Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością vonafexoru u pacjentów z zespołem Alporta zagrożonych postępem choroby

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Alporta, choroby genetycznej, która wpływa na nerki, słuch i wzrok. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku vonafexor u pacjentów z ryzykiem postępu tej choroby. Vonafexor to lek w formie tabletki, który jest przyjmowany doustnie. W badaniu pacjenci będą przyjmować lek przez określony czas, a następnie będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych i innych parametrach zdrowotnych.

W trakcie badania będą oceniane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak zmiany w badaniach fizycznych, oznaki życiowe oraz profil lipidowy, zarówno podczas przyjmowania leku, jak i po jego odstawieniu. Dodatkowo, badanie będzie analizować poziomy Vonafexoru we krwi pacjentów, aby sprawdzić, czy są one zgodne z oczekiwaniami na podstawie modelu farmakokinetycznego. Celem jest zrozumienie, jak lek wpływa na organizm i czy jest bezpieczny dla pacjentów z zespołem Alporta.

Badanie ma na celu dostarczenie dowodów na to, czy vonafexor może być skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z zespołem Alporta, które są zagrożone postępem choroby. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej rzadkiej choroby genetycznej.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 55 lat, potwierdzona diagnoza zespołu Alporta oraz odpowiednie wyniki badań laboratoryjnych.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek vonafexor w formie tabletki doustnej.

    Dawkowanie leku jest ustalane indywidualnie i może być zwiększane w trakcie badania w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie przeprowadzane są badania fizykalne, pomiary parametrów życiowych oraz analizy laboratoryjne.

    Celem jest monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia pacjenta.

  4. Krok 4

    Okresy bez leczenia

    Badanie obejmuje okresy, w których pacjent nie przyjmuje leku, co pozwala na ocenę zmian w stanie zdrowia bez wpływu leku.

    Porównywane są wyniki badań z okresów przyjmowania leku i bez niego.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcowe badania kontrolne.

    Ostateczne wyniki są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku vonafexor.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę, a w przypadku pacjentów poniżej 18 lat w Stanach Zjednoczonych, zgodę muszą podpisać również ich prawni opiekunowie.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, oraz dojrzali płciowo mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 6 tygodni po ostatniej dawce.
  • Pacjent musi mieć negatywne wyniki testów na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) oraz wirusa nabytego niedoboru odporności (HIV).
  • Pacjent musi mieć od 18 do 55 lat (w Stanach Zjednoczonych akceptowany jest wiek od 16 lat).
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Alporta: A. Diagnoza kliniczna (krwiomocz, historia rodzinna, utrata słuchu, zmiany oczne) LUB biopsja nerki wykazująca nieprawidłowości w błonie podstawnej kłębuszków nerkowych (np. znaczne ścieńczenie, pogrubienie, nieregularność lub przejrzystość) zgodne z zespołem Alporta, ORAZ B. Genetyczne potwierdzenie zespołu Alporta (historia medyczna lub genotypowanie podczas badania przesiewowego).
  • Pacjent musi mieć eGFR (wskaźnik filtracji kłębuszkowej) między 30 a 90 ml/min/1,73m².
  • Pacjent musi mieć zwiększone albuminurię, czyli UACR (stosunek albuminy do kreatyniny w moczu) wynoszący co najmniej 300 mg/g.
  • Jeśli pacjent przyjmuje inhibitor konwertazy angiotensyny (ACEi) i/lub bloker receptora angiotensyny (ARB), powinien być na stabilnym i dobrze tolerowanym leczeniu przez co najmniej 60 dni przed dniem rozpoczęcia badania (D1).
  • Jeśli pacjent przyjmuje inhibitor kotransportera sodowo-glukozowego 2 (SGLT2), powinien być na stabilnym i dobrze tolerowanym leczeniu przez co najmniej 60 dni przed dniem rozpoczęcia badania (D1).
  • Jeśli pacjent ma historię nadciśnienia tętniczego, powinien być na stabilnym leczeniu przeciwnadciśnieniowym przez co najmniej 60 dni przed dniem rozpoczęcia badania (D1) i uznany za kontrolowany przez badacza podczas badania przesiewowego i w dniu rozpoczęcia badania (D1).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zespołu Alporta, nie mogą brać udziału w badaniu. Zespół Alporta to choroba genetyczna, która wpływa na nerki, słuch i oczy.
  • Osoby, które nie są w wieku od 18 do 65 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które są wrażliwą populacją, czyli na przykład dzieci, osoby starsze lub osoby z niepełnosprawnościami, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vonafexor – to lek badany w tej próbie klinicznej, który może pomóc w spowolnieniu postępu choroby u pacjentów z zespołem Alporta, którzy są narażeni na jej rozwój. Jego działanie ma na celu poprawę bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Vonafexor – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, mających na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z zespołem Alporta. Zespół Alporta to choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego uszkodzenia nerek, słuchu i wzroku. Vonafexor działa na poziomie molekularnym poprzez modulację receptorów jądrowych, co może wpływać na procesy zapalne i włóknienie w nerkach. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal badane w kontekście tej konkretnej choroby.

Badane choroby

Zespół Alporta – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na nerki, słuch i oczy. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genach odpowiedzialnych za produkcję kolagenu, co prowadzi do uszkodzenia błon podstawnych w nerkach. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać krwiomoczu, białkomoczu oraz stopniowego pogarszania się funkcji nerek. Z czasem może dojść do przewlekłej niewydolności nerek. Dodatkowo, osoby z zespołem Alporta mogą mieć problemy ze słuchem, takie jak utrata słuchu, oraz zmiany w strukturze oczu, które mogą wpływać na widzenie. Choroba ta często ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-509638-20-00Kod protokołuEYP001-208Planowana liczba uczestników24 osobySponsorENYO Pharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).