Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad NIDO-361 u pacjentów z rdzeniowo-opuszkową atrofią mięśniową (SBMA)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniowo-opuszkowej atrofii mięśniowej (SBMA), choroby, która wpływa na mięśnie i nerwy, prowadząc do ich osłabienia. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie NIDO-361 może pomóc w przywróceniu objętości mięśni oraz ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji. Lek ten jest podawany w formie tabletek raz dziennie.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej NIDO-361 lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w objętości mięśni oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie potrwa do 2026 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 70 lat, potwierdzona diagnoza rdzeniowo-opuszkowej atrofii mięśniowej (SBMA) oraz zdolność do przeprowadzenia testu sześciominutowego marszu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek NIDO-361 w formie tabletek doustnych raz dziennie.

    Celem jest ocena skuteczności leku w przywracaniu objętości mięśni oraz ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne badania MRI całego ciała są przeprowadzane w celu oceny zmian w objętości mięśni.

    Pacjent jest monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz ewentualnych poważnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Oceniane są zmiany w wynikach testów funkcjonalnych, takich jak test sześciominutowego marszu, test chwytu siły oraz test wstawania i chodzenia.

    Analizowane są również zmiany w aktywności fizycznej mierzonej za pomocą akcelerometrii.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 31 lipca 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent przestaje przyjmować lek i jest informowany o dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Musisz być w stanie zrozumieć i podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz być mężczyzną, który może chodzić.
  • Musisz mieć od 18 do 70 lat.
  • Twój wskaźnik masy ciała (BMI) musi wynosić od 18 do 32 kg/m². BMI to miara, która pokazuje, czy twoja waga jest odpowiednia do twojego wzrostu.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę rdzeniowo-opuszkowej atrofii mięśni (SBMA) na podstawie testów genetycznych DNA.
  • Musisz być w stanie przejść test sześciominutowego marszu (6MWT). To test, który mierzy, jak daleko możesz przejść w ciągu sześciu minut.
  • Twój wynik w skali funkcjonalnej SBMA (SBMAFRS) musi wynosić od 25 do 45 punktów. To skala, która ocenia, jak dobrze funkcjonujesz z SBMA.
  • Na początkowym badaniu rezonansem magnetycznym (MRI) musisz mieć dowody na zastąpienie mięśni tłuszczem. Całkowita objętość mięśni dotkniętych chorobą musi wynosić co najmniej 500 cm³, jeśli tylko jeden mięsień jest dotknięty, lub 250 cm³, jeśli więcej niż jeden mięsień spełnia kryteria.
  • Jeśli używasz suplementów lub witamin, ich dawkowanie musi być stabilne przez co najmniej osiem tygodni przed wizytą kontrolną.
  • Jeśli nie jesteś wysterylizowany i jesteś aktywny seksualnie z partnerką, która może zajść w ciążę, musisz zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji od momentu podpisania zgody na udział w badaniu do 90 dni po ostatniej dawce leku. Musisz także zrezygnować z oddawania nasienia na czas trwania badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest mężczyzną. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest w wieku poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat. Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych w wieku od 18 do 65 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NIDO-361 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności w przywracaniu objętości mięśni u pacjentów z rdzeniowo-opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA). Lek ten jest podawany doustnie raz dziennie, a badanie ma również na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z SBMA.

Co już wiadomo o tej terapii

NIDO-361 – Jest to lek podawany doustnie, raz dziennie, w formie tabletek. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu rdzeniowo-opuszkowej atrofii mięśni (SBMA). Główne wskazania terapeutyczne obejmują przywracanie objętości mięśni u pacjentów z SBMA. Mechanizm działania NIDO-361 polega na wpływie na procesy molekularne związane z regeneracją mięśni. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie została jeszcze w pełni określona, ponieważ badania są w toku.

Badane choroby

Rdzeniowo-opuszkowy zanik mięśni – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie mężczyzn. Charakteryzuje się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni, szczególnie w obrębie kręgosłupa i twarzy. Choroba jest spowodowana mutacją w genie receptora androgenowego, co prowadzi do nieprawidłowego działania hormonów męskich. Objawy mogą obejmować trudności z mówieniem, połykaniem oraz osłabienie mięśni kończyn. Z czasem może dojść do pogorszenia funkcji motorycznych i problemów z równowagą. Choroba postępuje powoli, a objawy mogą się nasilać z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507128-22-00Kod protokołuNIDO-361-002Planowana liczba uczestników54 osobySponsorNido Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).