieniami odpowiednimi dla ich wieku (np. błonica i tężec) przed badaniem przesiewowym zgodnie z lokalnymi wytycznymi medycznymi. Zaleca się również, aby uczestnicy, jeśli to możliwe, ukończyli zatwierdzony lokalnie (lub dopuszczony do użytku w nagłych wypadkach) schemat szczepień przeciwko COVID-19 co najmniej 2 tygodnie przed wizytami lub procedurami związanymi z badaniem.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik wysoce czułego testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego oraz negatywny wynik testu ciążowego z moczu w dniu 1 przed podaniem interwencji badawczej.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej miastenii (MG). Miastenia to choroba, która powoduje osłabienie mięśni.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do 17 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma niewystarczającej odpowiedzi na obecne leczenie standardowe.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Nipocalimab to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest on testowany u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat, które cierpią na uogólnioną miastenię (gMG) i nie uzyskały wystarczającej poprawy przy stosowaniu standardowej terapii. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji oraz sposobu, w jaki organizm przetwarza ten lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Nipocalimab – Nipocalimab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia dzieci i młodzieży z uogólnioną miastenią (MG). Jest to substancja w fazie badań klinicznych, której celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki u pacjentów w wieku od 2 do 17 lat, którzy nie reagują wystarczająco na standardowe terapie. Nipocalimab działa poprzez wiązanie się z receptorami FcRn, co prowadzi do zmniejszenia poziomu autoprzeciwciał, które są odpowiedzialne za objawy miastenii. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Miastenia – Jest to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która wpływa na komunikację między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować opadanie powiek, podwójne widzenie, trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu, a także osłabienie mięśni kończyn. Choroba często zaczyna się od objawów w okolicach oczu, a następnie może postępować do innych mięśni ciała. Osłabienie mięśni może się nasilać po wysiłku fizycznym i poprawiać po odpoczynku. Myasthenia gravis może występować w różnym stopniu nasilenia, od łagodnego do ciężkiego. Choroba jest rzadko spotykana u dzieci, ale może występować w każdej grupie wiekowej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2022-502539-21-00Kod protokołu80202135MYG2001Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorJanssen Cilag International

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).