Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością wenetoklaksu z kombinacją leków u pacjentów z MDS, CMML lub wtórną ostrą białaczką szpikową przed przeszczepem komórek macierzystych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z pewnymi rodzajami białaczki, takimi jak zespół mielodysplastyczny (MDS), przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) oraz wtórna ostra białaczka szpikowa (sAML), którzy przechodzą przeszczepienie komórek macierzystych. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku venetoclax w połączeniu z innymi lekami stosowanymi przed przeszczepieniem, takimi jak Fludarabina, Amsacrine, Cytarabine (Ara-C) oraz treosulfan.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać venetoclax w formie tabletek, a także inne leki, które są podawane dożylnie lub doustnie. Venetoclax jest lekiem, który działa na komórki nowotworowe, a jego działanie będzie oceniane w połączeniu z innymi lekami, które przygotowują organizm do przeszczepienia komórek macierzystych. Badanie ma na celu ustalenie, czy dodanie venetoclax do standardowego schematu leczenia jest bezpieczne i skuteczne dla pacjentów z wysokim ryzykiem tych chorób.

Pacjenci będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, a także ewentualnych działań niepożądanych. Badanie będzie trwało kilka lat, a jego wyniki pomogą określić, czy venetoclax może być skutecznym dodatkiem do leczenia przed przeszczepieniem komórek macierzystych u pacjentów z tymi rodzajami białaczki.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz o lekach, które będą stosowane.

    Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent otrzymuje leki przygotowujące do przeszczepu komórek macierzystych.

    Leki te obejmują fludarabinę, amsakrynę oraz cytarabinę, które są podawane dożylnie.

    Dodatkowo, pacjent przyjmuje treosulfan oraz wenetoklaks doustnie.

  3. Krok 3

    Przeszczep komórek macierzystych

    Po zakończeniu fazy przygotowawczej, pacjent przechodzi przeszczepienie komórek macierzystych.

    Celem jest odbudowa układu krwiotwórczego pacjenta.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po przeszczepie

    Po przeszczepie pacjent jest monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

    Ocena obejmuje toksyczność narządową oraz występowanie działań niepożądanych do 30 dni po przeszczepie.

    Dalsze monitorowanie obejmuje ocenę do 100 dni po przeszczepie oraz w ciągu pierwszych dwóch lat po przeszczepie.

  5. Krok 5

    Ocena wyników leczenia

    Oceniane są wyniki leczenia, takie jak odpowiedź choroby, przeżycie bez zdarzeń oraz całkowite przeżycie.

    Monitorowane są również wskaźniki takie jak czas do odbudowy hematopoetycznej oraz niezależność od transfuzji.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany jeden z następujących stanów: zespół mielodysplastyczny (MDS), przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) lub wtórna ostra białaczka szpikowa (sAML).
  • Diagnoza musi być zgodna z klasyfikacją WHO z 2016 roku.
  • Pacjent musi mieć więcej niż 5% komórek blastycznych w szpiku kostnym lub posiadać cechy genetyczne wysokiego ryzyka.
  • Cechy genetyczne wysokiego ryzyka mogą obejmować niekorzystny kariotyp lub obecność niekorzystnych mutacji somatycznych, takich jak TP53, RUNX1, IDH1, IDH2, KMT2A, DEK-NUP214 lub mutacje w szlaku RAS (w tym NRAS, KRAS, PTPN11, CBL, NF1, RIT1 lub KIT).
  • Pacjent musi być zakwalifikowany do kategorii "wysokiego" lub "bardzo wysokiego" ryzyka według klasyfikacji IPSS-R lub IPSS M.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym (MDS) - to stan, w którym szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek.
  • Pacjenci z przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) - to rodzaj białaczki, czyli nowotworu krwi, który wpływa na białe krwinki.
  • Pacjenci z wtórną ostrą białaczką szpikową (sAML) - to rodzaj białaczki, która rozwija się jako powikłanie innych chorób krwi.
  • Pacjenci przed przeszczepem komórek macierzystych - to procedura, w której pacjent otrzymuje zdrowe komórki macierzyste, aby zastąpić uszkodzone lub chore komórki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Wenetoklaks

    to lek, który jest badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności, gdy jest dodawany do innych terapii przed przeszczepem komórek macierzystych. Jego głównym zadaniem jest wspomaganie leczenia pacjentów z wysokim ryzykiem zespołów mielodysplastycznych (MDS), przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) lub ostrej białaczki szpikowej (sAML).

  • Fludarabina

    jest lekiem stosowanym w terapii przygotowawczej przed przeszczepem komórek macierzystych. Pomaga w osłabieniu układu odpornościowego pacjenta, co ułatwia przyjęcie przeszczepu.

  • Amsacryna

    to lek przeciwnowotworowy, który jest częścią schematu przygotowawczego przed przeszczepem. Jego celem jest zniszczenie komórek nowotworowych i przygotowanie organizmu do przyjęcia nowych komórek macierzystych.

  • Ara-C

    , znany również jako cytarabina, jest lekiem stosowanym w leczeniu białaczek. W tym badaniu jest częścią terapii przygotowawczej, która ma na celu zniszczenie komórek nowotworowych przed przeszczepem.

  • Treosulfan

    to lek stosowany w terapii przygotowawczej przed przeszczepem komórek macierzystych. Pomaga w zniszczeniu komórek nowotworowych i przygotowaniu organizmu do przyjęcia przeszczepu.

Co już wiadomo o tej terapii

Wenetoklaks – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie jest badany w kontekście przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS), przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) lub wtórną ostrą białaczką szpikową (sAML). W literaturze medycznej wenetoklaks jest znany jako inhibitor białka BCL-2, co oznacza, że działa na poziomie molekularnym poprzez blokowanie białka, które pomaga komórkom nowotworowym unikać śmierci. Jest klasyfikowany jako lek przeciwnowotworowy i jest stosowany w terapii nowotworów krwi. Celem badań klinicznych jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wenetoklaksu w połączeniu z innymi lekami w przygotowaniu do przeszczepu.

Badane choroby

  • Zespół mielodysplastyczny (MDS)

    Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W MDS komórki krwi mogą być nieprawidłowe i nie funkcjonować prawidłowo. Choroba może prowadzić do anemii, infekcji i krwawień z powodu niskiej liczby krwinek. Z czasem MDS może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność i łatwe siniaczenie.

  • Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML)

    Jest to rodzaj nowotworu krwi, który charakteryzuje się nadmiernym wzrostem monocytów we krwi i szpiku kostnym. CMML łączy cechy zarówno zespołów mielodysplastycznych, jak i mieloproliferacyjnych. Choroba może prowadzić do objawów takich jak zmęczenie, utrata masy ciała i powiększenie śledziony. W miarę postępu choroby może dojść do anemii i zwiększonego ryzyka infekcji. CMML może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową.

  • Wtórna ostra białaczka szpikowa (sAML)

    Jest to rodzaj ostrej białaczki, która rozwija się jako powikłanie wcześniejszych chorób krwi, takich jak MDS lub CMML. Charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym, co zakłóca produkcję normalnych krwinek. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, infekcje i krwawienia. sAML może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest kontrolowana. Choroba wymaga intensywnego monitorowania i leczenia.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-514688-24-00Kod protokołuFLAMSAClaxPlanowana liczba uczestników38 osóbSponsorHeinrich-Heine-Universitaet Duesseldorf

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).