Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad lekiem R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta i pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych opornym na sterydy

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch chorób nerek: zespołu Alporta i pierwotnego ogniskowego segmentalnego stwardnienia kłębuszków nerkowych opornego na sterydy (FSGS). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności nowego leku o nazwie R3R01. Lek ten jest podawany w formie tabletek i ma na celu zmniejszenie ilości białka w moczu, co jest jednym z objawów tych chorób.

W badaniu wezmą udział pacjenci z zespołem Alporta oraz pacjenci z FSGS, którzy nie reagują na standardowe leczenie sterydami. Uczestnicy będą przyjmować lek R3R01 doustnie przez 12 tygodni. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak występowanie ewentualnych działań niepożądanych, zmiany w badaniach fizykalnych, wynikach badań laboratoryjnych oraz w elektrokardiogramie (EKG).

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek R3R01 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów oraz czy skutecznie zmniejsza ilość białka w moczu. Dodatkowo, oceniana będzie jakość życia pacjentów przed i po zakończeniu leczenia. W badaniu mogą być również stosowane inne leki, takie jak inhibitory ACE lub ARB, które pacjenci przyjmują w stałych dawkach.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent podpisuje formularz świadomej zgody, co potwierdza zrozumienie i akceptację warunków badania.

    Pacjent musi być w stanie dobrze komunikować się z badaczem i spełniać wszystkie wymagania badania.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek R3R01 doustnie w formie tabletki przez okres 12 tygodni.

    Lek ma na celu ocenę tolerancji i bezpieczeństwa oraz skuteczności w redukcji białkomoczu u pacjentów z zespołem Alporta i pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS).

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania ocenia się występowanie działań niepożądanych, zmiany w badaniach fizykalnych, parametrach życiowych, EKG oraz parametrach laboratoryjnych.

    Pacjent jest monitorowany pod kątem zmian w jakości życia od początku do końca leczenia oraz w okresie obserwacji.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Dla pacjentów z zespołem Alporta ocenia się zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w białkomoczu po 12 tygodniach.

    Dla pacjentów z FSGS ocenia się zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w białkomoczu po 12 tygodniach.

  5. Krok 5

    Dodatkowe oceny

    Analiza farmakokinetyczna populacji w celu określenia podstawowych parametrów farmakokinetycznych, takich jak szybkość wchłaniania, klirens, objętość dystrybucji oraz parametry wtórne, takie jak maksymalne stężenie, czas maksymalnego stężenia, minimalne stężenie w osoczu, pole pod krzywą stężenie-czas, okres półtrwania eliminacji.

    Dla pacjentów z zespołem Alporta i FSGS ocenia się liczbę pacjentów z pełną lub częściową odpowiedzią na leczenie białkomoczu w określonych tygodniach badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent musi być w stanie dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i być gotowym do przestrzegania wszystkich wymagań badania oraz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) musi wynosić co najmniej 45 mL/min/1,73m². To jest miara, która pokazuje, jak dobrze nerki filtrują krew.
  • Terapia z użyciem leków ACEi/ARB (leki obniżające ciśnienie krwi) musi być na maksymalnej tolerowanej dawce i stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjenci z FSGS muszą mieć od 12 do 75 lat, jeśli kraj przyjmuje pacjentów pediatrycznych, lub od 18 do 75 lat, jeśli kraj nie przyjmuje pacjentów pediatrycznych.
  • FSGS musi być pierwotne (bez znanej przyczyny) i potwierdzone biopsją nerki lub dokumentacją mutacji genetycznej związanej z FSGS.
  • Oporność na sterydy oznacza brak poprawy po co najmniej 8 tygodniach terapii sterydowej u dzieci i 12 tygodniach u dorosłych.
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) musi wynosić między 3,5 g/g a 12,0 g/g. To jest miara ilości białka w moczu.
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki ACEi i/lub ARB, dawka musi być stabilna przez co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem badania i w trakcie jego trwania.
  • Dla dzieci, jeden lub oboje rodziców/opiekunów prawnych muszą podpisać formularz zgody, a dzieci muszą wyrazić chęć udziału, podpisując formularz zgody.
  • Jeśli pacjent otrzymał szczepionkę przeciw COVID, wizyta początkowa musi odbyć się co najmniej tydzień po drugiej dawce lub dawce przypominającej.
  • Pacjenci, którzy mieli objawy COVID w ciągu 3 miesięcy przed badaniem i są teraz bezobjawowi przez ostatnie 2 tygodnie, ale mieli pozytywny wynik testu PCR na COVID, mogą być ponownie badani po co najmniej dwóch tygodniach.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na nieplanowanie ciąży przez cały czas trwania badania (ponad 180 dni) oraz 90 dni po ostatniej dawce leku.
  • Mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji (prezerwatywy) od momentu podpisania zgody na udział w badaniu do 90 dni po ostatniej dawce leku. Muszą natychmiast poinformować badacza, jeśli ich partnerka zajdzie w ciążę w trakcie badania.
  • Pacjenci z zespołem Alporta (AS) muszą mieć potwierdzoną diagnozę za pomocą testów genetycznych lub biopsji nerki. W USA, jeśli pacjent spełnia wszystkie kryteria, ale nie ma potwierdzonej diagnozy, sponsor zapewni testy genetyczne.
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) musi wynosić co najmniej 1,0 g/g dla pacjentów z AS.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby nerek, które nie są związane z Zespołem Alporta lub Ogniskowym Segmentowym Stwardnieniem Kłębuszków Nerkowych (FSGS). To są specyficzne choroby nerek, które są badane w tym badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania. To ważne, aby zapewnić bezpieczeństwo zarówno matce, jak i dziecku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w trakcie innego badania klinicznego. Udział w więcej niż jednym badaniu może wpłynąć na wyniki i bezpieczeństwo.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku, który jest testowany w badaniu. Alergie mogą powodować niebezpieczne reakcje.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo lub skuteczność leku. To może obejmować różne schorzenia, które lekarz oceni indywidualnie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

R3R01 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności u pacjentów z zespołem Alporta oraz pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS). Lek ten jest podawany doustnie przez 12 tygodni. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy R3R01 może pomóc w zmniejszeniu ilości białka w moczu u pacjentów, którzy nie reagują na standardowe leczenie inhibitorami ACE/ARB.

Co już wiadomo o tej terapii

R3R01 – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych. Badania te mają na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności oraz farmakokinetyki u pacjentów z zespołem Alporta oraz pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych opornym na sterydy. Główne wskazania terapeutyczne obejmują redukcję białkomoczu u pacjentów z tymi schorzeniami. Mechanizm działania leku na poziomie molekularnym nie został szczegółowo opisany w dostępnych danych, ale jego skuteczność jest oceniana w kontekście wspomagania terapii inhibitorami ACE/ARB. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie jest jeszcze w pełni ustalona, ponieważ badania są w toku.

Badane choroby

Zespół Alporta – Jest to dziedziczna choroba nerek, która wpływa na funkcjonowanie kłębuszków nerkowych, prowadząc do postępującej utraty funkcji nerek. Objawia się krwiomoczem, białkomoczem oraz stopniowym pogarszaniem się słuchu i wzroku. Choroba jest spowodowana mutacjami w genach kodujących kolagen, co wpływa na strukturę błon podstawnych w nerkach, uszach i oczach. Z czasem może prowadzić do przewlekłej niewydolności nerek. Zespół Alporta występuje częściej u mężczyzn, a objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie. Ogniskowe segmentalne stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS) – Jest to choroba nerek charakteryzująca się bliznowaceniem niektórych kłębuszków nerkowych, co prowadzi do utraty białka z moczem (białkomocz). Może występować jako pierwotna choroba lub być wynikiem innych schorzeń, takich jak infekcje czy choroby autoimmunologiczne. Objawy obejmują obrzęki, nadciśnienie tętnicze i zmniejszoną ilość wydalanego moczu. Choroba może prowadzić do przewlekłej niewydolności nerek, jeśli nie jest kontrolowana. FSGS jest jedną z najczęstszych przyczyn zespołu nerczycowego u dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512964-73-00Kod protokołuR3R01-ASFSGS-201Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorRiver 3 Renal Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).