Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem fenfluraminy u niemowląt z zespołem Dravet

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Dravet, rzadkiej formy padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku fenfluramina u niemowląt w wieku od 1 do mniej niż 2 lat z tą chorobą. Fenfluramina jest podawana w postaci roztworu doustnego i ma na celu zmniejszenie liczby napadów padaczkowych. W badaniu oceniane będą również, jak lek jest przyswajany przez organizm i jak wpływa na zdrowie dzieci.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać fenfluraminę w dawkach od 0,2 do 0,8 mg na kilogram masy ciała dziennie. Badanie potrwa do 52 tygodni, a jego uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych zmian w zdrowiu, w tym wagi i wzrostu. Dodatkowo, lekarze będą sprawdzać, czy nie występują żadne niepożądane zmiany w sercu ani inne poważne problemy zdrowotne.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak fenfluramina działa u małych dzieci z zespołem Dravet i czy jest bezpieczna do stosowania w tej grupie wiekowej. Wyniki mogą pomóc w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia tej trudnej do kontrolowania formy padaczki. W badaniu niektóre dzieci mogą otrzymywać placebo, co oznacza, że nie będą przyjmować aktywnego leku, aby umożliwić porównanie wyników.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Uczestnik musi mieć od 1 do mniej niż 2 lat w dniu pierwszego podania leku badawczego.

    Uczestnik musi mieć zdiagnozowany lub prawdopodobny zespół Dravet zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Ligi Przeciwpadaczkowej.

    Uczestnik musi przyjmować co najmniej jeden lek przeciwpadaczkowy w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową i oczekuje się, że dawka pozostanie stabilna przez cały czas trwania badania.

  2. Krok 2

    Okres bazowy

    Uczestnik musi mieć co najmniej jeden policzalny napad motoryczny w okresie bazowym.

    Jeśli uczestnik nie spełnia tego kryterium w ciągu 28 dni, okres bazowy może zostać przedłużony o dodatkowe 14 dni za zgodą sponsora.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek badawczy to Fintepla 2,2 mg/ml w postaci roztworu doustnego.

    Dawkowanie wynosi od 0,2 do 0,8 mg/kg/dzień.

    Lek podawany jest doustnie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Podczas badania monitorowane są zmiany w odstępie QT skorygowanym według Fridericia (QTcF) oraz występowanie chorób serca związanych z leczeniem.

    Obserwowane są zmiany w masie ciała i długości ciała uczestnika.

    Przeprowadzane są badania neurologiczne w celu wykrycia ewentualnych nieprawidłowości.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Oceniana jest zmiana w częstotliwości napadów motorycznych w porównaniu do okresu bazowego.

    Oceniane jest ogólne wrażenie poprawy klinicznej przez głównego badacza oraz opiekuna uczestnika.

    Mierzone są stężenia fenfluraminy i norfenfluraminy we krwi w 12. tygodniu badania.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia 15 listopada 2026 roku.

    Ostateczna ocena wyników i zakończenie leczenia następuje podczas wizyty końcowej lub wcześniejszego zakończenia badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 1 do mniej niż 2 lat w dniu pierwszego podania leku badawczego.
  • Uczestnik musi mieć udokumentowaną diagnozę lub prawdopodobną diagnozę zespołu Draveta. Jest to rodzaj padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie.
  • Uczestnik musi obecnie przyjmować co najmniej jeden lek przeciwpadaczkowy w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą kontrolną i powinien pozostać na tej samej dawce przez cały czas trwania badania. Leki ratunkowe na napady nie są wliczane do całkowitej liczby leków przeciwpadaczkowych.
  • Uczestnik musi mieć co najmniej jeden napad ruchowy w okresie początkowym. Napady ruchowe to różne rodzaje napadów, które obejmują ruchy ciała, takie jak napady toniczno-kloniczne, kloniczne, ogniskowe, atoniczne (upadki) i inne.
  • Jeśli uczestnik nie ma co najmniej jednego kwalifikującego się napadu w ciągu 28 dni, okres początkowy może zostać przedłużony o dodatkowe 14 dni za zgodą sponsora. Uczestnicy z przedłużonym okresem początkowym muszą nadal mieć co najmniej jeden napad ruchowy w ciągu 28 dni bezpośrednio przed dniem pierwszego podania leku badawczego.
  • Waga ciała uczestnika musi wynosić co najmniej 8 kg.
  • Badanie jest otwarte dla chłopców i dziewczynek.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć mniej niż 1 rok lub więcej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może mieć historii alergii na składniki leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów zdrowotnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fenfluramina to lek stosowany w leczeniu zespołu Draveta, rzadkiego rodzaju padaczki. W badaniu klinicznym ocenia się jego bezpieczeństwo i tolerancję u niemowląt w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat. Fenfluramina działa poprzez wpływ na substancje chemiczne w mózgu, co może pomóc w zmniejszeniu liczby napadów padaczkowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Fenfluramina – Fenfluramina jest podawana doustnie w postaci tabletek lub syropu. Obecnie jest badana w kontekście leczenia zespołu Draveta, szczególnie u niemowląt w wieku od 1 do 2 lat. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie napadów padaczkowych związanych z zespołem Draveta. Mechanizm działania fenfluraminy polega na zwiększaniu poziomu serotoniny w mózgu, co pomaga w kontrolowaniu napadów. Klasyfikowana jest jako lek przeciwpadaczkowy.

Badane choroby

Zespół Draveta – Jest to rzadka forma padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie, zwykle w pierwszym roku życia. Charakteryzuje się częstymi, przedłużającymi się napadami drgawkowymi, które mogą być wywołane gorączką. Z czasem napady mogą stać się bardziej różnorodne, obejmując różne rodzaje drgawek. Choroba często prowadzi do opóźnień w rozwoju, problemów z równowagą i koordynacją, a także trudności w nauce. Dzieci z zespołem Draveta mogą również doświadczać problemów z zachowaniem i snu. Choroba jest związana z mutacjami genetycznymi, najczęściej w genie SCN1A.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-502359-75-00Kod protokołuEP0213Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorUCB Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).