Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie farmakokinetyki afamelanotydu u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną erytropoetyczną protoporfirią (EPP). Jest to rzadka choroba, która powoduje nadwrażliwość skóry na światło słoneczne, co może prowadzić do bolesnych reakcji skórnych. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie afamelanotyd, który jest podawany w formie implantu o nazwie SCENESSE 16 mg. Afamelanotyd to syntetyczny hormon, który może pomóc w ochronie skóry przed szkodliwym działaniem światła.

Celem badania jest zrozumienie, jak afamelanotyd działa w organizmie osób z EPP, zarówno u młodzieży, jak i dorosłych. Badanie będzie polegało na podawaniu implantu z afamelanotydem i obserwowaniu, jak organizm go przetwarza. Uczestnicy będą monitorowani, aby sprawdzić, jak lek jest wchłaniany i jak długo pozostaje aktywny w organizmie.

W badaniu wezmą udział zarówno dorośli, jak i młodzież z EPP. Uczestnicy będą musieli przestrzegać określonych wytycznych, w tym unikać stosowania innych leków. Badanie ma na celu porównanie, jak afamelanotyd działa w różnych grupach wiekowych, co może pomóc w lepszym zrozumieniu jego działania i potencjalnych korzyści dla pacjentów z EPP.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego dotyczącego erytropoetycznej protoporfirii (EPP).

    Pacjent musi mieć od 12 do 70 lat i wyrazić zgodę na przestrzeganie wymagań protokołu badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje implant SCENESSE 16 mg, który zawiera substancję czynną afamelanotyd.

    Implant jest podawany podskórnie.

  3. Krok 3

    Obserwacja farmakokinetyki

    Celem badania jest ocena, jak afamelanotyd jest wchłaniany, rozprowadzany, metabolizowany i wydalany z organizmu pacjenta.

    Badanie obejmuje zarówno pacjentów dorosłych, jak i młodzież z EPP.

  4. Krok 4

    Monitorowanie parametrów

    Podczas badania monitorowane są kluczowe parametry, takie jak Cmax (maksymalne stężenie leku we krwi) oraz AUC(0-t) (pole pod krzywą stężenia leku w czasie).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia do 26 lipca 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę zwaną Erythropoietic Protoporphyria (EPP).
  • Pacjent musi być w wieku od 18 do 70 lat, jeśli jest dorosły, lub od 12 do 17 lat, jeśli jest nastolatkiem.
  • Pacjent musi zgodzić się na nieużywanie żadnych leków podczas badania.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i podpisać pisemną Formę Świadomej Zgody. W przypadku pacjentów nastoletnich, rodzice lub prawni opiekunowie muszą również wyrazić zgodę.
  • Pacjent musi być w stanie i chętny do przestrzegania wymagań Protokołu, czyli planu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Afamelanotyd to lek badany w celu zrozumienia, jak jest przetwarzany w organizmie pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią (EPP). Celem badania jest określenie, jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany, metabolizowany i wydalany przez organizm. Badanie obejmuje zarówno młodzież, jak i dorosłych pacjentów, aby porównać, czy istnieją różnice w sposobie, w jaki lek działa w tych dwóch grupach wiekowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Afamelanotyd – Jest to lek podawany w formie implantu, który umieszcza się pod skórą. Obecnie jest badany w kontekście leczenia pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią (EPP), rzadką chorobą genetyczną. Głównym celem stosowania afamelanotydu jest ochrona skóry przed szkodliwym działaniem światła słonecznego, co jest kluczowe dla pacjentów z EPP. Działa poprzez stymulację produkcji melaniny, co zwiększa naturalną ochronę skóry przed promieniowaniem UV. Klasyfikowany jest jako analog hormonu stymulującego melanocyty.

Badane choroby

Erytropoetyczna protoporfiria (EPP) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na produkcję hemu, składnika hemoglobiny. W wyniku tego zaburzenia dochodzi do nagromadzenia protoporfiryny w skórze i krwi, co prowadzi do nadwrażliwości na światło słoneczne. Objawy obejmują ból, pieczenie i zaczerwienienie skóry po ekspozycji na słońce, które mogą pojawić się już po kilku minutach. W niektórych przypadkach mogą wystąpić również problemy z wątrobą. Choroba zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej młodości. EPP jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący lub recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-507311-35-00Kod protokołuCUV052Planowana liczba uczestników34 osobySponsorClinuvel Europe Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).