Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem DNL310 u dzieci z zespołem Huntera

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną Zespół Huntera (inaczej Mukopolisacharydoza typu II lub MPS II). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych substancji. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie kodowej DNL310. Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu przez kroplówkę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy DNL310 jest bezpieczny i jak organizm dzieci z Zespołem Huntera reaguje na ten lek. Badanie obejmuje różne grupy dzieci w różnym wieku, które mają różne formy tej choroby. Dzieci będą otrzymywać lek przez określony czas, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia, aby zobaczyć, jak lek wpływa na ich organizm.

Podczas badania lekarze będą zwracać uwagę na wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić po podaniu leku, oraz na to, jak zmienia się poziom pewnych substancji w organizmie dzieci. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak DNL310 działa u dzieci z Zespołem Huntera i czy może być skutecznym sposobem leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z grup wiekowych i fenotypowych, zgodnie z kryteriami włączenia.

    Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Huntera (MPS II).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek DNL310 jest podawany w formie dożylnej infuzji.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku u dzieci z MPS II.

  3. Krok 3

    Okres badania

    Badanie trwa 24 tygodnie, z możliwością przedłużenia do 104 tygodni (faza bezpieczeństwa) i 261 tygodni (faza otwarta).

    Podczas badania monitorowane są działania niepożądane oraz reakcje związane z infuzją.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Analizowane są zmiany w stężeniu glikozaminoglikanów (GAG) w moczu oraz zmiany w stosowaniu leków towarzyszących.

    Dodatkowo oceniane są parametry farmakokinetyczne, takie jak maksymalne stężenie leku we krwi oraz czas do osiągnięcia tego stężenia.

  5. Krok 5

    Monitorowanie postępów

    Badanie obejmuje ocenę zmian w objętości wątroby oraz poprawę w indywidualnym postępie choroby, mierzoną za pomocą skali Vineland Adaptive Behavior Scale.

    Monitorowane są również zmiany w stężeniu siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Potwierdzona diagnoza MPS II (Zespół Huntera).
  • Dla grupy A: Uczestnicy w wieku od 5 do 10 lat z neuronopatycznym MPS II. Neuronopatyczny oznacza, że choroba wpływa na układ nerwowy.
  • Dla grupy B: Uczestnicy w wieku od 1 do 18 lat z nieneuronopatycznym, neuronopatycznym MPS II lub nieznanym typem choroby.
  • Dla grupy C: Uczestnicy poniżej 4 lat z neuronopatycznym MPS II. Ta grupa może obejmować uczestników w wieku od 4 do 18 lat, jeśli są krewnymi z tą samą mutacją genetyczną jak uczestnik poniżej 4 lat, który będzie brał udział w badaniu.
  • Dla grupy D: Uczestnicy w wieku do 18 lat z nMPS II i nnMPS II oraz istniejącą wcześniej hepatomegalią (powiększenie wątroby), którzy nigdy nie przyjmowali standardowej terapii ERT.
  • Dla grupy E: Uczestnicy z neuronopatycznym MPS II w wieku od 6 lat podczas badania przesiewowego, nieneuronopatycznym MPS II poniżej 6 lub powyżej 17 lat podczas badania przesiewowego oraz neuronopatycznym MPS II w wieku od 1 do 18 lat z historią wcześniejszego przeszczepu komórek macierzystych lub terapii genowej, którzy ukończyli co najmniej 48 tygodni w badaniu DNLI-E-0001.
  • Dla uczestników otrzymujących dożylnie iduronat 2-sulfatazę (IDS) ERT: Tolerowali co najmniej 4 miesiące terapii bezpośrednio przed badaniem przesiewowym. ERT to enzymatyczna terapia zastępcza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest chłopcem. Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zespołu Huntera, znanego również jako Mukopolisacharydoza typu II (MPS II). Jest to rzadka choroba genetyczna.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym. Badanie jest przeznaczone dla dzieci w wieku od 2 do 3 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DNL310 to lek badany w ramach badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z zespołem Huntera (MPS II). Zespół Huntera to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania niektórych substancji. DNL310 jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w leczeniu objawów tej choroby, poprawiając jakość życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

DNL310 – DNL310 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z zespołem Huntera, znanym również jako mukopolisacharydoza typu II (MPS II). DNL310 działa na poziomie molekularnym poprzez modyfikację enzymatyczną, co ma na celu poprawę degradacji glikozaminoglikanów, które gromadzą się w organizmie pacjentów z MPS II. Klasyfikowany jest jako lek enzymatyczny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Zespół Huntera (Mukopolisacharydoza typu II [MPS II]) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wynika z niedoboru enzymu zwanego iduronosulfatazą. Brak tego enzymu prowadzi do gromadzenia się w organizmie substancji zwanych glikozoaminoglikanami, co powoduje uszkodzenia komórek i tkanek. Choroba objawia się różnorodnymi symptomami, w tym problemami z oddychaniem, powiększeniem wątroby i śledziony, oraz zmianami w układzie kostnym. Z czasem mogą pojawić się także problemy neurologiczne, takie jak opóźnienie rozwoju umysłowego. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, a ich nasilenie może się zmieniać z wiekiem. Choroba najczęściej dotyka chłopców, ponieważ jest dziedziczona w sposób sprzężony z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-508619-22-00Kod protokołuDNLI-E-0002Planowana liczba uczestników45 osóbSponsorDenali Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).