Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją leku Dersimelagon u pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rzadkich chorób: Erythropoietic Protoporphyria (EPP) i X-Linked Protoporphyria (XLP). Są to schorzenia, które powodują nadwrażliwość skóry na światło słoneczne, co może prowadzić do bolesnych reakcji skórnych. W badaniu testowany jest lek o nazwie Dersimelagon, znany również pod kodem MT-7117. Lek ten jest podawany w formie tabletek i ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji przy długotrwałym stosowaniu.

Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest Dersimelagon u osób z EPP lub XLP. Uczestnicy badania będą przyjmować lek doustnie przez dłuższy czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

Podczas badania będą przeprowadzane różne badania kontrolne, takie jak badania krwi, pomiary ciśnienia krwi, tętna i temperatury ciała, a także badania elektrokardiograficzne (EKG). Dodatkowo, lekarze będą obserwować zmiany na skórze uczestników, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i nie powoduje niepożądanych reakcji. Badanie ma na celu zapewnienie, że Dersimelagon jest bezpieczny do długotrwałego stosowania u osób z tymi rzadkimi chorobami.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział. W przypadku osób niepełnoletnich wymagana jest zgoda rodziców oraz zgoda samego uczestnika.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszego badania MT-7117-G01 oraz posiadanie odpowiedniej masy ciała.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek dersimelagon w formie tabletki doustnie. Lek nosi nazwę MT-7117 Formulation Code C.

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku u osób z erytropoetyczną protoporfirią (EPP) lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X (XLP).

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik musi regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych w wyznaczonych ośrodkach badawczych.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania fizykalne, pomiary parametrów życiowych (ciśnienie krwi, częstość oddechów, tętno, temperatura ciała) oraz badania laboratoryjne (morfologia krwi, koagulacja, biochemia, analiza moczu).

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane, w tym poważne działania niepożądane oraz działania niepożądane o szczególnym znaczeniu.

    Wykonywane są także badania elektrokardiograficzne (EKG) oraz ocena wyglądu znamion skórnych przez dermatologa lub inny wykwalifikowany personel.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2025 roku.

    Celem końcowym jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku dersimelagon w długoterminowym stosowaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. W przypadku nastolatków wymagana jest zgoda zarówno nastolatka, jak i rodzica.
  • Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badanie oznaczone jako MT-7117-G01 do 58. tygodnia (wizyta 12).
  • Pacjent musi ważyć co najmniej określoną ilość kilogramów (szczegóły w protokole badania).
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do podróży do miejsc, gdzie odbywają się wizyty związane z badaniem.
  • W opinii badacza pacjent musi rozumieć charakter badania oraz wszelkie związane z nim ryzyka, a także być gotowy do współpracy i przestrzegania zasad badania.
  • Kobiety niekarmiące piersią muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji, w tym jednej metody barierowej. Dla kobiet jedna z metod musi być wysoce skuteczna.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Dersimelagon (MT-7117) to lek podawany doustnie, który jest badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią (EPP) lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X (XLP). Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci reagują na ten lek w dłuższym okresie czasu, aby upewnić się, że jest on bezpieczny i dobrze tolerowany.

Co już wiadomo o tej terapii

Dersimelagon – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią (EPP) lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X (XLP). Lek ten jest badany jako potencjalna terapia dla tych rzadkich schorzeń, które powodują nadwrażliwość na światło słoneczne. Dersimelagon działa na poziomie molekularnym poprzez modulację szlaków metabolicznych związanych z produkcją porfiryn, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby. Jest klasyfikowany jako lek stosowany w leczeniu zaburzeń metabolicznych.

Badane choroby

  • Erytropoetyczna protoporfiria (EPP)

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nadwrażliwość skóry na światło słoneczne. Objawia się intensywnym bólem, pieczeniem i zaczerwienieniem skóry po ekspozycji na słońce. Choroba wynika z nagromadzenia protoporfiryny w skórze, co prowadzi do uszkodzeń komórek pod wpływem światła. Objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie i często utrzymują się przez całe życie. W niektórych przypadkach może dojść do uszkodzenia wątroby z powodu odkładania się protoporfiryny.

  • Protoporfiria sprzężona z chromosomem X (XLP)

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która również powoduje nadwrażliwość skóry na światło słoneczne, podobnie jak EPP. Choroba ta jest dziedziczona w sposób sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy obejmują ból, pieczenie i zaczerwienienie skóry po ekspozycji na światło słoneczne. W wyniku nagromadzenia protoporfiryny mogą wystąpić uszkodzenia skóry i wątroby. Choroba może prowadzić do poważnych problemów skórnych i wątrobowych, jeśli nie jest odpowiednio zarządzana.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514466-38-00Kod protokołuMT-7117-A-301Planowana liczba uczestników202 osobySponsorTanabe Pharma America Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).